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Eritropoietina per la riparazione del danno cerebrale nei neonati molto pretermine (EpoRepair)

21 novembre 2018 aggiornato da: University of Zurich

Eritropoietina per la riparazione delle lesioni cerebrali nei neonati molto prematuri: uno studio clinico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, prospettico e multicentrico

Lo scopo di questo studio EpoRepair randomizzato e controllato con placebo è valutare l'effetto dell'eritropoietina umana ricombinante (Epo) somministrata per via endovenosa rispetto al placebo nei neonati pretermine con danno cerebrale sullo sviluppo neurologico fino ai cinque anni di età.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

In tutto il mondo, l'1% di tutti i bambini nasce molto pretermine con meno di 32 settimane di gestazione, ovvero più di 2 mesi prima della data prevista per il parto. Se questi bambini più piccoli soffrono oltre alla prematurità un secondo colpo, come emorragia intraventricolare o infarto parenchimale, sono ad alto rischio di difficoltà di apprendimento, ritardo mentale e paralisi cerebrale in età avanzata.

L'emorragia intraventricolare e l'infarto parenchimale si verificano in circa il 12% dei neonati molto pretermine, soprattutto nei più piccoli e nei primi giorni dopo la nascita, e possono essere registrati mediante ecografia cranica. Fatta eccezione per l'inserimento dello shunt per deviare il liquido cerebrospinale nei bambini con idrocefalo postemorragico e possibilmente per la rimozione di coaguli di sangue, non esiste alcun trattamento per il sanguinamento intracerebrale accertato e non esistono terapie mediche per migliorare le sequele dello sviluppo neurologico.

Oltre a stimolare la produzione di globuli rossi nel midollo osseo, l'eritropoietina umana ricombinante (Epo) ha dimostrato di esercitare un'azione neuroprotettiva in una varietà di modelli animali e in studi clinici. La somministrazione di Epo si è rivelata utile e sicura in studi randomizzati controllati (RCT) che coinvolgono pazienti adulti e neonati.

I dati osservazionali suggeriscono che Epo somministrato a neonati molto pretermine per prevenire l'anemia migliora i risultati cognitivi a lungo termine fino all'età scolare, specialmente in quei bambini che avevano subito sanguinamento intracerebrale. Questi dati, tuttavia, sono osservazionali e quindi non consentono alcuna conclusione o raccomandazione definitiva. L'ipotesi generata da questi dati richiede conferma o confutazione da parte di un RCT progettato per rispondere a questa domanda.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

120

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Austria
      • Vienna, Austria
        • Medical University of Vienna
  • Svizzera
      • Aarau, Svizzera, 5001
        • Kantonsspital Aarau
      • Basel, Svizzera, 4031
        • University Children's Hospital Basel (UKBB)
      • Bern, Svizzera, 3010
        • University Hospital Bern
      • Chur, Svizzera, 7000
        • Kantonsspital Graubünden
      • Lausanne, Svizzera, 1011
        • Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
      • St. Gallen, Svizzera, 9006
        • Ostschweizer Kinderspital
      • Zurich, Svizzera, 8091
        • University Hospital Zurich

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 5 mesi a 7 mesi (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Neonati con meno di 32 settimane di gestazione e/o peso inferiore a 1500 g alla nascita
  2. Emorragia intraventricolare e/o infarto parenchimale emorragico
  3. Meno di 8 giorni di vita
  4. Consenso informato scritto dei genitori

Criteri di esclusione:

  1. Sindrome geneticamente definita
  2. Grave malformazione congenita che influisce negativamente sull'aspettativa di vita e/o sullo sviluppo neurologico
  3. Un priorato di cure palliative
  4. Improbabile che partecipi all'esame di follow-up a 5 anni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Eritropoietina umana ricombinante (Epo)

Epo 2000 U in soluzione salina normale per ml/kg di peso corporeo 5 volte per via endovenosa, dosaggio totale 10000 U per 5 ml/kg.

In dettaglio: Per il caricamento 3 volte a partire dal giorno 5 di vita (± 2 giorni), seguito a 24 ore e 48 ore dopo. Per il mantenimento 2 volte, al giorno 10 e al giorno 17 dopo il primo farmaco in studio.
Droga: Eritropoietina umana ricombinante
iv. amministrazione
Altri nomi:
  • Epoetina beta
Comparatore placebo: Controllo

Placebo 1 ml di soluzione fisiologica normale/kg di peso corporeo 5 volte per via endovenosa, dosaggio totale 5 ml/kg.

In dettaglio: Per il caricamento 3 volte a partire dal giorno 5 di vita (± 2 giorni), seguito a 24 ore e 48 ore dopo. Per il mantenimento 2 volte, al giorno 10 e al giorno 17 dopo il primo farmaco in studio.
Droga: Placebo
iv. amministrazione
Altri nomi:
  • salina normale

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risultato dello sviluppo neurologico
Lasso di tempo: 5 anni
A 5 anni di età, quoziente di intelligenza composito da valutare mediante test QI standardizzati.
5 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Biomarcatore RM craniale
Lasso di tempo: 40 settimane di età postmestruale
Punteggio di lesione cerebrale valutato sulla risonanza magnetica cranica, compreso il punteggio di maturazione cerebrale e i punteggi di lesione della sostanza bianca e della materia grigia, come biomarcatore per l'esito dello sviluppo neurologico a lungo termine.
40 settimane di età postmestruale
Sicurezza
Lasso di tempo: I neonati saranno seguiti per tutta la durata della degenza ospedaliera, una media prevista di 14 settimane
L'analisi verrà eseguita per ottenere informazioni sulle distribuzioni di eventi avversi e altri risultati rilevanti per la sicurezza tra i gruppi.
I neonati saranno seguiti per tutta la durata della degenza ospedaliera, una media prevista di 14 settimane
Risultato dello sviluppo neurologico
Lasso di tempo: 2 anni
Le scale Bayley dello sviluppo infantile (BSID-III) e la presenza o l'assenza di compromissione della funzione motoria (paralisi cerebrale) e della funzione neurosensoriale (cecità o sordità) saranno valutate da 18 a 24 mesi.
2 anni
Ecografia cranica seriale di biomarcatori
Lasso di tempo: I neonati saranno seguiti per tutta la durata della degenza ospedaliera, una media prevista di 14 settimane
L'ecografia cranica è un utile metodo point of care per rilevare, confermare e monitorare il danno cerebrale, incluso il sanguinamento intracerebrale. Fa parte della routine clinica per tutta la durata della degenza ospedaliera.
I neonati saranno seguiti per tutta la durata della degenza ospedaliera, una media prevista di 14 settimane
Risultato evolutivo complessivo
Lasso di tempo: 5 anni
Esame psicologico neurologico e formale. Normale L'esito dello sviluppo complessivo è classificato come normale se il QI >84 e senza uno o più dei seguenti: compromissione motoria, compromissione cognitiva, problemi comportamentali, cattiva salute generale, grave perdita dell'udito o cecità bilaterale.
5 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Corso di sanguinamento intracerebrale
Lasso di tempo: I neonati saranno seguiti per tutta la durata della degenza ospedaliera, una media prevista di 14 settimane

Decorso di sanguinamento intracerebrale dall'esordio fino all'età equivalente a termine con visite aggiuntive a 28 giorni di vita e 36 settimane di età postmestruale.

  1. Nessuna lesione residua registrata dall'ecografia cranica
  2. Idrocefalo postemorragico persistente senza drenaggio
  3. Persistente idrocefalo postemorragico con drenaggio liquorale ripetitivo ma transitorio
  4. Idrocefalo postemorragico con drenaggio liquorale permanente
  5. Convulsioni e altre anomalie o farmaci correlati al sanguinamento intracerebrale
I neonati saranno seguiti per tutta la durata della degenza ospedaliera, una media prevista di 14 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Zurich

Collaboratori

Swiss National Science Foundation

Investigatori

  • Investigatore principale: Sven Wellmann, MD, University of Zurich
  • Cattedra di studio: Hans Ulrich Bucher, MD, PhD, University of Zurich

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 marzo 2014

Completamento primario (Anticipato)

1 dicembre 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

1 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 febbraio 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 febbraio 2014

Primo Inserito (Stima)

3 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 novembre 2018

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

21 novembre 2018

Ultimo verificato

1 novembre 2018

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • EpoRepair
  • 2013DR3204 (Altro identificatore: Swissmedic)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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