Eine Pilotstudie mit Dociparstat-Natrium (ODSH) bei akuter myeloischer Leukämie (PGX-AML)

Einschlusskriterien:

Alle Patienten mussten die folgenden Kriterien erfüllen, um für diese Studie in Frage zu kommen:

1. Hatte neu diagnostizierte, zuvor unbehandelte akute myeloische Leukämie (AML). Subtypen der akuten Promyelozytenleukämie und der akuten megakaryoblastischen Leukämie wurden ausgeschlossen
2. Hatte keine vorherige Chemotherapie für AML; jedoch war eine vorherige Gabe von Hydroxyharnstoff zur Kontrolle der Leukozytenzahl erlaubt
3. War 18 Jahre oder älter.
4. Hatte einen Leistungsstatus der Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) von 0-2.
5. Hatte eine kardiale Ejektionsfraktion ≥ 50 % (Echokardiographie oder Multi-Gated Acquisition Scan [MUGA]).
6. Hatte eine ausreichende Leber- und Nierenfunktion (Aspartat-Aminotransferase [AST], Alanin-Aminotransferase [ALT], Bilirubin und Kreatinin < 2,5 x obere Normalgrenze).
7. Konnte eine Einverständniserklärung abgeben und ein genehmigtes Einverständnisformular unterzeichnen, das den föderalen und institutionellen Richtlinien entsprach.

Ausschlusskriterien:

Patienten, die eines der folgenden Kriterien erfüllten, konnten nicht in diese Studie aufgenommen werden:

1. Hatte akute Promyelozytenleukämie.
2. Hatte akute megakaryoblastische Leukämie.
3. Hatte Leukämie des Zentralnervensystems (ZNS).
4. Hatte das Vorhandensein von unkontrollierten Blutungen.
5. Hatte das Vorhandensein einer signifikanten aktiven Infektion, die unkontrolliert war, wie vom Ermittler beurteilt.
6. Hatte eine Vorgeschichte mit schwerer kongestiver Herzinsuffizienz oder anderen Herzerkrankungen, die die Anwendung von Anthrazyklinen, einschließlich Idarubicin, kontraindizierten.
7. Hatte eine vorbestehende Lebererkrankung.
8. Hatte eine Niereninsuffizienz, die nach Ansicht des Prüfarztes den Zeitplan und die Dosis der Therapie mit Cytarabin sowie die Behandlung des Tumorlysesyndroms nachteilig beeinflusst haben könnte. Patienten mit Kreatininspiegeln ≥2 mg/dl waren nicht teilnahmeberechtigt.
9. Konsum von Freizeitdrogen oder Vorgeschichte von Drogenabhängigkeit innerhalb der letzten 6 Monate.
10. Hatte eine bekannte Vorgeschichte von positiven Hepatitis-B-Oberflächenantigenen oder Hepatitis-C-Virus (HCV)-Antikörpern.
11. Hatte in der Vorgeschichte einen positiven Test auf Antikörper gegen das humane Immundefizienzvirus (HIV).
12. Hatte psychiatrische oder neurologische Erkrankungen, die die Patientensicherheit oder -compliance beeinträchtigt oder die Fähigkeit beeinträchtigt haben könnten, eine ordnungsgemäße Einverständniserklärung abzugeben.
13. Hatte eine Vorgeschichte anderer aktiver bösartiger Erkrankungen innerhalb von 5 Jahren, mit Ausnahme eines geheilten Basalzellkarzinoms der Haut, eines geheilten In-situ-Karzinoms des Gebärmutterhalses oder eines lokalisierten Prostatakrebses, der eine endgültige Therapie erhalten hatte. Solche Prostatakrebspatienten, die eine Hormontherapie erhielten, waren geeignet.
14. Hatte das Vorhandensein einer disseminierten intravaskulären Gerinnung, wie durch Laborstudien bestätigt wurde, die Hinweise sowohl auf eine erhöhte Thrombinbildung (verringerte Fibrinogen, verlängerte Prothrombinzeit [PT] und partielle Thromboplastinzeit [aPTT]) als auch auf eine erhöhte Fibrinolyse (erhöhter D-Dimer-Spiegel) zeigten ).
15. Hatte irgendeine Form von gerinnungshemmender Therapie erhalten.
16. Hatte das Vorhandensein einer bekannten Blutungsstörung oder Gerinnungsanomalie.
17. Hatte innerhalb von 7 Tagen vor Studieneintritt eine Behandlung mit einem anderen Prüfpräparat erhalten. Alle früheren Toxizitäten sollten auf höchstens Grad 1 abgeklungen sein (mit Ausnahme von Alopezie).
18. Schwangere oder stillende Patientinnen waren.
19. im gebärfähigen Alter waren und keine angemessene Verhütungsmethode anwendeten.
20. Hatte eine Bedingung, die eine Aufrechterhaltung der Thrombozytenzahl bei 50.000/μl oder höher erforderte.