Érythropoïétine pour la réparation des lésions cérébrales chez les nourrissons très prématurés (EpoRepair)
Érythropoïétine pour la réparation des lésions cérébrales chez les nourrissons très prématurés - une étude clinique randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, prospective et multicentrique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Dans le monde, 1 % de tous les nourrissons naissent très avant terme avec moins de 32 semaines de gestation, soit plus de 2 mois avant la date prévue de l'accouchement. Si ces plus petits nourrissons souffrent en plus de la prématurité d'un deuxième coup, comme une hémorragie intraventriculaire ou un infarctus parenchymateux, ils courent un risque élevé de troubles d'apprentissage, de retard mental et de paralysie cérébrale plus tard dans la vie.
L'hémorragie intraventriculaire et l'infarctus parenchymateux surviennent chez environ 12 % des nourrissons très prématurés, principalement chez les plus petits et dans les premiers jours après la naissance, et peuvent être enregistrés par échographie crânienne. À l'exception de l'insertion d'un shunt pour détourner le liquide céphalo-rachidien chez les nourrissons atteints d'hydrocéphalie posthémorragique et éventuellement de l'élimination des caillots sanguins, il n'existe aucun traitement pour les saignements intracérébraux établis et aucun traitement médical n'existe pour améliorer les séquelles neurodéveloppementales.
En plus de stimuler la production de globules rouges dans la moelle osseuse, il a été démontré que l'érythropoïétine humaine recombinante (Epo) exerce une action neuroprotectrice dans une variété de modèles animaux et dans des études cliniques. L'administration d'Epo s'est avérée bénéfique et sûre dans des essais contrôlés randomisés (ECR) impliquant des patients adultes et nourrissons.
Les données d'observation suggèrent que l'Epo administrée aux nourrissons très prématurés afin de prévenir l'anémie améliore les résultats cognitifs à long terme jusqu'à l'âge scolaire, en particulier chez les nourrissons qui ont subi une hémorragie intracérébrale. Ces données, cependant, sont observationnelles et ne permettent donc pas de tirer des conclusions ou des recommandations fermes. L'hypothèse générée par ces données appelle une confirmation ou une infirmation par un ECR conçu pour répondre à cette question.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Vienna, L'Autriche
- Medical University of Vienna
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Aarau, Suisse, 5001
- Kantonsspital Aarau
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Basel, Suisse, 4031
- University Children's Hospital Basel (UKBB)
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Bern, Suisse, 3010
- University Hospital Bern
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Chur, Suisse, 7000
- Kantonsspital Graubunden
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Lausanne, Suisse, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
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St. Gallen, Suisse, 9006
- Ostschweizer Kinderspital
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Zurich, Suisse, 8091
- University Hospital Zurich
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Critère d'intégration:
- Nourrissons de moins de 32 semaines de gestation et/ou de moins de 1500 g de poids à la naissance
- Hémorragie intraventriculaire et/ou infarctus parenchymateux hémorragique
- Moins de 8 jours de vie
- Consentement parental éclairé et écrit
Critère d'exclusion:
- Syndrome génétiquement défini
- Malformation congénitale sévère affectant négativement l'espérance de vie et/ou le développement neurologique
- Un soin palliatif prioritaire
- Peu susceptible de participer à l'examen de suivi à 5 ans
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Erythropoïétine humaine recombinante (Epo)
Epo 2000 U dans une solution saline normale par ml/kg de poids corporel 5 fois par voie intraveineuse, dose totale 10000 U par 5 ml/kg. En détail : Pour le chargement 3 fois commençant au jour 5 de la vie (± 2 jours), suivi à 24 heures et 48 heures plus tard. Pour l'entretien 2 fois, au jour 10 et au jour 17 après le premier médicament à l'étude. |
i.v. administration
Autres noms:
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Comparateur placebo: Contrôle
Placebo 1 ml de solution saline normale/kg de poids corporel 5 fois par voie intraveineuse, dose totale 5 ml/kg. En détail : Pour le chargement 3 fois commençant au jour 5 de la vie (± 2 jours), suivi à 24 heures et 48 heures plus tard. Pour l'entretien 2 fois, au jour 10 et au jour 17 après le premier médicament à l'étude. |
i.v. administration
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Résultat neurodéveloppemental
Délai: 5 années
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A partir de 5 ans, le quotient intellectuel composite doit être évalué par des tests de QI standardisés.
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5 années
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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IRM crânienne biomarqueur
Délai: 40 semaines d'âge post-menstruel
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Score de lésion cérébrale évalué sur l'IRM crânienne, y compris le score de maturation cérébrale et les scores de lésion de la substance blanche et de la substance grise, en tant que biomarqueur des résultats neurodéveloppementaux à long terme.
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40 semaines d'âge post-menstruel
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Sécurité
Délai: Les nourrissons seront suivis pendant toute la durée du séjour à l'hôpital, soit une moyenne prévue de 14 semaines
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Une analyse sera effectuée pour obtenir un aperçu de la distribution des événements indésirables et d'autres résultats pertinents pour la sécurité entre les groupes.
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Les nourrissons seront suivis pendant toute la durée du séjour à l'hôpital, soit une moyenne prévue de 14 semaines
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Résultat neurodéveloppemental
Délai: 2 années
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Les échelles de Bayley du développement du nourrisson (BSID-III) et la présence ou l'absence d'altération de la fonction motrice (paralysie cérébrale) et de la fonction neurosensorielle (cécité ou surdité) seront évaluées entre 18 et 24 mois.
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2 années
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Échographie crânienne en série biomarqueur
Délai: Les nourrissons seront suivis pendant toute la durée du séjour à l'hôpital, soit une moyenne prévue de 14 semaines
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L'échographie crânienne est une méthode utile au point de service pour détecter, confirmer et surveiller les lésions cérébrales, y compris les saignements intracérébraux.
Elle fait partie de la routine clinique pendant toute la durée du séjour à l'hôpital.
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Les nourrissons seront suivis pendant toute la durée du séjour à l'hôpital, soit une moyenne prévue de 14 semaines
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Résultat développemental global
Délai: 5 années
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Examen psychologique neurologique et formel.
Normal Le résultat global du développement est classé comme normal si le QI > 84 et sans un ou plusieurs des éléments suivants : déficience motrice, déficience cognitive, problèmes de comportement, mauvaise santé générale, perte auditive sévère ou cécité bilatérale.
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5 années
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évolution du saignement intracérébral
Délai: Les nourrissons seront suivis pendant toute la durée du séjour à l'hôpital, soit une moyenne prévue de 14 semaines
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Évolution des saignements intracérébraux depuis le début jusqu'à l'âge équivalent à terme avec des visites supplémentaires à 28 jours de vie et 36 semaines d'âge post-menstruel.
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Les nourrissons seront suivis pendant toute la durée du séjour à l'hôpital, soit une moyenne prévue de 14 semaines
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Sven Wellmann, MD, University of Zurich
- Chaise d'étude: Hans Ulrich Bucher, MD, PhD, University of Zurich
Publications et liens utiles
Liens utiles
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude
Achèvement primaire (Anticipé)
Achèvement de l'étude (Anticipé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Estimation)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- EpoRepair
- 2013DR3204 (Autre identifiant: Swissmedic)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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