Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Evaluatie van de integriteit van de bloed-hersenbarrière en structurele afwijkingen bij MPS IIIB-patiënten met behulp van multimodale magnetische resonantiebeeldvorming

23 juni 2016 bijgewerkt door: Alexion Pharmaceuticals

Evaluatie van de integriteit van de bloed-hersenbarrière en de relatie met structurele hersenafwijkingen bij MPS IIIB-patiënten met behulp van cerebrospinale vloeistof/serumalbumine-index (CSF-AI) en multimodale magnetische resonantiebeeldvorming

Het doel van de studie is om structurele afwijkingen in de hersenen en de integriteit van de bloed-hersenbarrière te karakteriseren bij patiënten met mucopolysaccharidose type IIIB (MPS IIIB).

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

5

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

5 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

Tot zes onderwerpen met MPS IIIB. Er zal worden geprobeerd om gelijke aantallen (drie) MPS IIIB-proefpersonen met een klassieke (ernstige) ziektepresentatie en MPS IIIB-proefpersonen met een verzwakt fenotype in te schrijven.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersoon en/of ouder of wettelijke voogd van proefpersoon geeft geïnformeerde toestemming
  • Proefpersoon is ≥5 jaar oud.
  • Proefpersoon heeft een definitieve diagnose van MPS IIIB, zoals bepaald door een gedocumenteerde deficiëntie in alfa-N-acetylglucosaminidase (NAGLU)-enzymactiviteit of gedocumenteerde functioneel relevante mutaties in beide allelen van het NAGLU-gen.

Uitsluitingscriteria:

  • De proefpersoon heeft interne of niet-verwijderbare externe metalen voorwerpen die een veiligheidsrisico kunnen vormen (voor MRI), of enige andere medische aandoening of omstandigheid waarin een MRI gecontra-indiceerd is.
  • De patiënt heeft een bekende of vermoede overgevoeligheid voor anesthesie, een bloedingsstoornis of enige andere medische aandoening of omstandigheid waarin een lumbale punctie (voor het verzamelen van CSF) gecontra-indiceerd is.
  • Eerdere allergische reactie op op gadolinium gebaseerde MRI-contrastmiddelen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
MPS IIIB
Degenen met een definitieve diagnose van MPS IIIB (Sanfilippo B-syndroom).

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Blood Brain Barrier-integriteit bij MPS IIIB-proefpersonen
Tijdsspanne: Dag 0
Blood Brain Barrier-integriteit bij MPS IIIB-proefpersonen door de CSF-AI te schatten.
Dag 0
Bloed-hersenbarrière-overdrachtscoëfficiënt
Tijdsspanne: Dag 0
De overdrachtscoëfficiënt van de bloed-hersenbarrière wordt gemeten met DCE-MRI bij MPS IIIB-proefpersonen.
Dag 0

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Structurele hersenafwijkingen bij MPS IIIB
Tijdsspanne: Dag 0
Structurele hersenafwijkingen bij MPS IIIB met behulp van beeldvorming en biomarkers gerelateerd aan onderliggende ziektebiologie van MPS IIIB-proefpersonen
Dag 0

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start

1 december 2013

Primaire voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2014

Studie voltooiing (Werkelijk)

1 mei 2014

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

12 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 maart 2014

Eerst geplaatst (Schatting)

18 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

27 juni 2016

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 juni 2016

Laatst geverifieerd

1 juni 2016

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • NGLU-CL01
  • 2013-001938-18 (EudraCT-nummer)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op MPS IIIB (Sanfilippo B-syndroom)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren