En pilotstudie av Dociparstat Sodium (ODSH) vid akut myeloid leukemi (PGX-AML)

Inklusionskriterier:

Alla patienter var tvungna att uppfylla följande kriterier för att vara berättigade till denna studie:

1. Hade nydiagnostiserad, tidigare obehandlad akut myeloid leukemi (AML). Akut promyelocytisk leukemi och akut megakaryoblastisk leukemi subtyper exkluderades
2. Hade ingen tidigare kemoterapi för AML; dock tillåts tidigare hydroxiurea för att kontrollera antalet vita blodkroppar
3. Var 18 år eller äldre.
4. Hade en prestationsstatus för Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) på 0-2.
5. Hade en hjärtejektionsfraktion ≥ 50 % (ekokardiografi eller Multi-Gated Acquisition Scan [MUGA]).
6. Hade adekvat lever- och njurfunktion (aspartataminotransferas [ASAT], alaninaminotransferas [ALT], bilirubin och kreatinin < 2,5 x övre normalgräns).
7. Kunde ge informerat samtycke och undertecknade ett godkänt samtyckesformulär som överensstämde med federala och institutionella riktlinjer.

Exklusions kriterier:

Patienter som uppfyllde något av följande kriterier var inte kvalificerade att inkluderas i denna studie:

1. Hade akut promyelocytisk leukemi.
2. Hade akut megakaryoblastisk leukemi.
3. Hade leukemi i centrala nervsystemet (CNS).
4. Hade närvaro av okontrollerad blödning.
5. Hade närvaron av betydande aktiv infektion som var okontrollerad, enligt bedömningen av utredaren.
6. Hade en historia av allvarlig hjärtsvikt eller annan hjärtsjukdom som kontraindicerade användningen av antracykliner, inklusive idarubicin.
7. Hade redan existerande leversjukdom.
8. Hade njurinsufficiens, vilket, enligt utredarens åsikt, kan ha negativt påverkat schemat och dosen av behandlingen med cytarabin, såväl som hanteringen av tumörlyssyndrom. Patienter med kreatininnivåer ≥2 mg/dL var inte kvalificerade.
9. Hade använt fritidsdroger eller tidigare haft drogberoende inom de senaste 6 månaderna.
10. Hade känd historia av positiva hepatit B-ytantigener eller antikroppar mot hepatit C-virus (HCV).
11. Hade känd historia av positivt test för antikroppar mot humant immunbristvirus (HIV).
12. Hade psykiatriska eller neurologiska tillstånd som kunde ha äventyrat patientsäkerheten eller compliance, eller stör förmågan att ge korrekt informerat samtycke.
13. Hade en historia av annan aktiv malign sjukdom inom 5 år, annat än botat basalcellscancer i huden, botat in situ-karcinom i livmoderhalsen eller lokaliserad prostatacancer som hade fått definitiv behandling. Sådana prostatacancerpatienter som fick hormonbehandling var berättigade.
14. Hade närvaron av disseminerad intravaskulär koagulation, vilket bekräftats av laboratoriestudier som visar bevis på både ökad trombingenerering (minskad fibrinogen, förlängd protrombintid [PT] och partiell tromboplastintid [aPTT]), såväl som ökad fibrinolys (förhöjd D-dimernivå ).
15. Hade fått någon form av antikoagulantiabehandling.
16. Hade närvaro av en känd blödningsrubbning eller koagulationsavvikelse.
17. Hade fått behandling med något annat prövningsmedel inom 7 dagar före studiestart. Alla tidigare toxiciteter bör ha lösts till högst grad 1 (med undantag för alopeci).
18. Var gravida eller ammande patienter.
19. Var i fertil ålder och använde inte adekvat preventivmedel.
20. Hade något tillstånd som krävde upprätthållande av trombocytantalet på 50 000/μL eller högre.