ADVATE 2 mL 承認後安全性監視 (PASS)
2021年3月15日 更新者：Baxalta now part of Shire
ADVATE 2 mL (2 mL SWFI で再構成) 承認後の安全性調査研究
これは、12 歳までの小児の日常的な臨床診療中に 2 mL の滅菌注射用水 (SWFI) で再構成された ADVATE の安全性と有効性に関するデータを収集するために設計された承認後安全性監視 (PASS) 研究です。
この調査研究は、2 mL SWFI で再構成された ADVATE のライセンス取得後の取り組みです。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
65
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Birmingham、イギリス、B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
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London、イギリス、WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
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West Yorkshire
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Leeds、West Yorkshire、イギリス、LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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Stuttgart、ドイツ、70176
- Klinikum Stuttgart, Olgahospital, Pädiatrie 5
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Saarland
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Homburg、Saarland、ドイツ、66421
- Universitätskliniken des Saarlandes, Klinik für pädiatrische Onkologie und Hämatologie
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Budapest、ハンガリー、1131
- Heim Pál Children's Hospital, Department of Oncology
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Miskolc、ハンガリー、3629
- Borsod-Abaúj-Zemplén County Hospital, Pediatric Dep
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Mohacs、ハンガリー、7700
- Mohacsi Korhaz, Department of Pediatrics
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Nyiregyhaza、ハンガリー、4400
- Josa Andras Egyetemi Oktatokorhaz, Department of Pediatrics
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BORDEAUX Cedex、フランス、33076
- CHRU Pellegrin, Hématologie - CRTH
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Chambery Cedex、フランス、73011
- Centre Hospitalier Générale, CTH
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Dijon Cedex、フランス、21034
- CRTH Laboratoire d'Hématologie CHRU - Hôpital du Bocage
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REIMS Cedex、フランス、51092
- American Memorial Hospital, Service de Pédiatrie
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Rennes Cedex 09、フランス、35033
- Chu de Rennes Hopital Pontchaillou
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Saint Priest En Jarez、フランス、42270
- Hôpital Nord, Pédiatrie
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TOULOUSE Cedex 9、フランス、31059
- CHRU Purpan, CRTH - Pavillon Sénac
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VANDOEUVRE-LES-NANCY Cedex、フランス、54511
- CHU de Nancy - Hôpital de Brabois- CRTH - Laboratoire Hémato-Hémostase
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
12年歳未満 (子供)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究集団には、FVIII濃縮物への以前の暴露が文書化された、重度または中程度に重度の血友病A（第VIII因子（FVIII）= 2％）の年齢= 12歳の60人の評価可能な参加者が含まれます。
説明
包含基準:
- -重度または中程度の重度の血友病A（ベースラインの第VIII因子（FVIII）≤2％）
- 12歳以下
- 参加者の法的に権限を与えられた代理人が書面によるインフォームド コンセントを提供している
- 参加者はADVATEを処方されており、2 mLの滅菌注射用水で再構成されたADVATEのみを受け取ります（SWFI）
- ADVATEへの以前の暴露の文書化された歴史
- -研究登録前の10回以下のEDでの阻害剤試験結果が陰性であるという文書化された証拠
除外基準:
- -活性物質または賦形剤のいずれかに対する既知の過敏症
- マウスまたはハムスターのタンパク質に対する既知のアレルギー反応
- 参加者は、登録時に主要な外科的処置を必要としています
- 参加者はFVIII濃縮物への以前の曝露がない
- -現在、免疫寛容誘導（ITI）レジメンで治療されている参加者
- -参加者は、血友病A以外の遺伝的または後天的な止血障害と診断されています（例、質的血小板欠損症またはフォン・ヴィレブランド病）
- -参加者は、登録前30日以内に治験薬（IP）または治験機器を含む別の臨床研究に参加したか、この研究の過程でIPまたは治験機器またはPASSレジストリを含む別の臨床研究に参加する予定です
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
介入・治療 |
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アドベイト - 2mL
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研究者は、製品のラベル情報と標準的な慣行に従って、すべての治療計画を決定するものとします。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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有害事象（AE）の製品関連の因果関係に関係なく、すべての局所的および一般的な過敏症および注入関連反応の発生率。
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治験責任医師が、2 mL 滅菌注射用水 (SWFI) で再構成されたアドベイトに因果関係があると考えた有害事象 (または有害事象) (AE) の数と種類
時間枠：6ヵ月
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因果関係 = おそらく関連している、またはおそらく関連している
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6ヵ月
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全参加者の第 VIII 因子 (FVIII) インヒビターの数
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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ベースラインの第VIII因子（FVIII）が1％未満であり、研究登録前にFVIIIインヒビターの履歴がない、以前に治療された患者（PTP）（> 50暴露日（ED））における第VIII因子（FVIII）インヒビターの数
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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ベースラインの第VIII因子（FVIII）が2％以下で、研究登録前にFVIIIインヒビターの履歴がない、以前に治療を受けた患者（PTP）（> 50暴露日（ED））における第VIII因子（FVIII）インヒビターの数
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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治療された各出血エピソードについて、優れた、良い、普通、またはなしの主観的な止血有効性評価
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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2mLの滅菌注射用水で再構成されたADVATEの1回、2回、3回、または4回以上の注入で治療された出血エピソードの数（SWFI）
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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各出血エピソードを治療するために投与される 2 mL の滅菌注射用水 (SWFI) で再構成されたアドベイトの総単位
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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予防レジメンを行っている参加者における予防の全体的な有効性
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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外科的または歯科的処置における 2 mL の滅菌注射用水 (SWFI) で再構成されたアドベイトの止血効果の総合評価
時間枠：6ヵ月
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総合評価=優、良、可、なし
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6ヵ月
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5 mL と 2 mL の注射用滅菌水で再構成された ADVATE 間の第 VIII 因子 (FVIII) 治療の満足度と介護者からの好みの評価の変化 (SWFI)
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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第 VIII 因子 (FVIII) の注入量と、5 mL および 2 mL の滅菌注射用水 (SWFI) で再構成されたアドベイト間での FVIII 治療の混合および注入時間の変化
時間枠：6ヵ月
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6ヵ月
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2013年9月20日
一次修了 (実際)
2016年1月20日
研究の完了 (実際)
2016年1月20日
試験登録日
最初に提出
2014年3月19日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年3月19日
最初の投稿 (見積もり)
2014年3月21日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2021年3月17日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2021年3月15日
最終確認日
2021年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
タケダは、資格のある研究者が正当な科学的目的に取り組むのを支援するために、適格な研究の匿名化された個々の参加者データ (IPD) へのアクセスを提供します (タケダのデータ共有に関するコミットメントは、https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= で入手できます)。 5)。
これらの IPD は、データ共有要求の承認後、データ共有契約の条件の下で、安全な研究環境で提供されます。
IPD 共有アクセス基準
適格な研究からの IPD は、https://vivli.org/ourmember/takeda/ に記載されている基準とプロセスに従って、適格な研究者と共有されます。
リクエストが承認された場合、研究者は、匿名化されたデータ (適用される法律および規制に従って患者のプライバシーを尊重するため) へのアクセスと、データ共有契約の条件に基づいて研究目的に対処するために必要な情報へのアクセスが提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
- ICF
- CSR
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。