Erytropoietiini aivovaurion korjaamiseen hyvin keskosilla (EpoRepair)
Erytropoietiini aivovaurion korjaamiseen hyvin keskosilla – satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, tuleva ja monikeskuskliininen tutkimus
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Maailmanlaajuisesti 1 % kaikista vauvoista syntyy hyvin keskosina alle 32 raskausviikkona, mikä on yli 2 kuukautta ennen odotettua synnytyspäivää. Jos nämä pienimmät vastasyntyneet kärsivät keskosten lisäksi toisesta iskusta, kuten suonensisäisestä verenvuodosta tai parenkymaalisesta infarktista, heillä on suuri riski saada oppimisvaikeuksia, kehitysvammaisuutta ja aivohalvausta myöhemmässä elämässä.
Intraventrikulaarista verenvuotoa ja parenkymaalista infarktia esiintyy noin 12 %:lla hyvin keskosista, enimmäkseen pienimmällä ja ensimmäisten päivien aikana syntymän jälkeen, ja ne voidaan tallentaa kallon ultraäänellä. Lukuun ottamatta shunttia aivo-selkäydinnesteen ohjaamiseksi vauvoille, joilla on posthemorraginen vesipää ja mahdollisesti verihyytymien poistaminen, vakiintuneelle aivoverenvuodolle ei ole hoitoa, eikä ole olemassa lääketieteellisiä hoitoja hermoston kehityksen seurausten lievittämiseksi.
Sen lisäksi, että se stimuloi punasolujen tuotantoa luuytimessä, ihmisen rekombinantilla erytropoietiinilla (Epo) on osoitettu olevan neuroprotektiivisia vaikutuksia useissa eläinmalleissa ja kliinisissä tutkimuksissa. Epo:n antamisen on todettu hyödylliseksi ja turvalliseksi satunnaistetuissa kontrolloiduissa tutkimuksissa (RCT), joihin on osallistunut aikuisia ja imeväisiä.
Havaintotiedot viittaavat siihen, että hyvin keskosille anemian ehkäisemiseksi annettu Epo parantaa pitkäkestoisia kognitiivisia tuloksia kouluikään asti erityisesti niillä vauvoilla, joilla on ollut aivoverenvuotoa. Nämä tiedot ovat kuitenkin havainnollistavia, eivätkä ne sen vuoksi mahdollista varmoja johtopäätöksiä tai suosituksia. Näiden tietojen luoma hypoteesi vaatii vahvistusta tai kumoamista RCT:ltä, joka on suunniteltu vastaamaan tähän kysymykseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Vienna, Itävalta
- Medical University of Vienna
-
-
-
-
-
Aarau, Sveitsi, 5001
- Kantonsspital Aarau
-
Basel, Sveitsi, 4031
- University Children's Hospital Basel (UKBB)
-
Bern, Sveitsi, 3010
- University Hospital Bern
-
Chur, Sveitsi, 7000
- Kantonsspital Graubunden
-
Lausanne, Sveitsi, 1011
- Centre Hospitalier Universitaire Vaudois (CHUV)
-
St. Gallen, Sveitsi, 9006
- Ostschweizer Kinderspital
-
Zurich, Sveitsi, 8091
- University Hospital Zurich
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Vauvat, joiden raskausviikko on alle 32 ja/tai paino syntyessään alle 1500 g
- Intraventrikulaarinen verenvuoto ja/tai hemorraginen parenkymaalinen infarkti
- Alle 8 päivää elämää
- Ilmoitettu kirjallinen vanhempien suostumus
Poissulkemiskriteerit:
- Geneettisesti määritelty oireyhtymä
- Vakava synnynnäinen epämuodostuma, joka vaikuttaa haitallisesti elinajanodotteeseen ja/tai hermoston kehitykseen
- Ensisijainen palliatiivinen hoito
- Ei todennäköisesti osallistu viiden vuoden seurantatutkimukseen
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: rekombinantti ihmisen erytropoietiini (Epo)
Epo 2000 U normaalissa suolaliuoksessa/ml/kg ruumiinpainoa 5 kertaa suonensisäisesti, kokonaisannos 10000 U/5ml/kg. Yksityiskohtaisesti: Lataus 3 kertaa alkaen elämänpäivästä 5 (± 2 päivää), jota seuraa 24 tuntia ja 48 tuntia myöhemmin. Ylläpitoon 2 kertaa, päivänä 10 ja päivänä 17 ensimmäisen tutkimuslääkkeen jälkeen. |
i.v. hallinto
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Ohjaus
Plasebo 1 ml normaalia suolaliuosta/painokilo 5 kertaa suonensisäisesti, kokonaisannos 5 ml/kg. Yksityiskohtaisesti: Lataus 3 kertaa alkaen elämänpäivästä 5 (± 2 päivää), jota seuraa 24 tuntia ja 48 tuntia myöhemmin. Ylläpitoon 2 kertaa, päivänä 10 ja päivänä 17 ensimmäisen tutkimuslääkkeen jälkeen. |
i.v. hallinto
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Neurokehityksen tulos
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
5 vuoden iässä yhdistetty älykkyysosamäärä arvioidaan standardoiduilla IQ-testeillä.
|
5 vuotta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Biomarkkerin kallon MRI
Aikaikkuna: 40 viikkoa kuukautisten jälkeen
|
Aivovauriopisteet, jotka on arvioitu kallon magneettikuvauksessa, mukaan lukien aivojen kypsymispisteet sekä valkoisen aineen ja harmaan aineen vauriopisteet, pitkän aikavälin hermoston kehitystuloksen biomarkkerina.
|
40 viikkoa kuukautisten jälkeen
|
|
Turvallisuus
Aikaikkuna: Vauvoja seurataan sairaalahoidon ajan, keskimäärin 14 viikon ajan
|
Analyysi suoritetaan saadakseen tietoa haittatapahtumien ja muiden turvallisuuteen liittyvien tulosten jakautumisesta ryhmien välillä.
|
Vauvoja seurataan sairaalahoidon ajan, keskimäärin 14 viikon ajan
|
|
Neurokehityksen tulos
Aikaikkuna: 2 vuotta
|
Bayley Scales of Infant Development (BSID-III) ja motorisen toiminnan (aivohalvaus) ja neurosensorisen toiminnan (sokeus tai kuurous) heikkenemisen tai puuttumisen arvioidaan 18–24 kuukauden kuluttua.
|
2 vuotta
|
|
Biomarker-sarjan kallon ultraääni
Aikaikkuna: Vauvoja seurataan sairaalahoidon ajan, keskimäärin 14 viikon ajan
|
Kraniaalinen ultraääni on hyödyllinen hoitomenetelmä aivovaurioiden havaitsemiseen, vahvistamiseen ja seurantaan, mukaan lukien aivoverenvuoto.
Se on osa kliinistä rutiinia sairaalahoidon ajan.
|
Vauvoja seurataan sairaalahoidon ajan, keskimäärin 14 viikon ajan
|
|
Kokonaiskehitystulos
Aikaikkuna: 5 vuotta
|
Neurologinen ja muodollinen psykologinen tutkimus.
Normaali Kokonaiskehitystulos luokitellaan normaaliksi, jos älykkyysosamäärä yli 84 ja ilman yhtä tai useampaa seuraavista: motorinen vajaatoiminta, kognitiivinen heikentyminen, käyttäytymisongelmat, huono yleisterveys, vakava kuulonmenetys tai molemminpuolinen sokeus.
|
5 vuotta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aivojen sisäisen verenvuodon kulku
Aikaikkuna: Vauvoja seurataan sairaalahoidon ajan, keskimäärin 14 viikon ajan
|
Aivojensisäisen verenvuodon kulku alkamisesta vastaavaan ikään, lisäkäynneillä 28. elinpäivänä ja 36 viikon iässä kuukautisten jälkeen.
|
Vauvoja seurataan sairaalahoidon ajan, keskimäärin 14 viikon ajan
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Sven Wellmann, MD, University of Zurich
- Opintojen puheenjohtaja: Hans Ulrich Bucher, MD, PhD, University of Zurich
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)
Opintojen valmistuminen (Odotettu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- EpoRepair
- 2013DR3204 (Muu tunniste: Swissmedic)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .