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Bewertung der Integrität der Blut-Hirn-Schranke und struktureller Anomalien bei Patienten mit MPS IIIB unter Verwendung von multimodaler Magnetresonanztomographie

23. Juni 2016 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals

Bewertung der Integrität der Blut-Hirn-Schranke und der Beziehung zu strukturellen Hirnanomalien bei MPS IIIB-Patienten unter Verwendung des Liquor-/Serumalbuminindex (CSF-AI) und der multimodalen Magnetresonanztomographie

Ziel der Studie ist es, strukturelle Anomalien im Gehirn und die Integrität der Blut-Hirn-Schranke bei Patienten mit Mukopolysaccharidose Typ IIIB (MPS IIIB) zu charakterisieren.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

5 Jahre und älter (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Bis zu sechs Fächer mit MPS IIIB. Es wird versucht, eine gleiche Anzahl (drei) MPS IIIB-Patienten mit klassischer (schwerer) Krankheitsdarstellung und MPS IIIB-Patienten mit abgeschwächtem Phänotyp aufzunehmen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Proband und/oder die Eltern oder der gesetzliche Vormund des Probanden geben eine Einverständniserklärung ab
  • Das Subjekt ist ≥ 5 Jahre alt.
  • Das Subjekt hat eine endgültige Diagnose von MPS IIIB, bestimmt entweder durch einen dokumentierten Mangel an Alpha-N-Acetylglucosaminidase (NAGLU) -Enzymaktivität oder dokumentierte funktionell relevante Mutationen in beiden Allelen des NAGLU-Gens.

Ausschlusskriterien:

  • Der Proband hat interne oder nicht entfernbare externe Metallgegenstände, die ein Sicherheitsrisiko (für MRT) darstellen können, oder andere medizinische Bedingungen oder Umstände, bei denen eine MRT kontraindiziert ist.
  • Der Proband hat eine bekannte oder vermutete Überempfindlichkeit gegenüber Anästhesie, eine Blutungsstörung oder einen anderen medizinischen Zustand oder Umstand, bei dem eine Lumbalpunktion (zur Entnahme von Liquor) kontraindiziert ist.
  • Frühere allergische Reaktion auf Gadolinium-basierte MRT-Kontrastmittel.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
MPS IIIB
Diejenigen mit einer endgültigen Diagnose von MPS IIIB (Sanfilippo-B-Syndrom).

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Integrität der Blut-Hirn-Schranke bei Patienten mit MPS IIIB
Zeitfenster: Tag 0
Integrität der Blut-Hirn-Schranke bei Patienten mit MPS IIIB durch Schätzung des CSF-AI.
Tag 0
Übertragungskoeffizient der Blut-Hirn-Schranke
Zeitfenster: Tag 0
Der Transferkoeffizient der Blut-Hirn-Schranke wird bei Patienten mit MPS IIIB mittels DCE-MRT gemessen.
Tag 0

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Strukturelle Hirnanomalien bei MPS IIIB
Zeitfenster: Tag 0
Strukturelle Hirnanomalien bei MPS IIIB unter Verwendung von Bildgebung und Biomarkern im Zusammenhang mit der zugrunde liegenden Krankheitsbiologie von MPS IIIB-Probanden
Tag 0

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2013

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2014

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Mai 2014

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

12. März 2014

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. März 2014

Zuerst gepostet (Schätzen)

18. März 2014

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

27. Juni 2016

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

23. Juni 2016

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2016

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NGLU-CL01
  • 2013-001938-18 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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