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Valutazione dell'integrità della barriera ematoencefalica e delle anomalie strutturali nei pazienti con MPS IIIB utilizzando la risonanza magnetica multimodale

23 giugno 2016 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals

Valutazione dell'integrità della barriera ematoencefalica e della relazione con le anomalie strutturali del cervello nei pazienti con MPS IIIB utilizzando l'indice del liquido cerebrospinale/albumina sierica (CSF-AI) e la risonanza magnetica multimodale

Lo scopo dello studio è caratterizzare le anomalie strutturali nel cervello e l'integrità della barriera ematoencefalica in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIB (MPS IIIB).

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

5

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

5 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Fino a sei soggetti con MPS IIIB. Si tenterà di arruolare un numero uguale (tre) di soggetti MPS IIIB con una presentazione della malattia classica (grave) e di soggetti MPS IIIB con un fenotipo attenuato.

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto e/o il genitore o il tutore legale del soggetto fornisce il consenso informato
  • Il soggetto ha ≥5 anni di età.
  • Il soggetto ha una diagnosi definitiva di MPS IIIB, determinata da una carenza documentata dell'attività dell'enzima alfa-N-acetilglucosaminidasi (NAGLU) o da mutazioni funzionalmente rilevanti documentate in entrambi gli alleli del gene NAGLU.

Criteri di esclusione:

  • Il soggetto ha oggetti metallici interni o esterni non rimovibili che possono presentare un rischio per la sicurezza (per la risonanza magnetica) o qualsiasi altra condizione medica o circostanza in cui una risonanza magnetica è controindicata.
  • - Il soggetto ha un'ipersensibilità nota o sospetta all'anestesia, un disturbo della coagulazione o qualsiasi altra condizione medica o circostanza in cui una puntura lombare (per la raccolta di CSF) è controindicata.
  • Precedente reazione allergica a mezzi di contrasto per MRI a base di gadolinio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
MPS IIIB
Quelli con una diagnosi definitiva di MPS IIIB (Sindrome di Sanfilippo B).

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Integrità della barriera ematoencefalica nei soggetti con MPS IIIB
Lasso di tempo: Giorno 0
Integrità della barriera ematoencefalica nei soggetti con MPS IIIB stimando il CSF-AI.
Giorno 0
Coefficiente di trasferimento della barriera ematoencefalica
Lasso di tempo: Giorno 0
Il coefficiente di trasferimento della barriera ematoencefalica sarà misurato mediante DCE-MRI nei soggetti MPS IIIB.
Giorno 0

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Anomalie cerebrali strutturali nella MPS IIIB
Lasso di tempo: Giorno 0
Anomalie cerebrali strutturali nella MPS IIIB utilizzando imaging e biomarcatori correlati alla biologia della malattia sottostante dei soggetti MPS IIIB
Giorno 0

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio

1 dicembre 2013

Completamento primario (Effettivo)

1 maggio 2014

Completamento dello studio (Effettivo)

1 maggio 2014

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

12 marzo 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 marzo 2014

Primo Inserito (Stima)

18 marzo 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stima)

27 giugno 2016

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

23 giugno 2016

Ultimo verificato

1 giugno 2016

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NGLU-CL01
  • 2013-001938-18 (Numero EudraCT)

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su MPS IIIB (Sindrome di Sanfilippo B)

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