超早産児の脳損傷の修復のためのエリスロポエチン (EpoRepair)
超早産児の脳損傷の修復のためのエリスロポエチン - 無作為化、二重盲検、プラセボ対照、前向き、多施設臨床研究
調査の概要
詳細な説明
世界中で、全乳児の 1% が妊娠 32 週未満、つまり出産予定日の 2 か月以上前の超早産で生まれています。 これらの最小の乳児が未熟児に加えて、脳室内出血や実質梗塞などの二次疾患を患うと、後年に学習障害、精神遅滞、脳性麻痺になるリスクが高くなります。
脳室内出血と実質梗塞は、超早産児の約 12% で発生し、そのほとんどが極小児で生後最初の数日以内に発生し、頭蓋超音波検査で記録できます。 出血後水頭症の乳児の脳脊髄液の方向を変えるためのシャント挿入と、場合によっては血栓の除去を除けば、確立された脳内出血に対する治療法はなく、神経発達の後遺症を改善する医学療法も存在しない。
骨髄における赤血球の産生を刺激することとは別に、組換えヒトエリスロポエチン (Epo) は、さまざまな動物モデルおよび臨床研究において神経保護作用を発揮することが示されています。 Epo の投与は、成人および乳児の患者を対象としたランダム化比較試験 (RCT) で有益かつ安全であることが判明しています。
観察データは、貧血を予防するために超早産児に Epo を投与すると、特に脳内出血を起こした乳児において、学齢期までの長期認知転帰が改善することを示唆しています。 ただし、これらのデータは観察的なものであるため、確固たる結論や推奨事項を提供するものではありません。 これらのデータによって生成された仮説には、この疑問に対処するために設計された RCT による確認または反駁が必要です。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
研究場所
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Vienna、オーストリア
- Medical University of Vienna
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Aarau、スイス、5001
- Kantonsspital Aarau
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Basel、スイス、4031
- University Children's Hospital Basel (UKBB)
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Bern、スイス、3010
- University Hospital Bern
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Chur、スイス、7000
- Kantonsspital Graubunden
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Lausanne、スイス、1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
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St. Gallen、スイス、9006
- Ostschweizer Kinderspital
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Zurich、スイス、8091
- University Hospital Zurich
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 妊娠32週未満および/または出生時の体重が1500g未満の乳児
- 脳室内出血および/または出血性実質梗塞
- 余命8日未満
- 説明を受けた保護者の書面による同意
除外基準:
- 遺伝的に定義された症候群
- 平均余命や神経発達に悪影響を与える重度の先天奇形
- 事前の緩和ケア
- 5年後の追跡検査に参加する可能性は低い
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：組換えヒトエリスロポエチン (Epo)
生理食塩水中のEpo 2000 U/ml/体重kgを5回静脈内投与、総投与量は5ml/kgあたり10000 U。 詳細: 生後 5 日目 (± 2 日) から始まり、24 時間後と 48 時間後に 3 回負荷を行います。 維持のため、最初の治験薬投与後10日目と17日目の2回。 |
iv.管理
他の名前：
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プラセボコンパレーター：コントロール
プラセボ 生理食塩水 1 ml/体重 kg を 5 回静脈内投与、総投与量は 5 ml/kg。 詳細: 生後 5 日目 (± 2 日) から始まり、24 時間後と 48 時間後に 3 回負荷を行います。 維持のため、最初の治験薬投与後10日目と17日目の2回。 |
iv.管理
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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神経発達の転帰
時間枠：5年
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5歳の場合、標準化されたIQテストによって総合知能指数が評価されます。
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5年
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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バイオマーカー頭部 MRI
時間枠：月経後40週齢
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長期の神経発達転帰のバイオマーカーとして、脳成熟スコア、白質および灰白質損傷スコアを含む脳損傷スコアを頭蓋MRIで評価します。
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月経後40週齢
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安全性
時間枠：乳児は入院期間中経過観察され、平均14週間が予想される
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分析は、グループ間の有害事象の分布およびその他の安全性に関連する結果についての洞察を得るために実行されます。
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乳児は入院期間中経過観察され、平均14週間が予想される
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神経発達の転帰
時間枠：2年
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ベイリー乳児発育尺度（BSID-III）と運動機能（脳性麻痺）および神経感覚機能（盲目または難聴）の障害の有無を18～24か月後に評価します。
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2年
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バイオマーカー連続頭蓋超音波検査
時間枠：乳児は入院期間中経過観察され、平均14週間が予想される
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頭蓋超音波検査は、脳内出血を含む脳損傷を検出、確認、監視するための有用なポイントオブケア方法です。
それは入院中の臨床ルーチンの一部です。
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乳児は入院期間中経過観察され、平均14週間が予想される
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全体的な発達成果
時間枠：5年
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神経学的および正式な心理学的検査。
正常 IQ > 84 で、運動障害、認知障害、行動上の問題、全身状態不良、重度の難聴、または両側盲のうち 1 つ以上がない場合、全体的な発達結果は正常として分類されます。
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5年
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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脳内出血の経過
時間枠：乳児は入院期間中経過観察され、平均14週間が予想される
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脳内出血の発症から正期産相当年齢までの経過。生後28日および月経後36週目に追加来院。
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乳児は入院期間中経過観察され、平均14週間が予想される
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協力者と研究者
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捜査官
- 主任研究者：Sven Wellmann, MD、University of Zurich
- スタディチェア：Hans Ulrich Bucher, MD, PhD、University of Zurich
出版物と役立つリンク
便利なリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (予想される)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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