マルチモーダル磁気共鳴画像法を用いたMPS IIIB患者における血液脳関門の完全性と構造異常の評価
2016年6月23日 更新者：Alexion Pharmaceuticals
脳脊髄液/血清アルブミン指数 (CSF-AI) およびマルチモーダル磁気共鳴画像法を使用した MPS IIIB 患者における血液脳関門の完全性および構造的脳異常との関係の評価
この研究の目的は、ムコ多糖症 IIIB 型 (MPS IIIB) 患者の脳の構造異常と血液脳関門の完全性を特徴づけることです。
調査の概要
状態
完了
研究の種類
観察的
入学 (実際)
5
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
5年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
MPS IIIBの最大6人の被験者。
古典的な（重度の）疾患を呈するMPS IIIB被験者と弱毒表現型を有するMPS IIIB被験者を同数（3人）登録する試みが行われる。
説明
包含基準:
- -被験者および/または被験者の親または法定後見人は、インフォームドコンセントを提供します
- -被験者は5歳以上です。
- 被験者は、アルファ-N-アセチルグルコサミニダーゼ（NAGLU）酵素活性の欠乏が記録されているか、NAGLU遺伝子の両方の対立遺伝子に機能的に関連する変異が記録されていることにより、MPS IIIBの確定診断を受けています。
除外基準:
- -被験者は、安全上のリスク（MRIの場合）をもたらす可能性のある内部または取り外し不可能な外部金属アイテム、またはMRIが禁忌であるその他の病状または環境を持っています。
- 被験者は、麻酔に対する過敏症、出血性疾患、または腰椎穿刺（CSFの収集用）が禁忌である他の病状または状況に対して既知または疑われる過敏症を持っています。
- -ガドリニウムベースのMRI造影剤に対する以前のアレルギー反応。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 観測モデル：ケースのみ
- 時間の展望：見込みのある
コホートと介入
グループ/コホート |
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MPS IIIB
MPS IIIB (サンフィリッポ B 症候群) と確定診断された方。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MPS IIIB 被験者における血液脳関門の完全性
時間枠：0日目
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CSF-AI の推定による MPS IIIB 被験者の血液脳関門の完全性。
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0日目
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血液脳関門伝達係数
時間枠：0日目
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血液脳関門伝達係数は、MPS IIIB 被験者の DCE-MRI によって測定されます。
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0日目
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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MPS IIIBにおける脳の構造異常
時間枠：0日目
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MPS IIIB被験者の基礎疾患生物学に関連するイメージングとバイオマーカーを使用したMPS IIIBの構造的脳異常
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0日目
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始
2013年12月1日
一次修了 (実際)
2014年5月1日
研究の完了 (実際)
2014年5月1日
試験登録日
最初に提出
2014年3月12日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年3月14日
最初の投稿 (見積もり)
2014年3月18日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (見積もり)
2016年6月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2016年6月23日
最終確認日
2016年6月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NGLU-CL01
- 2013-001938-18 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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