Evaluering av blodhjernebarriereintegritet og strukturelle abnormiteter hos MPS IIIB-pasienter som bruker multimodal magnetisk resonansavbildning
23. juni 2016 oppdatert av: Alexion Pharmaceuticals
Evaluering av blodhjernebarriereintegritet og forhold til strukturelle hjerneabnormiteter hos MPS IIIB-pasienter som bruker cerebrospinalvæske/serumalbuminindeks (CSF-AI) og multimodal magnetisk resonansavbildning
Formålet med studien er å karakterisere strukturelle abnormiteter i hjernen og integriteten til blod-hjernebarrieren hos pasienter med mukopolysakkaridose type IIIB (MPS IIIB).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
5
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
Birmingham, Storbritannia
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
5 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Opptil seks fag med MPS IIIB.
Det vil bli forsøkt å registrere like mange (tre) MPS IIIB-personer med en klassisk (alvorlig) sykdomspresentasjon, og MPS IIIB-emner med svekket fenotype.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Subjektet og/eller subjektets forelder eller verge gir informert samtykke
- Personen er ≥5 år gammel.
- Personen har en definitiv diagnose av MPS IIIB, bestemt av enten en dokumentert mangel på alfa-N-acetylglukosaminidase (NAGLU) enzymaktivitet eller dokumenterte funksjonelt relevante mutasjoner i begge alleler av NAGLU-genet.
Ekskluderingskriterier:
- Forsøkspersonen har interne eller ikke-avtakbare eksterne metallgjenstander som kan utgjøre en sikkerhetsrisiko (for MR), eller enhver annen medisinsk tilstand eller omstendighet der en MR er kontraindisert.
- Pasienten har en kjent eller mistenkt overfølsomhet overfor anestesi, en blødningsforstyrrelse eller enhver annen medisinsk tilstand eller omstendighet der en lumbalpunksjon (for innsamling av CSF) er kontraindisert.
- Tidligere allergisk reaksjon på gadoliniumbaserte MR-kontrastmidler.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Bare etui
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
MPS IIIB
De med en definitiv diagnose av MPS IIIB (Sanfilippo B-syndrom).
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Blodhjernebarriereintegritet i MPS IIIB-emner
Tidsramme: Dag 0
|
Blodhjernebarriereintegritet i MPS IIIB-emner ved å estimere CSF-AI.
|
Dag 0
|
|
Blood Brain Barrier overføringskoeffisient
Tidsramme: Dag 0
|
Blood Brain Barrier overføringskoeffisienten vil bli målt ved DCE-MRI i MPS IIIB-emner.
|
Dag 0
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Strukturelle hjerneabnormiteter i MPS IIIB
Tidsramme: Dag 0
|
Strukturelle hjerneabnormiteter i MPS IIIB ved bruk av bildediagnostikk og biomarkører relatert til underliggende sykdomsbiologi til MPS IIIB-emner
|
Dag 0
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart
1. desember 2013
Primær fullføring (Faktiske)
1. mai 2014
Studiet fullført (Faktiske)
1. mai 2014
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. mars 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. mars 2014
Først lagt ut (Anslag)
18. mars 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Anslag)
27. juni 2016
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
23. juni 2016
Sist bekreftet
1. juni 2016
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- NGLU-CL01
- 2013-001938-18 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .