Erytropoietin for reparasjon av cerebral skade hos svært premature spedbarn (EpoRepair)
Erytropoietin for reparasjon av cerebral skade hos svært premature spedbarn - en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, prospektiv og multisenter klinisk studie
Studieoversikt
Status
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
På verdensbasis blir 1 % av alle spedbarn født svært premature med mindre enn 32 ukers svangerskap, som er mer enn 2 måneder før forventet fødselsdato. Hvis disse minste spedbarn lider i tillegg til prematuritet et nytt treff, som intraventrikulær blødning eller parenkymalt infarkt, har de høy risiko for lærevansker, mental retardasjon og cerebral parese senere i livet.
Intraventrikulær blødning og parenkymalt infarkt forekommer hos ca. 12 % av svært premature spedbarn, for det meste hos de aller minste og i løpet av de første dagene etter fødselen, og kan registreres ved kranial ultralyd. Bortsett fra innsetting av shunt for å avlede cerebrospinalvæske hos spedbarn med posthemorragisk hydrocephalus og muligens fjerning av blodpropp, finnes det ingen behandling for etablert intracerebral blødning, og det finnes ingen medisinske terapier for å lindre nevroutviklingssekvelene.
Bortsett fra å stimulere produksjonen av røde blodceller i benmargen, har rekombinant humant erytropoietin (Epo) vist seg å ha nevrobeskyttende virkning i en rekke dyremodeller og i kliniske studier. Epo-administrasjon har vist seg å være fordelaktig og trygg i randomiserte kontrollerte studier (RCT) som involverer voksne og spedbarn.
Observasjonsdata tyder på at Epo administrert til svært premature spedbarn for å forhindre anemi forbedrer langsiktige kognitive utfall frem til skolealder, spesielt hos spedbarn som hadde hatt intracerebral blødning. Disse dataene er imidlertid observasjonsbaserte og tillater derfor ikke noen sikre konklusjoner eller anbefalinger. Hypotesen som genereres av disse dataene krever bekreftelse eller tilbakevisning av en RCT designet for å løse dette spørsmålet.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Aarau, Sveits, 5001
- Kantonsspital Aarau
-
Basel, Sveits, 4031
- University Children's Hospital Basel (UKBB)
-
Bern, Sveits, 3010
- University Hospital Bern
-
Chur, Sveits, 7000
- Kantonsspital Graubunden
-
Lausanne, Sveits, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
-
St. Gallen, Sveits, 9006
- Ostschweizer Kinderspital
-
Zurich, Sveits, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
-
-
-
Vienna, Østerrike
- Medical University of Vienna
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Spedbarn med mindre enn 32 ukers svangerskap og/eller mindre enn 1500 g vekt ved fødselen
- Intraventrikulær blødning og/eller hemoragisk parenkymalt infarkt
- Mindre enn 8 dager av livet
- Informert skriftlig samtykke fra foreldrene
Ekskluderingskriterier:
- Genetisk definert syndrom
- Alvorlig medfødt misdannelse som påvirker forventet levealder og/eller nevroutvikling negativt
- En prioritert palliativ behandling
- Kommer neppe til å delta på 5-års oppfølgingsundersøkelse
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: rekombinant humant erytropoietin (Epo)
Epo 2000 E i normal saltvann per ml/kg kroppsvekt 5 ganger intravenøst, totaldosering 10000 E per 5ml/kg. I detalj: For lasting 3 ganger fra dag 5 i livet (± 2 dager), fulgt etter 24 timer og 48 timer senere. For vedlikehold 2 ganger, på dag 10 og dag 17 etter den første studiemedisinen. |
i.v. administrasjon
Andre navn:
|
|
Placebo komparator: Kontroll
Placebo 1 ml normal saltvann/kg kroppsvekt 5 ganger intravenøst, totaldosering 5 ml/kg. I detalj: For lasting 3 ganger fra dag 5 i livet (± 2 dager), fulgt etter 24 timer og 48 timer senere. For vedlikehold 2 ganger, på dag 10 og dag 17 etter den første studiemedisinen. |
i.v. administrasjon
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Nevroutviklingsresultat
Tidsramme: 5 år
|
Med 5 års alder, sammensatt intelligenskvotient som skal vurderes ved standardiserte IQ-tester.
|
5 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Biomarkør kranial MR
Tidsramme: 40 uker etter menstruasjon
|
Hjerneskadeskåre vurdert på kranial MR, inkludert hjernemodningsscore og skadescore for hvit substans og grå substans, som biomarkør for langsiktig nevroutviklingsresultat.
|
40 uker etter menstruasjon
|
|
Sikkerhet
Tidsramme: Spedbarn vil bli fulgt under sykehusoppholdet, et forventet gjennomsnitt på 14 uker
|
Analyse vil bli utført for å få innsikt i fordelingen av uønskede hendelser og andre sikkerhetsrelevante utfall mellom grupper.
|
Spedbarn vil bli fulgt under sykehusoppholdet, et forventet gjennomsnitt på 14 uker
|
|
Nevroutviklingsresultat
Tidsramme: 2 år
|
Bayley Scales of Infant Development (BSID-III) og tilstedeværelse eller fravær av svekkelse av motorisk funksjon (cerebral parese) og nevrosensorisk funksjon (blindhet eller døvhet) vil bli vurdert etter 18 til 24 måneder.
|
2 år
|
|
Biomarkør seriell kranial ultralyd
Tidsramme: Spedbarn vil bli fulgt under sykehusoppholdet, et forventet gjennomsnitt på 14 uker
|
Kranial ultralyd er en nyttig behandlingsmetode for å oppdage, bekrefte og overvåke hjerneskade inkludert intracerebral blødning.
Det er en del av klinisk rutine for varigheten av sykehusoppholdet.
|
Spedbarn vil bli fulgt under sykehusoppholdet, et forventet gjennomsnitt på 14 uker
|
|
Samlet utviklingsresultat
Tidsramme: 5 år
|
Nevrologisk og formell psykologisk undersøkelse.
Normal Totalt utviklingsresultat klassifiseres som normalt hvis IQ >84 og uten ett eller flere av følgende: motorisk svikt, kognitiv svikt, atferdsproblemer, dårlig generell helse, alvorlig hørselstap eller bilateral blindhet.
|
5 år
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forløp av intracerebral blødning
Tidsramme: Spedbarn vil bli fulgt under sykehusoppholdet, et forventet gjennomsnitt på 14 uker
|
Forløp av intracerebral blødning fra debut til termin ekvivalent alder med tilleggsbesøk ved 28 dager av livet og 36 uker postmenstruell alder.
|
Spedbarn vil bli fulgt under sykehusoppholdet, et forventet gjennomsnitt på 14 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Sven Wellmann, MD, University of Zurich
- Studiestol: Hans Ulrich Bucher, MD, PhD, University of Zurich
Publikasjoner og nyttige lenker
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Anslag)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- EpoRepair
- 2013DR3204 (Annen identifikator: Swissmedic)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .