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Eritropoetina para o reparo de lesões cerebrais em bebês muito prematuros (EpoRepair)

21 de novembro de 2018 atualizado por: University of Zurich

Eritropoetina para o reparo de lesões cerebrais em bebês muito prematuros - um estudo clínico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, prospectivo e multicêntrico

O objetivo deste estudo EpoRepair randomizado e controlado por placebo é avaliar o efeito da eritropoietina humana recombinante (Epo) administrada por via intravenosa em comparação com o placebo em bebês prematuros com danos cerebrais no desenvolvimento neurológico até cinco anos de idade.

Visão geral do estudo

Descrição detalhada

Em todo o mundo, 1% de todos os bebês nascem muito prematuros com menos de 32 semanas de gestação, ou seja, mais de 2 meses antes da data prevista para o parto. Se esses bebês menores sofrerem, além da prematuridade, um segundo golpe, como hemorragia intraventricular ou infarto do parênquima, eles correm alto risco de dificuldades de aprendizado, retardo mental e paralisia cerebral mais tarde na vida.

Hemorragia intraventricular e infarto parenquimatoso ocorrem em cerca de 12% dos recém-nascidos muito prematuros, principalmente nos menores e nos primeiros dias após o nascimento, e podem ser registrados por ultrassonografia craniana. Exceto pela inserção de shunt para desviar o líquido cefalorraquidiano em lactentes com hidrocefalia pós-hemorrágica e possivelmente a remoção de coágulos sanguíneos, não há tratamento para sangramento intracerebral estabelecido e não existem terapias médicas para melhorar as sequelas do neurodesenvolvimento.

Além de estimular a produção de glóbulos vermelhos na medula óssea, a eritropoietina humana recombinante (Epo) demonstrou exercer ação neuroprotetora em uma variedade de modelos animais e em estudos clínicos. Verificou-se que a administração de Epo é benéfica e segura em ensaios controlados randomizados (RCT) envolvendo pacientes adultos e infantis.

Dados observacionais sugerem que a Epo administrada a bebês muito prematuros para prevenir a anemia melhora os resultados cognitivos de longo prazo até a idade escolar, especialmente naqueles bebês que sofreram sangramento intracerebral. Esses dados, no entanto, são observacionais e, portanto, não permitem conclusões ou recomendações firmes. A hipótese gerada por esses dados exige confirmação ou refutação por um RCT projetado para abordar essa questão.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

120

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

      • Aarau, Suíça, 5001
        • Kantonsspital Aarau
      • Basel, Suíça, 4031
        • University Children's Hospital Basel (UKBB)
      • Bern, Suíça, 3010
        • University Hospital Bern
      • Chur, Suíça, 7000
        • Kantonsspital Graubünden
      • Lausanne, Suíça, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (Chuv)
      • St. Gallen, Suíça, 9006
        • Ostschweizer Kinderspital
      • Zurich, Suíça, 8091
        • University Hospital Zürich
      • Vienna, Áustria
        • Medical University of Vienna

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 meses a 7 meses (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Lactentes com menos de 32 semanas de gestação e/ou menos de 1.500 g de peso ao nascer
  2. Hemorragia intraventricular e/ou infarto hemorrágico do parênquima
  3. Menos de 8 dias de vida
  4. Consentimento informado por escrito dos pais

Critério de exclusão:

  1. Síndrome definida geneticamente
  2. Malformação congênita grave afetando adversamente a expectativa de vida e/ou o neurodesenvolvimento
  3. Um cuidado paliativo prioritário
  4. É improvável que participe do exame de acompanhamento de 5 anos

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Eritropoetina humana recombinante (Epo)

Epo 2000 U em solução salina normal por ml/kg de peso corporal 5 vezes por via intravenosa, dosagem total 10000 U por 5ml/kg.

Em detalhe: Para carregamento 3 vezes a partir do 5º dia de vida (± 2 dias), seguido às 24 horas e 48 horas depois. Para manutenção 2 vezes, no dia 10 e no dia 17 após a primeira medicação do estudo.

4. administração
Outros nomes:
  • Epoetina beta
Comparador de Placebo: Ao controle

Placebo 1 ml de solução salina normal/kg de peso corporal 5 vezes por via intravenosa, dosagem total de 5 ml/kg.

Em detalhe: Para carregamento 3 vezes a partir do 5º dia de vida (± 2 dias), seguido às 24 horas e 48 horas depois. Para manutenção 2 vezes, no dia 10 e no dia 17 após a primeira medicação do estudo.

4. administração
Outros nomes:
  • solução salina normal

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resultado do neurodesenvolvimento
Prazo: 5 anos
Com 5 anos de idade, quociente de inteligência composto a ser avaliado por testes padronizados de QI.
5 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
RM craniana com biomarcador
Prazo: 40 semanas de idade pós-menstrual
Pontuação de lesão cerebral avaliada em ressonância magnética craniana, incluindo pontuação de maturação cerebral e pontuação de lesão de substância branca e cinzenta, como biomarcador para resultado de neurodesenvolvimento a longo prazo.
40 semanas de idade pós-menstrual
Segurança
Prazo: Os bebês serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 14 semanas
A análise será realizada para obter informações sobre as distribuições de eventos adversos e outros resultados relevantes de segurança entre os grupos.
Os bebês serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 14 semanas
Resultado do neurodesenvolvimento
Prazo: 2 anos
As Escalas Bayley de Desenvolvimento Infantil (BSID-III) e a presença ou ausência de comprometimento da função motora (paralisia cerebral) e função neurossensorial (cegueira ou surdez) serão avaliadas com 18 a 24 meses.
2 anos
Ecografia craniana seriada com biomarcadores
Prazo: Os bebês serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 14 semanas
A ultrassonografia craniana é um método útil de ponto de atendimento para detectar, confirmar e monitorar danos cerebrais, incluindo sangramento intracerebral. Faz parte da rotina clínica durante toda a internação.
Os bebês serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 14 semanas
Resultado geral do desenvolvimento
Prazo: 5 anos
Exame neurológico e psicológico formal. Normal O resultado geral do desenvolvimento é classificado como normal se o QI > 84 e sem um ou mais dos seguintes: deficiência motora, deficiência cognitiva, problemas de comportamento, problemas de saúde geral, perda auditiva severa ou cegueira bilateral.
5 anos

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Curso de sangramento intracerebral
Prazo: Os bebês serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 14 semanas

Curso de sangramento intracerebral desde o início até a idade equivalente ao termo com visitas adicionais aos 28 dias de vida e 36 semanas de idade pós-menstrual.

  1. Sem lesões remanescentes registradas por ultrassonografia craniana
  2. Hidrocefalia pós-hemorrágica persistente sem qualquer drenagem
  3. Hidrocefalia pós-hemorrágica persistente com drenagem repetitiva, mas transitória do líquido cefalorraquidiano
  4. Hidrocefalia pós-hemorrágica com drenagem permanente do líquido cefalorraquidiano
  5. Convulsões e outras anormalidades ou medicamentos relacionados ao sangramento intracerebral
Os bebês serão acompanhados durante a internação, uma média esperada de 14 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Investigadores

  • Investigador principal: Sven Wellmann, MD, University of Zurich
  • Cadeira de estudo: Hans Ulrich Bucher, MD, PhD, University of Zurich

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de março de 2014

Conclusão Primária (Antecipado)

1 de dezembro de 2023

Conclusão do estudo (Antecipado)

1 de março de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de fevereiro de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

27 de fevereiro de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

3 de março de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de novembro de 2018

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

21 de novembro de 2018

Última verificação

1 de novembro de 2018

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Outros números de identificação do estudo

  • EpoRepair
  • 2013DR3204 (Outro identificador: Swissmedic)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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