Przezcewkowa iniekcja mioblastów w leczeniu nietrzymania moczu u dzieci z wyrostkiem pęcherza moczowego

Osiągnięcie trzymania moczu u pacjentów z zespołem wynicowania pęcherza moczowego pozostaje trudnym celem urologicznym. Dzieci z zespołem wyrostka pęcherza moczowego na ogół poddawane są wielu zabiegom chirurgicznym w leczeniu niewydolności zwieraczy, w tym rekonstrukcji szyi pęcherza moczowego, zakładaniu temblaków i wstrzykiwaniu środka wypełniającego. Kluczowym punktem w większości tych procedur jest zwiększenie oporu cewki moczowej, co prowadzi do pewnego stopnia niedrożności ujścia pęcherza moczowego. Jednak zgłaszane wskaźniki trzymania moczu od 7% do 85% u tych pacjentów mogą nie dokładnie odzwierciedlać te dzieci, które osiągają dobrowolne oddawanie moczu przez cewkę moczową, ale mogą również obejmować dzieci z powiększeniem pęcherza i odprowadzeniem moczu. Endoskopowe wstrzykiwanie środka wypełniającego stało się podejściem terapeutycznym w leczeniu nietrzymania moczu (UI). ta procedura wydaje się być ekonomiczna, z krótszą hospitalizacją i mniejszą liczbą poważnych powikłań. Z drugiej strony degradacja, migracja, reabsorpcja, nadmierna objętość, niedrożność ujścia pęcherza moczowego i nadwrażliwość są często zgłaszanymi powikłaniami środków wypełniających.

Idealna substancja do iniekcji okołocewkowej powinna być trwała, nieimmunogenna, niemigrująca i skuteczna. Tak więc przezcewkowa implantacja autologicznych mioblastów może stanowić ulepszoną alternatywę dla syntetycznych środków wypełniających, z wyjątkową zdolnością do kompensacji niedoboru włókien mięśniowych w zwieraczu cewki moczowej. Pacjenci z nietrzymaniem moczu mają zazwyczaj obniżone napięcie spoczynkowe i kurczliwość mięśnia zwieracza prążkowo-zwieraczowego. U pacjentów z zespołem epispodias wyrostka pęcherza moczowego struktury krocza są przemieszczone na boki, a zwieracze wewnętrzne i zewnętrzne cewki moczowej są niewydolne. Komórki prekursorowe mięśni stale regenerują mięśnie poprzecznie prążkowane i obejmują spoczynkowe komórki satelitarne znajdujące się pod blaszką podstawną włókien mięśniowych szkieletu, które są odpowiedzialne za naprawę końcowo zróżnicowanej tkanki mięśni poprzecznie prążkowanych. Po urazie lub w odpowiedzi na intensywny wysiłek fizyczny komórki satelitarne namnażają się i różnicują w mioblasty, które ostatecznie łączą się, tworząc nowe włókna mięśniowe zdolne do skurczu mięśni. Biorąc pod uwagę ograniczoną zdolność regeneracyjną mięśnia zwieracza prążkowo-zwieraczowego, zaproponowano naprawę zwieracza cewki moczowej u pacjentów z wynicowaniem pęcherza moczowego COMPLEX poprzez przezcewkowe wstrzyknięcie autologicznych mioblastów. Techniczna dostępność tych komórek, a także akceptacja immunologiczna i przeżycie sprawiają, że są one odpowiednie do tego celu. Komórki satelitarne są powiązaną linią komórkową o ograniczonej plastyczności i nie rozmnażają się poza wymaganymi potrzebami naprawczymi. Właściwość ta zapewnia akceptowalną miarę bezpieczeństwa dla zastosowań klinicznych. Pierwsze badanie kliniczne terapii komórkowej leczenia niewydolności zwieracza z wykorzystaniem przeszczepu komórek macierzystych pochodzenia mięśniowego przeprowadzone u pacjentów z wysiłkowym nietrzymaniem moczu ujawniło i potwierdziło zdolność terapii komórkowej do poprawy struktury i funkcji kurczliwej zwieracza.