Erytropoietin för reparation av cerebral skada hos mycket för tidigt födda barn (EpoRepair)
Erytropoietin för reparation av cerebral skada hos mycket för tidigt födda barn - en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, prospektiv och multicenter klinisk studie
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
I världen föds 1% av alla spädbarn mycket för tidigt med mindre än 32 veckors graviditet, vilket är mer än 2 månader före det förväntade datumet för förlossningen. Om dessa minsta spädbarn utöver prematuritet drabbas av en andra träff, såsom intraventrikulär blödning eller parenkymal infarkt, löper de hög risk för inlärningssvårigheter, mental retardation och cerebral pares senare i livet.
Intraventrikulär blödning och parenkymal infarkt förekommer hos cirka 12 % av mycket för tidigt födda barn, mestadels hos de allra minsta och inom de första dagarna efter födseln, och kan registreras med kraniellt ultraljud. Med undantag för införande av shunt för att avleda cerebrospinalvätska hos spädbarn med posthemorragisk hydrocefalus och eventuellt avlägsnande av blodproppar, finns det ingen behandling för etablerad intracerebral blödning, och inga medicinska terapier finns för att lindra de neuroutvecklingsrelaterade följderna.
Förutom att stimulera produktionen av röda blodkroppar i benmärgen, har rekombinant humant erytropoietin (Epo) visat sig utöva neuroprotektiv verkan i en mängd olika djurmodeller och i kliniska studier. Epo-administrering har visat sig vara fördelaktigt och säkert i randomiserade kontrollerade studier (RCT) som involverar vuxna och spädbarnspatienter.
Observationsdata tyder på att Epo administrerat till mycket för tidigt födda spädbarn för att förhindra anemi förbättrar långsiktiga kognitiva resultat fram till skolåldern, särskilt hos de spädbarn som hade drabbats av intracerebral blödning. Dessa data är dock observationsbaserade och tillåter därför inte några bestämda slutsatser eller rekommendationer. Hypotesen som genereras av dessa data kräver bekräftelse eller vederläggning av en RCT utformad för att ta itu med denna fråga.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Aarau, Schweiz, 5001
- Kantonsspital Aarau
-
Basel, Schweiz, 4031
- University Children's Hospital Basel (UKBB)
-
Bern, Schweiz, 3010
- University Hospital Bern
-
Chur, Schweiz, 7000
- Kantonsspital Graubunden
-
Lausanne, Schweiz, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
-
St. Gallen, Schweiz, 9006
- Ostschweizer Kinderspital
-
Zurich, Schweiz, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
-
-
-
Vienna, Österrike
- Medical University of Vienna
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Spädbarn med mindre än 32 veckors graviditet och/eller mindre än 1500 g vikt vid födseln
- Intraventrikulär blödning och/eller hemorragisk parenkymal infarkt
- Mindre än 8 dagar i livet
- Informerat skriftligt medgivande från föräldrar
Exklusions kriterier:
- Genetiskt definierat syndrom
- Allvarliga medfödda missbildningar som negativt påverkar förväntad livslängd och/eller neuroutveckling
- En prioriterad palliativ vård
- Kommer sannolikt inte att delta vid 5-års uppföljningsundersökning
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: rekombinant humant erytropoietin (Epo)
Epo 2000 E i normal koksaltlösning per ml/kg kroppsvikt 5 gånger intravenöst, total dos 10000 E per 5ml/kg. I detalj: För laddning 3 gånger med början på dag 5 i livet (± 2 dagar), följt 24 timmar och 48 timmar senare. För underhåll 2 gånger, dag 10 och dag 17 efter den första studiemedicineringen. |
i.v. administrering
Andra namn:
|
|
Placebo-jämförare: Kontrollera
Placebo 1 ml normal koksaltlösning/kg kroppsvikt 5 gånger intravenöst, total dos 5 ml/kg. I detalj: För laddning 3 gånger med början på dag 5 i livet (± 2 dagar), följt 24 timmar och 48 timmar senare. För underhåll 2 gånger, dag 10 och dag 17 efter den första studiemedicineringen. |
i.v. administrering
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Neuroutvecklingsresultat
Tidsram: 5 år
|
Med 5 års ålder, sammansatt intelligenskvot som ska bedömas med standardiserade IQ-tester.
|
5 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Biomarkör kranial MRI
Tidsram: 40 veckor efter menstruation
|
Hjärnskadepoäng bedömd på kranial MRT, inklusive hjärnmognadspoäng och vit substans och grå substans skadepoäng, som biomarkör för långsiktigt neuroutvecklingsresultat.
|
40 veckor efter menstruation
|
|
Säkerhet
Tidsram: Spädbarn kommer att följas under sjukhusvistelsen, ett förväntat genomsnitt på 14 veckor
|
Analys kommer att utföras för att få insikt om fördelningen av biverkningar och andra säkerhetsrelevanta utfall mellan grupper.
|
Spädbarn kommer att följas under sjukhusvistelsen, ett förväntat genomsnitt på 14 veckor
|
|
Neuroutvecklingsresultat
Tidsram: 2 år
|
Bayley Scales of Infant Development (BSID-III) och närvaro eller frånvaro av försämring av motorisk funktion (cerebral pares) och neurosensorisk funktion (blindhet eller dövhet) kommer att bedömas med 18 till 24 månader.
|
2 år
|
|
Biomarkör seriell kranial ultraljud
Tidsram: Spädbarn kommer att följas under sjukhusvistelsen, ett förväntat genomsnitt på 14 veckor
|
Kraniellt ultraljud är en användbar vårdmetod för att upptäcka, bekräfta och övervaka hjärnskador inklusive intracerebral blödning.
Det är en del av den kliniska rutin under hela sjukhusvistelsen.
|
Spädbarn kommer att följas under sjukhusvistelsen, ett förväntat genomsnitt på 14 veckor
|
|
Övergripande utvecklingsresultat
Tidsram: 5 år
|
Neurologisk och formell psykologisk undersökning.
Normal Övergripande utvecklingsresultat klassificeras som normalt om IQ >84 och utan något eller flera av följande: motorisk funktionsnedsättning, kognitiv funktionsnedsättning, beteendeproblem, dålig allmän hälsa, allvarlig hörselnedsättning eller bilateral blindhet.
|
5 år
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förlopp av intracerebral blödning
Tidsram: Spädbarn kommer att följas under sjukhusvistelsen, ett förväntat genomsnitt på 14 veckor
|
Förlopp av intracerebral blödning från början till terminslikvärdig ålder med ytterligare besök vid 28 levnadsdagar och 36 veckor efter menstruationsåldern.
|
Spädbarn kommer att följas under sjukhusvistelsen, ett förväntat genomsnitt på 14 veckor
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: Sven Wellmann, MD, University of Zurich
- Studiestol: Hans Ulrich Bucher, MD, PhD, University of Zurich
Publikationer och användbara länkar
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart
Primärt slutförande (Förväntat)
Avslutad studie (Förväntat)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Uppskatta)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- EpoRepair
- 2013DR3204 (Annan identifierare: Swissmedic)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .