Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Evaluering af blodhjernebarriereintegritet og strukturelle abnormiteter hos MPS IIIB-patienter, der bruger multimodal magnetisk resonansbilleddannelse

23. juni 2016 opdateret af: Alexion Pharmaceuticals

Evaluering af blodhjernebarriereintegritet og forhold til strukturelle hjerneabnormiteter hos MPS IIIB-patienter, der bruger cerebrospinalvæske/serumalbuminindeks (CSF-AI) og multimodal magnetisk resonansbilleddannelse

Formålet med undersøgelsen er at karakterisere strukturelle abnormiteter i hjernen og integriteten af ​​blod-hjernebarrieren hos patienter med mucopolysaccharidosis type IIIB (MPS IIIB).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

5

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

5 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Op til seks fag med MPS IIIB. Det vil blive forsøgt at indskrive lige mange (tre) af MPS IIIB-personer med en klassisk (alvorlig) sygdomspræsentation og MPS IIIB-personer med en svækket fænotype.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Emnet og/eller forsøgspersonens forælder eller værge giver informeret samtykke
  • Forsøgspersonen er ≥5 år gammel.
  • Forsøgspersonen har en endelig diagnose af MPS IIIB, som bestemt af enten en dokumenteret mangel i alfa-N-acetylglucosaminidase (NAGLU) enzymaktivitet eller dokumenterede funktionelt relevante mutationer i begge alleler af NAGLU-genet.

Ekskluderingskriterier:

  • Forsøgspersonen har interne eller ikke-aftagelige eksterne metalgenstande, der kan udgøre en sikkerhedsrisiko (for MR), eller enhver anden medicinsk tilstand eller omstændighed, hvor en MR er kontraindiceret.
  • Individet har en kendt eller mistænkt overfølsomhed over for anæstesi, en blødningsforstyrrelse eller enhver anden medicinsk tilstand eller omstændighed, hvor en lumbalpunktur (til indsamling af CSF) er kontraindiceret.
  • Tidligere allergisk reaktion på gadolinium-baserede MR-kontrastmidler.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
MPS IIIB
Dem med en endelig diagnose af MPS IIIB (Sanfilippo B syndrom).

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Blodhjernebarriereintegritet i MPS IIIB-emner
Tidsramme: Dag 0
Blodhjernebarriereintegritet i MPS IIIB-emner ved at estimere CSF-AI.
Dag 0
Blood Brain Barrier overførselskoefficient
Tidsramme: Dag 0
Blodhjernebarrierens overførselskoefficient vil blive målt ved DCE-MRI i MPS IIIB-personer.
Dag 0

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Strukturelle hjerneabnormiteter i MPS IIIB
Tidsramme: Dag 0
Strukturelle hjerneabnormiteter i MPS IIIB ved hjælp af billeddannelse og biomarkører relateret til underliggende sygdomsbiologi hos MPS IIIB-personer
Dag 0

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart

1. december 2013

Primær færdiggørelse (Faktiske)

1. maj 2014

Studieafslutning (Faktiske)

1. maj 2014

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

12. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. marts 2014

Først opslået (Skøn)

18. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

27. juni 2016

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. juni 2016

Sidst verificeret

1. juni 2016

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • NGLU-CL01
  • 2013-001938-18 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med MPS IIIB (Sanfilippo B syndrom)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Czech Republic

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner