Оценка целостности гематоэнцефалического барьера и структурных аномалий у пациентов с МПС IIIB с использованием мультимодальной магнитно-резонансной томографии
23 июня 2016 г. обновлено: Alexion Pharmaceuticals
Оценка целостности гематоэнцефалического барьера и связи со структурными аномалиями головного мозга у пациентов с МПС IIIB с использованием индекса спинномозговой жидкости/альбумина сыворотки (CSF-AI) и мультимодальной магнитно-резонансной томографии
Цель исследования — охарактеризовать структурные нарушения в головном мозге и целостность гематоэнцефалического барьера у больных мукополисахаридозом типа IIIB (MPS IIIB).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
5
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Birmingham, Соединенное Королевство
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
5 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
До шести субъектов с MPS IIIB.
Будет предпринята попытка зарегистрировать равное количество (три) субъектов MPS IIIB с классическим (тяжелым) проявлением заболевания и субъектов MPS IIIB с ослабленным фенотипом.
Описание
Критерии включения:
- Субъект и/или его родитель или законный опекун дает информированное согласие
- Возраст субъекта ≥5 лет.
- Субъект имеет окончательный диагноз MPS IIIB, определяемый либо документально подтвержденным дефицитом активности фермента альфа-N-ацетилглюкозаминидазы (NAGLU), либо документально подтвержденными функционально значимыми мутациями в обоих аллелях гена NAGLU.
Критерий исключения:
- У субъекта есть какие-либо внутренние или несъемные внешние металлические предметы, которые могут представлять угрозу безопасности (для МРТ), или любое другое заболевание или обстоятельство, при которых МРТ противопоказана.
- Субъект имеет известную или предполагаемую гиперчувствительность к анестезии, нарушение свертываемости крови или любое другое заболевание или обстоятельство, при котором люмбальная пункция (для сбора ЦСЖ) противопоказана.
- Предыдущая аллергическая реакция на контрастные вещества для МРТ на основе гадолиния.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Только для случая
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
МПС IIIБ
Те, у кого окончательный диагноз MPS IIIB (синдром Санфилиппо B).
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Целостность гематоэнцефалического барьера у субъектов с MPS IIIB
Временное ограничение: День 0
|
Целостность гематоэнцефалического барьера у субъектов с MPS IIIB путем оценки CSF-AI.
|
День 0
|
|
Коэффициент передачи через гематоэнцефалический барьер
Временное ограничение: День 0
|
Коэффициент переноса через гематоэнцефалический барьер будет измеряться с помощью DCE-MRI у пациентов с MPS IIIB.
|
День 0
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Структурные аномалии головного мозга при МПС IIIB
Временное ограничение: День 0
|
Структурные аномалии головного мозга при МПС IIIB с использованием изображений и биомаркеров, связанных с биологией основного заболевания у субъектов с МПС IIIB
|
День 0
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования
1 декабря 2013 г.
Первичное завершение (Действительный)
1 мая 2014 г.
Завершение исследования (Действительный)
1 мая 2014 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
12 марта 2014 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 марта 2014 г.
Первый опубликованный (Оценивать)
18 марта 2014 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оценивать)
27 июня 2016 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
23 июня 2016 г.
Последняя проверка
1 июня 2016 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- NGLU-CL01
- 2013-001938-18 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .