Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pilotní studie dociparstatu sodného (ODSH) u akutní myeloidní leukémie (PGX-AML)

20. května 2022 aktualizováno: Chimerix

Pilotní studie k vyhodnocení bezpečnosti a předběžných důkazů účinku ODSH (20, 3-O desulfatovaný heparin) na urychlení obnovy krevních destiček u pacientů, kteří dostávají indukční nebo konsolidační léčbu akutní myeloidní leukémie

Jednalo se o otevřenou pilotní studii, která hodnotila bezpečnost a předběžné důkazy o terapeutickém účinku dociparstatu ve spojení se standardní indukční a konsolidační terapií akutní myeloidní leukémie (AML).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Primární cíle této studie byly následující:

  1. Zhodnotit bezpečnost a snášenlivost dociparstatu u pacientů s akutní myeloidní leukémií (AML), kteří dostávají cytarabin a idarubicin indukční nebo konsolidační chemoterapii cytarabinem.
  2. Zjistit, zda existují předběžné důkazy o účinku dociparstatu na dobu do obnovy krevních destiček nezávislé na transfuzi u pacientů s AML léčených cytarabinem a idarubicinem indukční nebo konsolidační chemoterapií cytarabinem.

Sekundární cíle této studie byly následující:

  1. Zjistit, zda existují předběžné důkazy o účinku dociparstatu na míru remise po indukci cytarabinem a idarubicinem u pacientů s AML.
  2. Zjistit, zda existují předběžné důkazy o účinku dociparstatu na zlepšení nejnižšího počtu krevních destiček u pacientů s AML léčených cytarabinem a idarubicinem indukční nebo konsolidační chemoterapií cytarabinem.
  3. Zjistit, zda existují předběžné důkazy o účinku dociparstatu na snížení počtu transfuzí krevních destiček u pacientů s AML léčených cytarabinem a idarubicinem indukční nebo konsolidační chemoterapií cytarabinem.
  4. Zjistit, zda existují předběžné důkazy o účinku dociparstatu na snížení celkových vedlejších účinků chemoterapie u pacientů s AML, kteří dostávají cytarabin a idarubicin indukční nebo konsolidační chemoterapii cytarabinem.

Do této studie byli zařazeni pacienti s nově diagnostikovanou, dříve neléčenou AML; subjekty s podtypy akutní promyelocytární leukémie a akutní megakaryoblastické leukémie byly vyloučeny.

Všichni pacienti měli dostávat standardní indukční chemoterapii s cytarabinem 100 mg/m2/den kontinuální intravenózní (IV) infuzí po dobu 24 hodin denně po dobu 7 dnů (dny 1-7) plus idarubicin 12 mg/m2/den intravenózní injekcí denně po dobu 3 dny (dny 1-3). Pro konsolidaci měli pacienti mladší 60 let dostávat cytarabin v dávce 3 gramy/m2 po dobu 3 hodin každých 12 hodin ve dnech 1, 3 a 5.

Indukční cyklus: dociparstat 4 mg/kg iv bolus 1. den, 30 minut po dokončení první dávky idarubicinu, poté dociparstat 0,25 mg/kg/hod po dobu 24 hodin denně kontinuální iv infuzí 1.-7.

Konsolidační cyklus: dociparstat mg/kg IV bolus 1. den podaný 30 minut po dokončení infuze první dávky cytarabinu, poté dociparstat 0,25 mg/kg/hod po dobu 24 hodin denně kontinuální IV infuzí Dny 1-5

Celkem bylo v indukčním cyklu 7 dní a v konsolidačních cyklech 5 dní.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Georgia
      • Agusta, Georgia, Spojené státy, 30912
        • Georgia Regents University Augusta - Div. of Hematology/Oncology - BMT
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Medical University of South Carolina
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • University of Utah Huntsman Cancer Institute - Div. of Hematology & Hematologic Malignncies
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 80 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

Všichni pacienti museli splnit následující kritéria, aby byli způsobilí pro tuto studii:

  1. Měl nově diagnostikovanou, dříve neléčenou akutní myeloidní leukémii (AML). Podtypy akutní promyelocytární leukémie a akutní megakaryoblastické leukémie byly vyloučeny
  2. neměl předchozí chemoterapii pro AML; byla však povolena předchozí hydroxymočovina ke kontrole počtu bílých krvinek
  3. Byl ve věku 18 let nebo starší.
  4. Měl výkonnostní stav Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) 0-2.
  5. Měl srdeční ejekční frakci ≥ 50 % (echokardiografie nebo Multi-Gated Acquisition Scan [MUGA]).
  6. Měl adekvátní funkci jater a ledvin (aspartátaminotransferáza [AST], alaninaminotransferáza [ALT], bilirubin a kreatinin < 2,5 x horní normální hranice).
  7. Byl schopen poskytnout informovaný souhlas a podepsal schválený formulář souhlasu, který byl v souladu s federálními a institucionálními směrnicemi.

Kritéria vyloučení:

Pacienti, kteří splnili kterékoli z následujících kritérií, nebyli způsobilí k zařazení do této studie:

  1. Měl akutní promyelocytární leukémii.
  2. Měl akutní megakaryoblastickou leukémii.
  3. Měl leukémii centrálního nervového systému (CNS).
  4. Měl přítomnost nekontrolovaného krvácení.
  5. Měl přítomnost významné aktivní infekce, která byla nekontrolovaná, jak posoudil vyšetřovatel.
  6. Měl v anamnéze těžké městnavé srdeční selhání nebo jiné srdeční onemocnění, které kontraindikovalo použití antracyklinů, včetně idarubicinu.
  7. Měl již existující onemocnění jater.
  8. Měl renální insuficienci, která podle názoru zkoušejícího mohla nepříznivě ovlivnit schéma a dávku terapie cytarabinem, stejně jako léčbu syndromu rozpadu tumoru. Pacienti s hladinami kreatininu ≥2 mg/dl nebyli vhodní.
  9. Užíval rekreační drogy nebo měl v minulosti drogovou závislost během předchozích 6 měsíců.
  10. Měl známou anamnézu pozitivních povrchových antigenů hepatitidy B nebo protilátek proti viru hepatitidy C (HCV).
  11. Měl známou historii pozitivního testu na protilátky proti viru lidské imunodeficience (HIV).
  12. Měl psychiatrické nebo neurologické stavy, které by mohly ohrozit bezpečnost pacienta nebo komplianci nebo narušit schopnost poskytnout náležitý informovaný souhlas.
  13. Měl v anamnéze jiné aktivní maligní onemocnění během 5 let, jiné než vyléčený bazaliom kůže, vyléčený in situ karcinom děložního čípku nebo lokalizovaný karcinom prostaty, který dostal definitivní léčbu. Tito pacienti s rakovinou prostaty, kteří dostávali hormonální terapii, byli způsobilí.
  14. Měl přítomnost diseminované intravaskulární koagulace, jak potvrdily laboratorní studie prokazující jak zvýšenou tvorbu trombinu (snížený fibrinogen, prodloužený protrombinový čas [PT] a parciální tromboplastinový čas [aPTT]), tak zvýšenou fibrinolýzu (zvýšená hladina D-dimeru ).
  15. Dostal jakoukoli formu antikoagulační léčby.
  16. Měl známou poruchu krvácení nebo abnormalitu koagulace.
  17. Během 7 dnů před vstupem do studie byl léčen jakoukoli jinou zkoumanou látkou. Všechny předchozí toxicity by měly být vyřešeny na ne vyšší než 1. stupeň (s výjimkou alopecie).
  18. Byly těhotné nebo kojící pacientky.
  19. Byly ve fertilním věku a neužívaly vhodnou antikoncepci.
  20. Měl jakýkoli stav, který vyžadoval udržení počtu krevních destiček na hodnotě 50 000/μl nebo vyšší.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Dociparstat

Byl aplikován následující indukční režim:

  • Cytarabin (100 mg/m2/den) formou kontinuální intravenózní (IV) infuze 24 hodin denně po dobu 7 dnů.
  • Idarubicin (12 mg/m2/den) IV ve dnech 1, 2 a 3.
  • Dociparstat (4 mg/kg) podávaný během 5 minut IV, bezprostředně po dávce idarubicinu v den 1, následovaný kontinuální IV infuzí (0,25 mg/kg/h denně po dobu 24 hodin) po dobu celkem 7 dnů.
Lék: Dociparstat sodný

Byl aplikován následující indukční režim:

  • Cytarabin (100 mg/m2/den) formou kontinuální intravenózní (IV) infuze 24 hodin denně po dobu 7 dnů.
  • Idarubicin (12 mg/m2/den) IV ve dnech 1, 2 a 3.
  • Dociparstat (4 mg/kg) podávaný během 5 minut IV, bezprostředně po dávce idarubicinu v den 1, následovaný kontinuální IV infuzí (0,25 mg/kg/h denně po dobu 24 hodin) po dobu celkem 7 dnů.
Ostatní jména:
  • ODSH
  • CX-01
  • 2-0, 3-0 desulfatovaný heparin
  • dociparstat

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Doba (dny) do obnovy krevních destiček nezávislá na transfuzi (hodnoty počtu krevních destiček ≥ 20 000/μl a ≥ 50 000/μl bez transfuze krevních destiček)
Časové okno: Den 1 až den 35 (35 dní)
Primárním cílovým parametrem této studie byl důkaz účinku dociparstatu na dobu obnovy krevních destiček nezávislou na transfuzi. Doba (dny) do obnovy krevních destiček nezávislá na transfuzi bude definována jako počet dnů od prvního dne chemoterapie do prvního z 5 po sobě jdoucích dnů s hodnotami počtu krevních destiček ≥ 20 000/μl a ≥ 50 000/μl bez transfuze krevních destiček.
Den 1 až den 35 (35 dní)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet subjektů, které dosáhly morfologické kompletní remise
Časové okno: Den 1 až den 35 (35 dní)

Sekundárním cílem této studie bylo zjistit, zda existují předběžné důkazy o účinku dociparstatu na míru remise po indukci cytarabinem a idarubicinem u pacientů s akutní myeloidní leukémií (AML), která zahrnovala míru kompletní remise (CR) (s počtem neutrofilů a krevních destiček zotavení) po prvním indukčním cyklu.

Morfologická CR byla definována jako absolutní počet neutrofilů (ANC) > 1000/μl, počet krevních destiček > 100 000/μl, <5 % blastů v kostní dřeni, žádné Auerovy tyčinky a žádný důkaz extramedulárního onemocnění.
Den 1 až den 35 (35 dní)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Chimerix

Spolupracovníci

Translational Drug Development

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Stephen Marcus, MD, Cantex Pharmaceuticals
  • Vrchní vyšetřovatel: Paul Shami, MD, University of Utah Huntsman Cancer Institute & DSMB

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. února 2015

Dokončení studie (Aktuální)

1. června 2015

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. ledna 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

4. února 2014

První zveřejněno (Odhad)

6. února 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

21. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

20. května 2022

Naposledy ověřeno

1. května 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PGX-ODSH-2013-AML-1

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Akutní myeloidní leukémie

Klinické studie na Dociparstat sodný

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Taiwan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit