Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Hodnocení integrity hematoencefalické bariéry a strukturálních abnormalit u pacientů s MPS IIIB pomocí multimodálního zobrazování magnetickou rezonancí

23. června 2016 aktualizováno: Alexion Pharmaceuticals

Hodnocení integrity hematoencefalické bariéry a vztahu ke strukturálním mozkovým abnormalitám u pacientů s MPS IIIB pomocí indexu mozkomíšního moku/sérového albuminu (CSF-AI) a multimodálního zobrazování magnetickou rezonancí

Účelem studie je charakterizovat strukturální abnormality v mozku a integritu hematoencefalické bariéry u pacientů s mukopolysacharidózou typu IIIB (MPS IIIB).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

5

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

5 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Až šest předmětů s MPS IIIB. Bude učiněn pokus zapsat stejný počet (tři) subjektů MPS IIIB s klasickou (závažnou) prezentací onemocnění a subjektů MPS IIIB s oslabeným fenotypem.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt a/nebo jeho rodič nebo zákonný zástupce poskytuje informovaný souhlas
  • Subjekt je ve věku ≥ 5 let.
  • Subjekt má definitivní diagnózu MPS IIIB, jak je stanoveno buď dokumentovaným deficitem aktivity enzymu alfa-N-acetylglukosaminidázy (NAGLU) nebo dokumentovanými funkčně relevantními mutacemi v obou alelách genu NAGLU.

Kritéria vyloučení:

  • Subjekt má jakékoli vnitřní nebo neodstranitelné vnější kovové předměty, které mohou představovat bezpečnostní riziko (pro MRI), nebo jakýkoli jiný zdravotní stav nebo okolnost, za kterých je MRI kontraindikováno.
  • Subjekt má známou nebo suspektní přecitlivělost na anestezii, poruchu krvácivosti nebo jakýkoli jiný zdravotní stav nebo okolnost, kdy je lumbální punkce (pro odběr CSF) kontraindikována.
  • Předchozí alergická reakce na kontrastní látku pro MRI na bázi gadolinia.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
MPS IIIB
Ti s definitivní diagnózou MPS IIIB (Sanfilippo B syndrom).

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Integrita hematoencefalické bariéry u pacientů s MPS IIIB
Časové okno: Den 0
Integrita hematoencefalické bariéry u subjektů MPS IIIB odhadem CSF-AI.
Den 0
Koeficient přenosu hematoencefalické bariéry
Časové okno: Den 0
Koeficient přenosu hematoencefalické bariéry bude měřen pomocí DCE-MRI u subjektů MPS IIIB.
Den 0

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Strukturální abnormality mozku u MPS IIIB
Časové okno: Den 0
Strukturální abnormality mozku u MPS IIIB pomocí zobrazování a biomarkerů souvisejících s biologií základního onemocnění subjektů MPS IIIB
Den 0

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Alexion Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia

1. prosince 2013

Primární dokončení (Aktuální)

1. května 2014

Dokončení studie (Aktuální)

1. května 2014

Termíny zápisu do studia

První předloženo

12. března 2014

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. března 2014

První zveřejněno (Odhad)

18. března 2014

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhad)

27. června 2016

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

23. června 2016

Naposledy ověřeno

1. června 2016

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NGLU-CL01
  • 2013-001938-18 (Číslo EudraCT)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na MPS IIIB (Sanfilippo B syndrom)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Gambia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit