多西帕司他钠 (ODSH) 在急性髓性白血病中的初步研究 (PGX-AML)
2022年5月20日 更新者：Chimerix
评估 ODSH（2 O、3-O 脱硫肝素）在加速接受急性髓性白血病诱导或巩固治疗的患者血小板恢复方面的安全性和初步证据的初步研究
这是一项开放标签的试点研究，评估了多西帕司他联合标准诱导和巩固治疗对急性髓性白血病 (AML) 治疗效果的安全性和初步证据。
研究概览
详细说明
本研究的主要目标如下：
- 评估多西帕司他在接受阿糖胞苷和伊达比星诱导或阿糖胞苷巩固化疗的急性髓性白血病 (AML) 患者中的安全性和耐受性。
- 确定是否有初步证据表明多西帕司他对接受阿糖胞苷和伊达比星诱导或阿糖胞苷巩固化疗的 AML 患者不依赖输血的血小板恢复时间有影响。
本研究的次要目标如下：
- 确定是否有初步证据表明多西帕司他对 AML 患者阿糖胞苷和伊达比星诱导后的缓解率有影响。
- 确定是否有初步证据表明多西帕司他对改善接受阿糖胞苷和伊达比星诱导或阿糖胞苷巩固化疗的 AML 患者的血小板最低点计数有影响。
- 确定是否有初步证据表明多西帕司他对减少接受阿糖胞苷和伊达比星诱导或阿糖胞苷巩固化疗的 AML 患者的血小板输注次数有影响。
- 确定是否有初步证据表明多西帕司他对减少接受阿糖胞苷和伊达比星诱导或阿糖胞苷巩固化疗的 AML 患者化疗的总体副作用有影响。
该研究招募了新诊断的、之前未接受过治疗的 AML 患者；患有急性早幼粒细胞白血病和急性巨核细胞白血病亚型的受试者被排除在外。
所有患者均接受标准诱导化疗，阿糖胞苷 100 mg/m2/天，每天 24 小时连续静脉内 (IV) 输注 7 天（第 1-7 天），加上伊达比星 12 mg/m2/天，每天静脉注射，持续 3 天天（第 1-3 天）。 对于巩固治疗，60 岁以下的患者在第 1、3 和 5 天每 12 小时接受一次剂量为 3 克/平方米的阿糖胞苷超过 3 小时。
诱导周期：多西帕司他 4 mg/kg IV 推注第 1 天，完成第一剂伊达比星给药后 30 分钟，然后第 1-7 天通过连续 IV 输注每天 24 小时多西帕司他 0.25 mg/kg/小时。
巩固周期：第 1 天多西帕司他 mg/kg IV 推注在完成第一剂阿糖胞苷输注后 30 分钟给药，然后第 1-5 天通过连续 IV 输注每天 24 小时给予多西帕司他 0.25 mg/kg/小时
总共有 7 天的诱导周期和 5 天的巩固周期。
研究类型
介入性
注册 (实际的)
12
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Georgia
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Agusta、Georgia、美国、30912
- Georgia Regents University Augusta - Div. of Hematology/Oncology - BMT
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、美国、29425
- Medical University of South Carolina
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Utah
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Salt Lake City、Utah、美国、84112
- University of Utah Huntsman Cancer Institute - Div. of Hematology & Hematologic Malignncies
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
- Medical College of Wisconsin
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-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 80年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
所有患者都必须满足以下标准才有资格参加这项研究：
- 患有新诊断的、以前未治疗的急性髓性白血病 (AML)。 排除急性早幼粒细胞白血病和急性巨核细胞白血病亚型
- 之前没有接受过 AML 化疗；然而，允许事先使用羟基脲来控制白细胞计数
- 年满 18 岁。
- 东部肿瘤合作组 (ECOG) 绩效状态为 0-2。
- 心脏射血分数≥ 50%（超声心动图或多门采集扫描 [MUGA]）。
- 具有足够的肝肾功能（天冬氨酸转氨酶 [AST]、丙氨酸转氨酶 [ALT]、胆红素和肌酐 < 2.5 x 正常上限）。
- 能够提供知情同意并签署符合联邦和机构指南的批准同意书。
排除标准：
满足以下任何标准的患者不符合参加本研究的资格：
- 患有急性早幼粒细胞白血病。
- 患有急性巨核细胞白血病。
- 患有中枢神经系统 (CNS) 白血病
- 存在不受控制的出血。
- 根据调查员的判断，存在不受控制的显着活动性感染。
- 有严重充血性心力衰竭或其他心脏疾病的病史，禁忌使用蒽环类药物，包括伊达比星。
- 有预先存在的肝病。
- 患有肾功能不全，在研究者看来，这可能对阿糖胞苷治疗的时间表和剂量以及肿瘤溶解综合征的治疗产生不利影响。 肌酐水平≥2 mg/dL 的患者不符合条件。
- 在过去 6 个月内曾使用娱乐性药物或有药物成瘾史。
- 已知乙型肝炎表面抗原或丙型肝炎病毒 (HCV) 抗体阳性的病史。
- 已知人类免疫缺陷病毒 (HIV) 抗体检测呈阳性的历史
- 患有可能损害患者安全或依从性或干扰给予适当知情同意的能力的精神或神经系统疾病。
- 5年内有其他活动性恶性疾病病史，但已治愈的皮肤基底细胞癌、已治愈的宫颈原位癌或已接受根治性治疗的局限性前列腺癌除外。 这些接受激素治疗的前列腺癌患者符合条件。
- 存在弥散性血管内凝血，正如实验室研究证实的那样，证据表明凝血酶生成增加（纤维蛋白原减少、凝血酶原时间 [PT] 和部分凝血活酶时间 [aPTT] 延长）以及纤维蛋白溶解增加（D-二聚体水平升高） ).
- 接受过任何形式的抗凝治疗。
- 存在已知的出血性疾病或凝血异常。
- 在进入研究前 7 天内接受过任何其他研究药物的治疗。 所有先前的毒性应已解决至不超过 1 级（脱发除外）。
- 均为怀孕或哺乳期患者。
- 具有生育潜力，但未采取适当的避孕措施。
- 有任何需要将血小板计数维持在 50,000/μL 或更高的情况。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：多西帕司他
实施以下诱导方案：
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实施以下诱导方案：
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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不依赖输血的血小板恢复的时间（天）（血小板计数值 ≥ 20,000/μL 和 ≥ 50,000/μL，无血小板输注）
大体时间：第 1 天到第 35 天（35 天）
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该研究的主要终点是多西帕司他对输血非依赖性血小板恢复时间影响的证据。
不依赖输血的血小板恢复的时间（天数）定义为从化疗第一天到连续 5 天中的第一天血小板计数值 ≥ 20,000/μL 和 ≥ 50,000/μL 且未进行血小板输注的天数。
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第 1 天到第 35 天（35 天）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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达到形态学完全缓解的受试者人数
大体时间：第 1 天到第 35 天（35 天）
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本研究的次要终点是确定是否有初步证据表明多西帕司他对急性髓性白血病 (AML) 患者阿糖胞苷和伊达比星诱导后的缓解率有影响，包括完全缓解 (CR) 率（中性粒细胞和血小板计数）恢复）在第一个诱导周期之后。 形态学 CR 定义为中性粒细胞绝对计数 (ANC) >1000/μL，血小板计数 >100,000/μL，<5% 骨髓原始细胞，无奥尔小体细胞，无髓外疾病证据。 |
第 1 天到第 35 天（35 天）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
赞助
调查人员
- 研究主任：Stephen Marcus, MD、Cantex Pharmaceuticals
- 首席研究员：Paul Shami, MD、University of Utah Huntsman Cancer Institute & DSMB
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
一般刊物
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研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始
2013年12月1日
初级完成 (实际的)
2015年2月1日
研究完成 (实际的)
2015年6月1日
研究注册日期
首次提交
2014年1月22日
首先提交符合 QC 标准的
2014年2月4日
首次发布 (估计)
2014年2月6日
研究记录更新
最后更新发布 (估计)
2023年2月21日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2022年5月20日
最后验证
2022年5月1日
更多信息
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