Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Utvärdering av blod-hjärnbarriärens integritet och strukturella abnormiteter hos MPS IIIB-patienter som använder multimodal magnetisk resonanstomografi

23 juni 2016 uppdaterad av: Alexion Pharmaceuticals

Utvärdering av blod-hjärnbarriärens integritet och samband med strukturella hjärnavvikelser hos MPS IIIB-patienter som använder cerebrospinalvätska/serumalbuminindex (CSF-AI) och multimodal magnetisk resonanstomografi

Syftet med studien är att karakterisera strukturella avvikelser i hjärnan och integriteten av blod-hjärnbarriären hos patienter med mukopolysackaridos typ IIIB (MPS IIIB).

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

5

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

5 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Upp till sex ämnen med MPS IIIB. Ett försök kommer att göras att registrera lika många (tre) MPS IIIB-personer med en klassisk (svår) sjukdomspresentation och MPS IIIB-ämnen med en försvagad fenotyp.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Subjektets och/eller försökspersonens förälder eller vårdnadshavare ger informerat samtycke
  • Försökspersonen är ≥5 år gammal.
  • Försökspersonen har en definitiv diagnos av MPS IIIB, som bestäms av antingen en dokumenterad brist i alfa-N-acetylglukosaminidas (NAGLU) enzymaktivitet eller dokumenterade funktionellt relevanta mutationer i båda allelerna av NAGLU-genen.

Exklusions kriterier:

  • Försökspersonen har några inre eller icke-borttagbara externa metallföremål som kan utgöra en säkerhetsrisk (för MRT), eller något annat medicinskt tillstånd eller omständighet där en MRT är kontraindicerad.
  • Patienten har en känd eller misstänkt överkänslighet mot anestesi, en blödningsrubbning eller något annat medicinskt tillstånd eller omständighet där en lumbalpunktion (för uppsamling av CSF) är kontraindicerad.
  • Tidigare allergisk reaktion mot gadoliniumbaserade MRT-kontrastmedel.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
MPS IIIB
De med en definitiv diagnos av MPS IIIB (Sanfilippo B-syndrom).

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Blod-hjärnbarriärens integritet i MPS IIIB-ämnen
Tidsram: Dag 0
Blod-hjärnbarriärens integritet i MPS IIIB-ämnen genom att uppskatta CSF-AI.
Dag 0
Blood Brain Barriär överföringskoefficient
Tidsram: Dag 0
Blod-hjärnbarriärens överföringskoefficient kommer att mätas med DCE-MRI i MPS IIIB-ämnen.
Dag 0

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Strukturella hjärnavvikelser i MPS IIIB
Tidsram: Dag 0
Strukturella hjärnavvikelser i MPS IIIB med hjälp av bildbehandling och biomarkörer relaterade till underliggande sjukdomsbiologi hos MPS IIIB-ämnen
Dag 0

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

1 december 2013

Primärt slutförande (Faktisk)

1 maj 2014

Avslutad studie (Faktisk)

1 maj 2014

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

12 mars 2014

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 mars 2014

Första postat (Uppskatta)

18 mars 2014

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Uppskatta)

27 juni 2016

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 juni 2016

Senast verifierad

1 juni 2016

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • NGLU-CL01
  • 2013-001938-18 (EudraCT-nummer)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på MPS IIIB (Sanfilippo B-syndrom)

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Ukraine

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera