Iniezione transuretrale di mioblasti per l'incontinenza urinaria nei bambini con estrofia della vescica

Raggiungere la continenza urinaria nei pazienti con complesso di epispadia di estrofia della vescica rimane un obiettivo urologico impegnativo. I bambini con il complesso dell'epispadia dell'estrofia della vescica generalmente vengono sottoposti a molte procedure chirurgiche per il trattamento dell'incompetenza sfinterica, tra cui la ricostruzione del collo della vescica, l'imbracatura e l'iniezione di agenti volumizzanti. Il punto chiave nella maggior parte di queste procedure è aumentare la resistenza uretrale, portando a un certo grado di ostruzione dello sbocco vescicale. Tuttavia, i tassi di continenza riportati dal 7% all'85% in questi pazienti potrebbero non rappresentare esattamente quei bambini che raggiungono lo svuotamento volontario attraverso l'uretra, ma possono includere anche quelli con aumento della vescica e deviazione urinaria. L'iniezione endoscopica di agente di carica è emersa come approccio terapeutico nel trattamento dell'incontinenza urinaria (UI). questa procedura sembra essere economica, con un ricovero più breve e meno complicanze maggiori. D'altra parte, la degradazione, la migrazione, il riassorbimento, il volume eccessivo, l'ostruzione dello sbocco vescicale e l'ipersensibilità sono complicanze frequentemente riportate degli agenti volumizzanti.

La sostanza ideale per l'iniezione periuretrale dovrebbe essere durevole, non immunogenica, non migratoria ed efficace. Pertanto, l'impianto transuretrale di mioblasti autologhi può rappresentare un'alternativa migliorata agli agenti volumizzanti sintetici, con la capacità unica di compensare le fibre muscolari carenti nello sfintere uretrale. I pazienti con incontinenza di solito hanno una diminuzione del tono a riposo e della contrattilità del rabdosfintere. Nei pazienti con estrofia vescicale epispadia complessa le strutture perineali sono dislocate lateralmente e gli sfinteri uretrali interno ed esterno sono carenti. Le cellule precursori muscolari rigenerano costantemente i muscoli striati e includono le cellule satellite quiescenti situate sotto la lamina basale delle miofibre scheletriche, che sono responsabili della riparazione del tessuto muscolare striato differenziato terminale. Dopo una lesione o in risposta a un intenso esercizio fisico, le cellule satelliti proliferano e si differenziano in mioblasti, che alla fine si fondono per formare nuove miofibre capaci di contrazione muscolare. Considerando la limitata capacità di rigenerazione del rabdosfintere, è stata suggerita l'idea della riparazione dello sfintere uretrale in pazienti con estrofia vescicale epispadia COMPLEX tramite iniezione transuretrale di mioblasti autologhi. La disponibilità tecnica di queste cellule, così come l'accettazione immunologica e la sopravvivenza, le rende adatte a questo scopo. Le cellule satellite sono discendenze cellulari impegnate con plasticità limitata e non si moltiplicano oltre le esigenze di riparazione richieste. Questa proprietà conferisce una misura accettabile di sicurezza per le applicazioni cliniche. Il primo studio clinico sul trattamento basato sulla terapia cellulare dell'insufficienza dello sfintere, utilizzando il trapianto di cellule staminali di derivazione muscolare, è stato condotto in pazienti con incontinenza da stress, rivelando e confermando la capacità della terapia cellulare di migliorare la struttura e la funzione contrattile dello sfintere.