Erytropoetyna do naprawy urazów mózgu u bardzo wcześniaków (EpoRepair)
Erytropoetyna w leczeniu uszkodzeń mózgu u bardzo wcześniaków — randomizowane, podwójnie ślepe, prospektywne, wieloośrodkowe badanie kliniczne kontrolowane placebo
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Na całym świecie 1% wszystkich noworodków rodzi się bardzo wcześnie, a ciąża trwa mniej niż 32 tygodnie, czyli ponad 2 miesiące przed spodziewaną datą porodu. Jeśli te najmniejsze niemowlęta doznają oprócz wcześniactwa drugiego uderzenia, takiego jak krwotok dokomorowy lub zawał miąższowy, są one w grupie wysokiego ryzyka trudności w uczeniu się, upośledzenia umysłowego i porażenia mózgowego w późniejszym życiu.
Krwotok dokomorowy i zawał miąższowy występują u około 12% bardzo wcześniaków, głównie u najmniejszych iw ciągu pierwszych kilku dni po urodzeniu, i można je zarejestrować za pomocą ultrasonografii czaszki. Z wyjątkiem wprowadzenia zastawki w celu odprowadzenia płynu mózgowo-rdzeniowego u niemowląt z wodogłowiem pokrwotocznym i możliwego usunięcia skrzepów krwi, nie ma leczenia ustalonego krwawienia śródmózgowego i nie istnieją żadne terapie medyczne łagodzące następstwa neurorozwojowe.
Oprócz stymulowania produkcji czerwonych krwinek w szpiku kostnym, rekombinowana ludzka erytropoetyna (Epo) wykazywała działanie neuroprotekcyjne w różnych modelach zwierzęcych iw badaniach klinicznych. W randomizowanych badaniach kontrolowanych (RCT) z udziałem pacjentów dorosłych i niemowląt stwierdzono, że podawanie epo jest korzystne i bezpieczne.
Dane obserwacyjne sugerują, że podawanie Epo bardzo wcześniakom w celu zapobiegania anemii poprawia długoterminowe wyniki poznawcze aż do wieku szkolnego, zwłaszcza u tych niemowląt, które doznały krwawienia śródmózgowego. Dane te mają jednak charakter obserwacyjny i dlatego nie pozwalają na sformułowanie jednoznacznych wniosków ani zaleceń. Hipoteza wygenerowana przez te dane wymaga potwierdzenia lub obalenia przez RCT zaprojektowanego w celu odpowiedzi na to pytanie.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
Vienna, Austria
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
-
Aarau, Szwajcaria, 5001
- Kantonsspital Aarau
-
Basel, Szwajcaria, 4031
- University Children's Hospital Basel (UKBB)
-
Bern, Szwajcaria, 3010
- University Hospital Bern
-
Chur, Szwajcaria, 7000
- Kantonsspital Graubünden
-
Lausanne, Szwajcaria, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
-
St. Gallen, Szwajcaria, 9006
- Ostschweizer Kinderspital
-
Zurich, Szwajcaria, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Niemowlęta urodzone poniżej 32 tygodnia ciąży i/lub ważące mniej niż 1500 g po urodzeniu
- Krwotok śródkomorowy i (lub) krwotoczny zawał miąższowy
- Mniej niż 8 dni życia
- Świadoma pisemna zgoda rodziców
Kryteria wyłączenia:
- Zespół zdefiniowany genetycznie
- Ciężka wada wrodzona niekorzystnie wpływająca na oczekiwaną długość życia i/lub rozwój układu nerwowego
- Priorytetowa opieka paliatywna
- Mało prawdopodobne, aby uczestniczyć w 5-letnim badaniu kontrolnym
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: rekombinowana ludzka erytropoetyna (Epo)
Epo 2000 j. w soli fizjologicznej na ml/kg masy ciała 5 razy dożylnie, łączna dawka 10 000 j. na 5 ml/kg. Szczegółowo: Do załadunku 3 razy, począwszy od 5 dnia życia (± 2 dni), następnie po 24 godzinach i 48 godzinach później. Do podtrzymania 2 razy, w dniu 10 i dniu 17 po pierwszym badanym leku. |
iv administracja
Inne nazwy:
|
|
Komparator placebo: Kontrola
Placebo 1 ml soli fizjologicznej/kg m.c. 5 razy dożylnie, łączna dawka 5 ml/kg. Szczegółowo: Do załadunku 3 razy, począwszy od 5 dnia życia (± 2 dni), następnie po 24 godzinach i 48 godzinach później. Do podtrzymania 2 razy, w dniu 10 i dniu 17 po pierwszym badanym leku. |
iv administracja
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wynik neurorozwojowy
Ramy czasowe: 5 lat
|
W wieku 5 lat złożony iloraz inteligencji należy ocenić za pomocą standardowych testów IQ.
|
5 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Biomarker MRI czaszki
Ramy czasowe: Wiek pomiesiączkowy 40 tygodni
|
Wynik urazu mózgu oceniany na podstawie MRI czaszki, w tym wynik dojrzewania mózgu oraz wynik uszkodzenia istoty białej i istoty szarej, jako biomarker długoterminowego wyniku neurorozwojowego.
|
Wiek pomiesiączkowy 40 tygodni
|
|
Bezpieczeństwo
Ramy czasowe: Niemowlęta będą obserwowane przez cały czas pobytu w szpitalu, czyli średnio przez 14 tygodni
|
Przeprowadzona zostanie analiza, aby uzyskać wgląd w rozkład zdarzeń niepożądanych i innych wyników istotnych dla bezpieczeństwa między grupami.
|
Niemowlęta będą obserwowane przez cały czas pobytu w szpitalu, czyli średnio przez 14 tygodni
|
|
Wynik neurorozwojowy
Ramy czasowe: 2 lata
|
Bayley Scales of Infant Development (BSID-III) oraz obecność lub brak upośledzenia funkcji motorycznych (porażenie mózgowe) i funkcji neurosensorycznych (ślepota lub głuchota) zostaną ocenione w wieku od 18 do 24 miesięcy.
|
2 lata
|
|
Seryjne USG czaszki Biomarker
Ramy czasowe: Niemowlęta będą obserwowane przez cały czas pobytu w szpitalu, czyli średnio przez 14 tygodni
|
USG czaszki jest przydatną metodą diagnostyczną do wykrywania, potwierdzania i monitorowania uszkodzeń mózgu, w tym krwawień śródmózgowych.
Jest to część rutyny klinicznej na czas pobytu w szpitalu.
|
Niemowlęta będą obserwowane przez cały czas pobytu w szpitalu, czyli średnio przez 14 tygodni
|
|
Ogólny wynik rozwojowy
Ramy czasowe: 5 lat
|
Neurologiczne i formalne badanie psychologiczne.
Normalny Ogólny wynik rozwojowy jest klasyfikowany jako prawidłowy, jeśli IQ > 84 i bez jednego lub więcej z poniższych: upośledzenie ruchowe, upośledzenie funkcji poznawczych, problemy z zachowaniem, zły ogólny stan zdrowia, ciężki ubytek słuchu lub obustronna ślepota.
|
5 lat
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Przebieg krwawienia śródmózgowego
Ramy czasowe: Niemowlęta będą obserwowane przez cały czas pobytu w szpitalu, czyli średnio przez 14 tygodni
|
Przebieg krwawienia śródmózgowego od początku do wieku równoważnego z terminową wizytą z dodatkowymi wizytami w 28. dniu życia i 36. tygodniu wieku pomiesiączkowego.
|
Niemowlęta będą obserwowane przez cały czas pobytu w szpitalu, czyli średnio przez 14 tygodni
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Główny śledczy: Sven Wellmann, MD, University of Zurich
- Krzesło do nauki: Hans Ulrich Bucher, MD, PhD, University of Zurich
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów
Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)
Ukończenie studiów (Oczekiwany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Oszacować)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- EpoRepair
- 2013DR3204 (Inny identyfikator: Swissmedic)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .