다중자기공명영상을 이용한 MPS IIIB 환자의 혈액뇌장벽 온전성 및 구조적 이상 평가
2016년 6월 23일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals
뇌척수액/혈청 알부민 지수(CSF-AI) 및 다중 모드 자기 공명 영상을 사용한 MPS IIIB 환자의 혈액 뇌 장벽 무결성 및 구조적 뇌 이상과의 관계 평가
이 연구의 목적은 점액다당증 유형 IIIB(MPS IIIB) 환자의 뇌 구조적 이상과 혈액 뇌 장벽의 완전성을 특성화하는 것입니다.
연구 개요
상태
완전한
연구 유형
관찰
등록 (실제)
5
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Birmingham, 영국
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
5년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
MPS IIIB를 포함하는 최대 6개의 과목.
고전적(심각한) 질병 제시가 있는 MPS IIIB 피험자와 약화된 표현형이 있는 MPS IIIB 피험자의 동일한 수(3명)를 등록하려는 시도가 이루어질 것입니다.
설명
포함 기준:
- 피험자 및/또는 피험자의 부모 또는 법적 보호자가 정보에 입각한 동의를 제공합니다.
- 피험자는 5세 이상입니다.
- 피험자는 알파-N-아세틸글루코사미니다아제(NAGLU) 효소 활성의 문서화된 결핍 또는 NAGLU 유전자의 두 대립형질에서 문서화된 기능 관련 돌연변이에 의해 결정되는 MPS IIIB의 확정 진단을 받았습니다.
제외 기준:
- 피험자는 안전 위험(MRI의 경우)을 나타낼 수 있는 내부 또는 제거 불가능한 외부 금속 항목 또는 MRI가 금기인 기타 의학적 상태 또는 상황을 가지고 있습니다.
- 피험자는 마취, 출혈 장애 또는 요추 천자(CSF 수집을 위한)가 금기인 기타 의학적 상태 또는 상황에 대해 알려진 또는 의심되는 과민증을 가지고 있습니다.
- 가돌리늄 기반 MRI 조영제에 대한 이전 알레르기 반응.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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MPS IIIB
MPS IIIB(Sanfilippo B 증후군)의 확정 진단을 받은 사람.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MPS IIIB 피험자의 혈액 뇌 장벽 무결성
기간: 0일
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CSF-AI를 추정하여 MPS IIIB 피험자의 혈액 뇌 장벽 무결성.
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0일
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혈액 뇌 장벽 전달 계수
기간: 0일
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혈액 뇌 장벽 전달 계수는 MPS IIIB 피험자에서 DCE-MRI로 측정됩니다.
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0일
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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MPS IIIB의 구조적 뇌 이상
기간: 0일
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MPS IIIB 피험자의 근본적인 질병 생물학과 관련된 이미징 및 바이오마커를 사용한 MPS IIIB의 구조적 뇌 이상
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0일
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작
2013년 12월 1일
기본 완료 (실제)
2014년 5월 1일
연구 완료 (실제)
2014년 5월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 3월 12일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 3월 14일
처음 게시됨 (추정)
2014년 3월 18일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
2016년 6월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2016년 6월 23일
마지막으로 확인됨
2016년 6월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- NGLU-CL01
- 2013-001938-18 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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