Evaluación de la integridad de la barrera hematoencefálica y anomalías estructurales en pacientes con MPS IIIB utilizando imágenes de resonancia magnética multimodal
23 de junio de 2016 actualizado por: Alexion Pharmaceuticals
Evaluación de la integridad de la barrera hematoencefálica y la relación con las anomalías cerebrales estructurales en pacientes con MPS IIIB utilizando el índice de albúmina sérica/líquido cefalorraquídeo (LCR-AI) y la resonancia magnética multimodal
El propósito del estudio es caracterizar las anomalías estructurales en el cerebro y la integridad de la barrera hematoencefálica en pacientes con mucopolisacaridosis tipo IIIB (MPS IIIB).
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
5
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Birmingham, Reino Unido
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
5 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Hasta seis sujetos con MPS IIIB.
Se intentará inscribir a un número igual (tres) de sujetos con MPS IIIB con una presentación clásica (grave) de la enfermedad y sujetos con MPS IIIB con un fenotipo atenuado.
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto y/o el padre o tutor legal del sujeto brinda su consentimiento informado
- El sujeto tiene ≥5 años de edad.
- El sujeto tiene un diagnóstico definitivo de MPS IIIB, determinado por una deficiencia documentada en la actividad de la enzima alfa-N-acetilglucosaminidasa (NAGLU) o mutaciones funcionalmente relevantes documentadas en ambos alelos del gen NAGLU.
Criterio de exclusión:
- El sujeto tiene elementos metálicos internos o externos no removibles que pueden presentar un riesgo de seguridad (para MRI), o cualquier otra condición médica o circunstancia en la que esté contraindicada una MRI.
- El sujeto tiene una hipersensibilidad conocida o sospechada a la anestesia, un trastorno hemorrágico o cualquier otra condición médica o circunstancia en la que esté contraindicada una punción lumbar (para la recolección de LCR).
- Reacción alérgica previa a los medios de contraste de resonancia magnética basados en gadolinio.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Solo caso
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
|---|
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MPS IIIB
Aquellos con diagnóstico definitivo de MPS IIIB (Síndrome de Sanfilippo B).
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Integridad de la barrera hematoencefálica en sujetos con MPS IIIB
Periodo de tiempo: Día 0
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Integridad de la barrera hematoencefálica en sujetos con MPS IIIB mediante la estimación del CSF-AI.
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Día 0
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Coeficiente de transferencia de la barrera hematoencefálica
Periodo de tiempo: Día 0
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El coeficiente de transferencia de la barrera hematoencefálica se medirá mediante DCE-MRI en sujetos MPS IIIB.
|
Día 0
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Anomalías cerebrales estructurales en MPS IIIB
Periodo de tiempo: Día 0
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Anomalías cerebrales estructurales en MPS IIIB utilizando imágenes y biomarcadores relacionados con la biología de la enfermedad subyacente de sujetos MPS IIIB
|
Día 0
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2013
Finalización primaria (Actual)
1 de mayo de 2014
Finalización del estudio (Actual)
1 de mayo de 2014
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
12 de marzo de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de marzo de 2014
Publicado por primera vez (Estimar)
18 de marzo de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
27 de junio de 2016
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de junio de 2016
Última verificación
1 de junio de 2016
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NGLU-CL01
- 2013-001938-18 (Número EudraCT)
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre MPS IIIB (Síndrome de Sanfilippo B)
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Allievex CorporationTerminadoMucopolisacaridosis Tipo IIIB | Mucopolisacaridosis Tipo 3 B | MPS III B | MPS 3BEstados Unidos, España, Pavo, Taiwán, Australia, Colombia, Alemania, Reino Unido
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Alexion PharmaceuticalsTerminadoMPS IIIB (Síndrome de Sanfilippo B)España, Estados Unidos, Brasil, Reino Unido, Portugal, Italia
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Allievex CorporationTerminadoMucopolisacaridosis Tipo IIIB | MPS III BEstados Unidos, Taiwán, España, Colombia, Alemania, Reino Unido, Pavo
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Allievex CorporationActivo, no reclutandoMucopolisacaridosis Tipo IIIB | MPS III BAlemania, Estados Unidos, Pavo, Reino Unido, Colombia, España, Taiwán
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Alexion PharmaceuticalsTerminadoMucopolisacaridosis IIIBEstados Unidos, Reino Unido, España
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Allievex CorporationInscripción por invitaciónMPS III BEstados Unidos, Alemania, Pavo, Reino Unido, Colombia
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Centre Henri BecquerelTerminadoLinfoma difuso de células B grandes | Linfoma folicular de grado IIIBFrancia
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Huiqiang HuangReclutamientoLinfoma difuso de células B grandes | Linfoma de células B de alto grado | Linfoma transformado | DLBCL EBV-Positivo, Nos | Linfoma anaplásico de células grandes ALK positivo | Linfoma Folicular Grado IIIbPorcelana