방광 외반 소아의 요실금에 대한 경요도 근모세포 주사
방광외반증 소아 요실금 치료를 위한 경요도 자가근모세포주사
근육 전구체 세포는 횡문근을 지속적으로 재생하며, 말단 분화된 횡문근 조직의 복구를 담당하는 골격 근섬유의 기저판 아래에 위치한 정지 위성 세포를 포함합니다. 자가 근육모세포의 경요도 이식은 요도 괄약근의 부족한 근육 섬유를 보상하는 고유한 능력으로 합성 팽창제에 대한 개선된 대안을 나타낼 수 있습니다. 복압성 요실금 환자를 대상으로 근육 유래 줄기세포 이식을 이용한 괄약근 부전의 세포 요법 기반 치료에 대한 임상 연구를 통해 괄약근의 구조와 수축 기능을 개선하는 세포 요법의 능력이 밝혀지고 확인되었습니다. 이 연구에서 자가 이소성 근모세포는 단계적 방광 재건 및 방광 경부 재건 후 요실금 상태를 유지한 방광 외반성 요도외열 복합 환자에게 경요도 주입될 것입니다.
본 연구의 목적은 요실금을 보이는 소아에서 외위-요도외복합체의 현대적 단계적 교정술과 방광경부 재건술 후 치료를 위한 자가 근모세포 주사의 잠재적인 치료 효과를 조사하고 안전성, 효능 및 지속성을 연구하는 것이다. 절차 및 건강 관련 삶의 질.
연구 개요
상세 설명
방광 외반 요도 외 콤플렉스 환자에서 요실금을 달성하는 것은 어려운 비뇨기과 목표로 남아 있습니다. 방광 외반 요도외열 콤플렉스가 있는 소아는 일반적으로 방광 경부 재건, 슬링 및 벌킹제 주사를 포함하여 괄약근 부전 치료를 위해 많은 수술 절차를 거칩니다. 대부분의 이러한 절차의 핵심은 요도 저항을 강화하여 어느 정도의 방광출구 폐쇄를 유도하는 것입니다. 그러나 이 환자들에서 보고된 7~85%의 요실금 비율은 요도를 통해 자발적인 배뇨를 달성한 어린이를 정확히 나타내지 않을 수 있지만 방광 확장 및 요로 전환을 가진 어린이도 포함될 수 있습니다. 팽창제의 내시경 주사는 요실금(UI) 치료의 치료적 접근으로 등장했습니다. 이 절차는 입원 기간이 짧고 주요 합병증이 적어 경제적입니다. 한편, 분해, 이동, 재흡수, 과팽창, 방광 출구 폐쇄 및 과민증은 팽창제의 합병증으로 자주 보고됩니다.
요도주위 주사를 위한 이상적인 물질은 내구성이 있고, 비면역원성이며, 이동성이 없고 효능이 있어야 합니다. 따라서 자가 근육모세포의 요도를 통한 이식은 요도 괄약근의 부족한 근육 섬유를 보상하는 고유한 능력과 함께 합성 팽창제에 대한 개선된 대안을 나타낼 수 있습니다. 요실금 환자는 일반적으로 횡문근의 긴장도와 수축력이 감소합니다. 방광 외반성 요도외열 복합 환자의 경우 회음부 구조가 측면으로 탈구되고 내부 및 외부 요도 괄약근이 부족합니다. 근육 전구체 세포는 횡문근을 지속적으로 재생하며, 말단 분화된 횡문근 조직의 복구를 담당하는 골격 근섬유의 기저판 아래에 위치한 정지 위성 세포를 포함합니다. 부상 후 또는 집중적인 신체 운동에 대한 반응으로 위성 세포가 증식하고 근모세포로 분화하여 궁극적으로 근수축이 가능한 새로운 근섬유를 형성하기 위해 융합됩니다. 재생을 위한 횡문근의 제한된 용량을 고려하여, 방광 외반성 요도외열 복합 환자에서 자가 근모세포의 경요도 주사를 통한 요도 괄약근 수리의 아이디어가 제안되었습니다. 이러한 세포의 기술적인 가용성과 면역학적 수용 및 생존은 이러한 목적에 적합합니다. 위성 세포는 가소성이 제한된 커밋된 세포 계통이며 필요한 수리 요구 이상으로 증식하지 않습니다. 이 특성은 임상 적용을 위한 허용 가능한 안전 척도를 부여합니다. 긴장성 요실금 환자를 대상으로 근육 유래 줄기 세포 이식을 이용한 괄약근 부전의 세포 요법 기반 치료에 대한 최초의 임상 연구가 밝혀지고 괄약근의 구조 및 수축 기능을 개선하는 세포 요법의 능력을 확인했습니다.
연구 유형
등록 (예상)
단계
- 2 단계
- 1단계
연락처 및 위치
연구 장소
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Cairo
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Nasr City, Cairo, 이집트
- 모병
- Pediatric Surgery Outpatients Clinics - Al Hussien Hospital
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연락하다:
- Ahmed Saied, MSc
- 전화번호: +201272453475
- 이메일: drahmedsaid.clinic@yahoo.com
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부수사관:
- Ahmed Saied Sayed Bayomy, MSc
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
설명
포함 기준:
성별 남성.
연령: 2세 이상.
성공적인 단계적 수리 및 외반-요도외복합체의 방광경부 재건술 후 요실금 환자.
소변 분석 및 소변 배양 후 요로 감염의 부재.
연령에 대한 정상 범위의 혈청 크레아티닌.
부모 또는 법적 보호자는 정보에 입각한 동의서를 작성하고 서명하는 데 동의합니다.
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제외 기준:
모든 정도의 척수 손상, 전신, 신경 마비 또는 천골 무형성.
억제되지 않는 심각한 방광 수축을 보여주는 요역학 연구.
방광경 검사 또는 방광 조영술 스크리닝 중 심각한 요도 또는 방광 경부 협착이 입증됨
등급 IV 방광요관 역류(신우의 확장 및 둔화 또는 음낭을 동반한 고급 역류) 또는 등급 V 방광요관 역류(등급 IV 소견 + 유두 인상 소실 및 요관 비틀림)을 나타내는 스크리닝 시 방광조영술.
모든 등급의 방광요관역류(VUR)가 존재하는 DMSA 또는 MAG3 신장 신티그래피에 의해 입증된 바와 같이 스크리닝 시 어느 정도의 신장 흉터
태아 비뇨기과 학회 III급 물콩팥증(신우가 넓게 갈라지고 종아리가 균일하게 확장되고 실질 얇아짐 없음) 또는 IV등급 물콩팥증(III등급 확장 + 실질 얇아짐)을 나타내는 신장 초음파.
수술 전 경구용 항생제 치료에 내성이 있는 요배양 양성. 면역 저하 환자.
마취에 대한 이전 부작용
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공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 근모세포 준비
근모세포 준비, 근모세포 이식 및 신생아 방광요도경 주사 약 8~10gm의 근육을 복직근에서 얻습니다. Rosenblatt et al에 의해 설명된 섬유 이식 기술을 사용하여 환자 근육 섬유를 일부 수정하여 분리합니다. 문화 조건은 주로 Rando와 Blau에서 조정됩니다. 배양 22일 후 myoblast는 trypsinization에 의해 수확되고 주입 전 마지막 2시간 동안 무혈청 배지에서 배양됩니다. 주입 직전에 세포 펠릿은 자가 혈청 및/또는 혈소판 풍부 혈장(PRP)에 재현탁됩니다. |
각 환자에 대해 6.75Fr 신생아 방광요도경을 사용하여 30cm 길이의 플라스틱 튜브에 연결된 10mm 길이, 21게이지 바늘이 있는 방광경 주사 바늘을 통해 ml당 4-7백만 개의 세포를 8-10개 부위에 주입합니다.
현탁액은 요도 내강의 시각적 폐색을 달성하는 것을 목표로 외괄약근 부위와 베루몬타눔 근위인 후방 요도를 따라 주입됩니다.
6.75Fr 신생아 방광요도경을 사용하여 30cm 길이의 플라스틱 튜브에 연결된 10mm 길이, 21 게이지 바늘이 있는 방광경 주사 바늘을 통해 ml당 4-7백만 개의 세포를 8-10개 부위에 주입합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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임상 파라미터
기간: 12주
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임상 평가. 대륙 점수 평가. 일일 최대 건조 간격. |
12주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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방광 행동의 임상적 변화
기간: 24주
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요역동학적 평가
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24주
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공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Abdel-Wahab El-Okby, MD, Deaprtment of Pediatric Surgery School of Medicine Al Azhar University
- 연구 의자: Abd-Elmoneim Shawky Shams El-deen, MD, Department of Pediatric Surgery , School of Medicine, Al Azhar University
- 연구 의자: Hussein Galal, MD, Department of Urology, School of Medicine, Al Azhar University
- 연구 책임자: Sayed Bakry, PhD, Laboratory of Molecular Biology , School of Science, Al Azhar University
- 연구 의자: Hala Gabr, MD, Department of Clinical Pathology , School of Medicine, Al Azhar University
- 연구 의자: Wael Abu El Khier, MD, Department of Clinical Pathology and Immunology, Military Academy
- 연구 의자: Ahmed Said Sayed Bayomy, MSc, Department of Pediatric Surgery, School of Medicine, Al Azhar University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (추정)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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