Veri-aivoesteen eheyden ja rakenteellisten poikkeavuuksien arviointi MPS IIIB -potilailla käyttämällä multimodaalista magneettikuvausta
torstai 23. kesäkuuta 2016 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals
Veri-aivoesteen eheyden ja aivojen rakenteellisten poikkeavuuksien arvioiminen MPS IIIB -potilailla käyttäen aivo-selkäydinneste-/seerumin albumiiniindeksiä (CSF-AI) ja multimodaalista magneettikuvausta
Tutkimuksen tarkoituksena on karakterisoida aivojen rakenteellisia poikkeavuuksia ja veri-aivoesteen eheyttä potilailla, joilla on mukopolysakkaridoosi tyyppi IIIB (MPS IIIB).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
5
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
5 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Jopa kuusi kohdetta MPS IIIB:llä.
MPS IIIB -potilaita, joilla on klassinen (vakava) sairausesitys, ja MPS IIIB -potilaita, joilla on heikentynyt fenotyyppi, yritetään rekisteröidä yhtä paljon (kolme).
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Tutkittavan ja/tai tutkittavan vanhempi tai laillinen huoltaja antaa tietoon perustuvan suostumuksen
- Kohde on ≥5-vuotias.
- Potilaalla on lopullinen MPS IIIB -diagnoosi, joka määräytyy joko dokumentoidun alfa-N-asetyyliglukosaminidaasi (NAGLU) -entsyymiaktiivisuuden puutteen tai dokumentoitujen toiminnallisesti merkityksellisten mutaatioiden perusteella NAGLU-geenin molemmissa alleeleissa.
Poissulkemiskriteerit:
- Potilaalla on sisäisiä tai ei-irrotettavia ulkoisia metalliesineitä, jotka voivat aiheuttaa turvallisuusriskin (magneettikuvauksessa) tai mikä tahansa muu sairaus tai olosuhde, jossa magneettikuvaus on vasta-aiheinen.
- Potilaalla on tunnettu tai epäilty yliherkkyys anestesialle, verenvuotohäiriö tai mikä tahansa muu lääketieteellinen tila tai olosuhde, jossa lannepunktio (CSF:n keräämistä varten) on vasta-aiheinen.
- Aikaisempi allerginen reaktio gadoliniumpohjaiseen MRI-varjoaineeseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
MPS IIIB
Ne, joilla on lopullinen MPS IIIB (Sanfilippo B -syndrooma) diagnoosi.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Veri-aivoesteen eheys MPS IIIB -henkilöillä
Aikaikkuna: Päivä 0
|
Veri-aivoesteen eheys MPS IIIB -potilailla arvioimalla CSF-AI.
|
Päivä 0
|
|
Veri-aivoesteen siirtokerroin
Aikaikkuna: Päivä 0
|
Veriaivoesteen siirtokerroin mitataan DCE-MRI:llä MPS IIIB -potilailla.
|
Päivä 0
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aivojen rakenteelliset poikkeavuudet MPS IIIB:ssä
Aikaikkuna: Päivä 0
|
Aivojen rakenteelliset poikkeavuudet MPS IIIB:ssä käyttämällä kuvantamista ja biomarkkereita, jotka liittyvät MPS IIIB -kohteiden taustalla olevan sairauden biologiaan
|
Päivä 0
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus
Sunnuntai 1. joulukuuta 2013
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. toukokuuta 2014
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 1. toukokuuta 2014
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 12. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 14. maaliskuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 18. maaliskuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 27. kesäkuuta 2016
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 23. kesäkuuta 2016
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. kesäkuuta 2016
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- NGLU-CL01
- 2013-001938-18 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .