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使用多模态磁共振成像评估 MPS IIIB 患者的血脑屏障完整性和结构异常

2016年6月23日更新者：Alexion Pharmaceuticals

使用脑脊液/血清白蛋白指数 (CSF-AI) 和多模式磁共振成像评估 MPS IIIB 患者的血脑屏障完整性及其与结构性脑异常的关系

该研究的目的是表征 IIIB 型粘多糖贮积症 (MPS IIIB) 患者的大脑结构异常和血脑屏障的完整性。

研究概览

地位

完全的

条件

MPS IIIB（Sanfilippo B 综合征）

研究类型

观察性的

注册 (实际的)

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

英国
- - Birmingham、英国

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

5年及以上 (孩子、成人、年长者)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

取样方法

非概率样本

研究人群

最多 6 名 MPS IIIB 受试者。将尝试招募相同数量（三名）的具有典型（严重）疾病表现的 MPS IIIB 受试者和具有减毒表型的 MPS IIIB 受试者。

描述

纳入标准：

受试者和/或受试者的父母或法定监护人提供知情同意
受试者年满 5 岁。
根据记录的 α-N-乙酰氨基葡萄糖苷酶 (NAGLU) 酶活性缺陷或记录的 NAGLU 基因的两个等位基因中的功能相关突变，受试者被确诊为 MPS IIIB。

排除标准：

受试者有任何可能存在安全风险（对于 MRI）的内部或不可移动的外部金属物品，或任何其他 MRI 禁忌的医疗状况或情况。
受试者已知或疑似对麻醉、出血性疾病或禁忌腰椎穿刺（用于收集 CSF）的任何其他医疗状况或情况过敏。
以前对基于钆的 MRI 造影剂有过敏反应。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

观测模型：仅案例
时间观点：预期

团体/队列数

队列和干预

团体/队列
MPS IIIB 确诊为 MPS IIIB（Sanfilippo B 综合征）的患者。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量	措施说明	大体时间
MPS IIIB 受试者的血脑屏障完整性大体时间：第 0 天	通过估计 CSF-AI，MPS IIIB 受试者的血脑屏障完整性。	第 0 天
血脑屏障传递系数大体时间：第 0 天	血脑屏障转移系数将通过 DCE-MRI 在 MPS IIIB 受试者中测量。	第 0 天

次要结果测量

结果测量	措施说明	大体时间
MPS IIIB 中的脑结构异常大体时间：第 0 天	使用与 MPS IIIB 受试者潜在疾病生物学相关的影像学和生物标志物研究 MPS IIIB 中的脑结构异常	第 0 天

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Alexion Pharmaceuticals

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始

2013年12月1日

初级完成 (实际的)

2014年5月1日

研究完成 (实际的)

2014年5月1日

研究注册日期

首次提交

2014年3月12日

首先提交符合 QC 标准的

2014年3月14日

首次发布 (估计)

2014年3月18日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2016年6月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2016年6月23日

最后验证

2016年6月1日