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Avaliação da Integridade da Barreira Hematoencefálica e Anormalidades Estruturais em Pacientes com MPS IIIB Usando Ressonância Magnética Multimodal

23 de junho de 2016 atualizado por: Alexion Pharmaceuticals

Avaliação da Integridade da Barreira Hematoencefálica e Relação com Anormalidades Estruturais do Cérebro em Pacientes com MPS IIIB Usando Líquido Cefalorraquidiano/Índice de Albumina Sérica (CSF-AI) e Ressonância Magnética Multimodal

O objetivo do estudo é caracterizar anormalidades estruturais no cérebro e a integridade da barreira hematoencefálica em pacientes com mucopolissacaridose tipo IIIB (MPS IIIB).

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

5

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

5 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

Até seis indivíduos com MPS IIIB. Será feita uma tentativa de inscrever números iguais (três) de indivíduos com MPS IIIB com uma apresentação clássica (grave) da doença e indivíduos com MPS IIIB com um fenótipo atenuado.

Descrição

Critério de inclusão:

  • Sujeito e/ou pai ou tutor legal do sujeito fornece consentimento informado
  • O sujeito tem ≥5 anos de idade.
  • O sujeito tem um diagnóstico definitivo de MPS IIIB, conforme determinado por uma deficiência documentada na atividade da enzima alfa-N-acetilglucosaminidase (NAGLU) ou por mutações funcionalmente relevantes documentadas em ambos os alelos do gene NAGLU.

Critério de exclusão:

  • O sujeito tem quaisquer itens de metal externos internos ou não removíveis que possam apresentar um risco de segurança (para ressonância magnética) ou qualquer outra condição médica ou circunstância em que uma ressonância magnética é contra-indicada.
  • O sujeito tem uma hipersensibilidade conhecida ou suspeita à anestesia, um distúrbio hemorrágico ou qualquer outra condição médica ou circunstância em que uma punção lombar (para coleta de LCR) é contraindicada.
  • Reação alérgica prévia a meios de contraste de ressonância magnética à base de gadolínio.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
MPS IIIB
Aqueles com diagnóstico definitivo de MPS IIIB (Síndrome de Sanfilippo B).

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Integridade da barreira hematoencefálica em indivíduos com MPS IIIB
Prazo: Dia 0
Integridade da barreira hematoencefálica em indivíduos com MPS IIIB por estimativa do CSF-AI.
Dia 0
Coeficiente de transferência da barreira hematoencefálica
Prazo: Dia 0
O coeficiente de transferência da barreira hematoencefálica será medido por DCE-MRI em indivíduos com MPS IIIB.
Dia 0

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Anormalidades cerebrais estruturais na MPS IIIB
Prazo: Dia 0
Anormalidades cerebrais estruturais na MPS IIIB usando imagens e biomarcadores relacionados à biologia da doença subjacente de indivíduos com MPS IIIB
Dia 0

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Alexion Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo

1 de dezembro de 2013

Conclusão Primária (Real)

1 de maio de 2014

Conclusão do estudo (Real)

1 de maio de 2014

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

12 de março de 2014

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de março de 2014

Primeira postagem (Estimativa)

18 de março de 2014

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimativa)

27 de junho de 2016

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de junho de 2016

Última verificação

1 de junho de 2016

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • NGLU-CL01
  • 2013-001938-18 (Número EudraCT)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em MPS IIIB (Síndrome de Sanfilippo B)

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