Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Ocena integralności bariery krew-mózg i nieprawidłowości strukturalnych u pacjentów z MPS IIIB za pomocą multimodalnego rezonansu magnetycznego

23 czerwca 2016 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals

Ocena integralności bariery krew-mózg i związku z nieprawidłowościami strukturalnymi mózgu u pacjentów z MPS IIIB za pomocą wskaźnika albuminy płynu mózgowo-rdzeniowego/surowicy (CSF-AI) i multimodalnego rezonansu magnetycznego

Celem pracy jest scharakteryzowanie nieprawidłowości strukturalnych w mózgu i integralności bariery krew-mózg u pacjentów z mukopolisacharydozą typu IIIB (MPS IIIB).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

5 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Do sześciu osób z MPS IIIB. Zostanie podjęta próba zarejestrowania równej liczby (trzech) pacjentów z MPS IIIB z klasyczną (ciężką) prezentacją choroby i pacjentów z MPS IIIB z atenuowanym fenotypem.

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Podmiot i/lub jego rodzic lub opiekun prawny wyraża świadomą zgodę
  • Podmiot ma ≥5 lat.
  • Pacjent ma definitywną diagnozę MPS IIIB, co określono albo na podstawie udokumentowanego niedoboru aktywności enzymu alfa-N-acetyloglukozaminidazy (NAGLU), albo udokumentowanych funkcjonalnie istotnych mutacji w obu allelach genu NAGLU.

Kryteria wyłączenia:

  • Uczestnik ma jakiekolwiek wewnętrzne lub nieusuwalne zewnętrzne elementy metalowe, które mogą stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa (w przypadku MRI) lub jakikolwiek inny stan chorobowy lub okoliczność, w których MRI jest przeciwwskazane.
  • Pacjent ma znaną lub podejrzewaną nadwrażliwość na znieczulenie, skazę krwotoczną lub jakikolwiek inny stan chorobowy lub okoliczność, w której nakłucie lędźwiowe (w celu pobrania płynu mózgowo-rdzeniowego) jest przeciwwskazane.
  • Wcześniejsza reakcja alergiczna na środki kontrastowe MRI zawierające gadolin.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
MPS III B
Osoby z ostateczną diagnozą MPS IIIB (zespół Sanfilippo B).

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Integralność bariery krew-mózg u pacjentów z MPS IIIB
Ramy czasowe: Dzień 0
Integralność bariery krew-mózg u pacjentów z MPS IIIB poprzez oszacowanie CSF-AI.
Dzień 0
Współczynnik przenikania bariery krew-mózg
Ramy czasowe: Dzień 0
Współczynnik przenikania przez barierę krew-mózg zostanie zmierzony za pomocą DCE-MRI u pacjentów z MPS IIIB.
Dzień 0

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Strukturalne nieprawidłowości mózgu w MPS IIIB
Ramy czasowe: Dzień 0
Strukturalne nieprawidłowości mózgu w MPS IIIB przy użyciu obrazowania i biomarkerów związanych z biologią choroby podstawowej pacjentów z MPS IIIB
Dzień 0

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów

1 grudnia 2013

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

1 maja 2014

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

1 maja 2014

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

12 marca 2014

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 marca 2014

Pierwszy wysłany (Oszacować)

18 marca 2014

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

27 czerwca 2016

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

23 czerwca 2016

Ostatnia weryfikacja

1 czerwca 2016

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NGLU-CL01
  • 2013-001938-18 (Numer EudraCT)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na MPS IIIB (zespół Sanfilippo B)

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Togo

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj