膀胱外反症の小児における尿失禁に対する経尿道筋芽細胞注射
膀胱外反症の小児における尿失禁の治療のための経尿道自己筋芽細胞注射
筋前駆細胞は横紋筋を絶えず再生し、最終分化した横紋筋組織の修復に関与する骨格筋線維の基底層の下に位置する静止衛星細胞を含みます。 自家筋芽細胞の経尿道移植は、尿道括約筋の筋線維の欠乏を補う独自の能力を備えた、合成増量剤の改良された代替手段となる可能性があります。 筋肉由来の幹細胞移植を使用した括約筋不全の細胞療法に基づく治療の臨床研究は、ストレス性尿失禁の患者で実施され、括約筋の構造と収縮機能を改善する細胞療法の能力が明らかになり、確認されました。 この研究では、自家異所性筋芽細胞が、段階的な膀胱再建および膀胱頸部再建後に失禁したままの膀胱外反尿道裂複合体を有する患者に経尿道的に注射される。
この研究の目的は、尿失禁を呈する小児の治療に対する自家筋芽細胞注射の潜在的な治療効果を調査することです。手順、および健康関連の生活の質。
調査の概要
詳細な説明
膀胱外反尿道裂複合体の患者で尿禁制を達成することは、依然として挑戦的な泌尿器科の目標です。 膀胱外反尿道管複合体を有する小児は、一般に、括約筋不全の治療のために、膀胱頸部の再建、スリングおよび増量剤の注射を含む多くの外科的処置を受ける。 これらの手順のほとんどの重要なポイントは、尿道抵抗を強化することであり、膀胱出口の閉塞をある程度引き起こします。 しかし、これらの患者で報告されている 7% から 85% の尿失禁率は、尿道からの自発的な排尿を達成した子供を正確に表していない可能性がありますが、膀胱増強と尿路変更を伴う子供も含まれている可能性があります。 増量剤の内視鏡注射は、尿失禁 (UI) の治療における治療アプローチとして浮上しています。 この手順は経済的で、入院期間が短く、重大な合併症が少ないようです。 一方、増量剤の合併症として、分解、移動、再吸収、過剰増量、膀胱出口閉塞、および過敏症が頻繁に報告されています。
尿道周囲注射に理想的な物質は、耐久性があり、免疫原性がなく、移動性がなく、効果的であるべきです。 したがって、自家筋芽細胞の経尿道移植は、尿道括約筋の筋線維の欠乏を補う独自の能力を備えた、合成増量剤の改良された代替手段となる可能性があります。 失禁のある患者は通常、横紋筋括約筋の安静時緊張と収縮性が低下しています。 膀胱外反尿道管複合体の患者では、会陰構造が横方向に脱臼し、内尿道括約筋と外尿道括約筋が欠損しています。 筋前駆細胞は横紋筋を絶えず再生し、最終分化した横紋筋組織の修復に関与する骨格筋線維の基底層の下に位置する静止衛星細胞を含みます。 損傷後、または激しい運動に反応して、サテライト細胞が増殖し、筋芽細胞に分化します。筋芽細胞は最終的に融合して、筋肉収縮が可能な新しい筋線維を形成します。 横紋筋括約筋の再生能力が限られていることを考慮して、自己筋芽細胞の経尿道注射による膀胱外反尿道裂複合症患者の尿道括約筋修復のアイデアが提案されています。 これらの細胞の技術的入手可能性、ならびに免疫学的受容および生存により、これらの細胞はこの目的に適しています。 サテライト細胞は、可塑性が制限された細胞系統にコミットされており、必要な修復の必要性を超えて増殖することはありません。 この特性により、臨床応用に許容できる安全性が確保されます。 筋由来幹細胞移植を用いた細胞療法に基づく括約筋不全の治療に関する最初の臨床研究は、腹圧性尿失禁が明らかになった患者で実施され、括約筋の構造と収縮機能を改善する細胞療法の能力を確認しました。
研究の種類
入学 (予想される)
段階
- フェーズ2
- フェーズ 1
連絡先と場所
研究場所
-
-
Cairo
-
Nasr City、Cairo、エジプト
- 募集
- Pediatric Surgery Outpatients Clinics - Al Hussien Hospital
-
コンタクト：
- Ahmed Saied, MSc
- 電話番号：+201272453475
- メール：drahmedsaid.clinic@yahoo.com
-
副調査官：
- Ahmed Saied Sayed Bayomy, MSc
-
-
参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
性別男性。
対象年齢：2歳以上。
段階的修復と膀胱頸部外反症 - 尿道上裂複合体の再建に成功した後の尿失禁患者。
尿分析および尿培養後の尿路感染症の欠如。
血清クレアチニンは年齢的に正常範囲内。
親または法定後見人は、インフォームド コンセント文書に記入して署名することに同意します。
-
除外基準:
あらゆる程度の脊髄損傷、全身性、神経麻痺または仙骨無形成。
重度の抑制されていない膀胱収縮を示す尿力学的研究。
-膀胱鏡検査または膀胱造影のスクリーニング中に示された重度の尿道または膀胱頸部の狭窄
スクリーニング時の膀胱造影で、グレード IV の膀胱尿管逆流（腎盂の拡張および円蓋の鈍化を伴う高度の逆流）またはグレード V の膀胱尿管逆流（グレード IV の所見に加えて、乳頭印象の消失および尿管のねじれ）。
-スクリーニング時の腎瘢痕の程度は問わないが、DMSAまたはMAG3腎シンチグラフィーによって示されるように、膀胱尿管逆流（VUR）のグレードは問わない。
Society of Fetal Urology グレード III の水腎症（腎盂が広く分割され、腎盂が均一に拡張し、実質の菲薄化がない）またはグレード IV の水腎症（グレード III の拡張と実質の菲薄化がないこと）を示す腎臓の超音波検査。
-術前の経口抗生物質療法に耐性のある尿培養陽性。 免疫不全患者。
麻酔に対する以前の副作用
-
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
|
実験的：筋芽細胞の準備
筋芽細胞の準備、筋芽細胞移植 & 新生児膀胱尿道鏡注射 腹直筋から約 8 ～ 10 gm の筋肉が得られます。 患者の筋繊維は、ローゼンブラットらによって記述された繊維外植法を使用して分離されますが、いくつかの変更が加えられています。 培養条件は、主にランドとブラウから適応されます。 培養の22日後、筋芽細胞をトリプシン処理により回収し、注射前の最後の2時間無血清培地でインキュベートする。 注入の直前に、細胞ペレットを自己血清および/または多血小板血漿 (PRP) に再懸濁します。 |
6.75Fr 新生児膀胱尿道鏡を使用して、長さ 10 mm、長さ 30 cm のプラスチック チューブに接続された 21 ゲージの針を備えた膀胱鏡注射針を使用して、各患者に対して 1 ml あたり 4 ～ 700 万個の細胞を 8 ～ 10 の部位に注射します。
懸濁液は、尿道内腔の視覚的閉塞を達成することを目的として、外括約筋の領域および精丘に近位の後部尿道に沿って注入される。
6.75Fr 新生児膀胱尿道鏡を使用して、長さ 10 mm、長さ 30 cm のプラスチック チューブに接続された 21 ゲージの針を備えた膀胱鏡注射針を介して、ml あたり 4 ～ 700 万個の細胞を 8 ～ 10 の部位に注射します。
|
この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
臨床パラメータ
時間枠：12週間
|
臨床評価。 大陸スコアの評価。 1 日あたりの最大乾燥間隔。 |
12週間
|
二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
|
膀胱行動の臨床的変化
時間枠：24週間
|
尿力学的評価
|
24週間
|
協力者と研究者
スポンサー
捜査官
- 主任研究者：Abdel-Wahab El-Okby, MD、Deaprtment of Pediatric Surgery School of Medicine Al Azhar University
- スタディチェア：Abd-Elmoneim Shawky Shams El-deen, MD、Department of Pediatric Surgery , School of Medicine, Al Azhar University
- スタディチェア：Hussein Galal, MD、Department of Urology, School of Medicine, Al Azhar University
- スタディディレクター：Sayed Bakry, PhD、Laboratory of Molecular Biology , School of Science, Al Azhar University
- スタディチェア：Hala Gabr, MD、Department of Clinical Pathology , School of Medicine, Al Azhar University
- スタディチェア：Wael Abu El Khier, MD、Department of Clinical Pathology and Immunology, Military Academy
- スタディチェア：Ahmed Said Sayed Bayomy, MSc、Department of Pediatric Surgery, School of Medicine, Al Azhar University
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。