ADVATE 2 mL Sikkerhetsovervåking etter autorisering (PASS)
15. mars 2021 oppdatert av: Baxalta now part of Shire
ADVATE 2 mL (Rekonstituert i 2 mL SWFI) SIKKERHETSOVERVÅKNINGSSTUDIE ETTER AUTORISERING
Dette er en Post-Authorization Safety Surveillance-studie (PASS) designet for å samle inn data om sikkerheten og effektiviteten til ADVATE rekonstituert i 2 mL sterilt vann for injeksjon (SWFI) under rutinemessig klinisk praksis hos barn til 12 år.
Denne overvåkingsstudien er en forpliktelse etter lisensiering av ADVATE rekonstituert i 2 mL SWFI.
Studieoversikt
Status
Fullført
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
65
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
BORDEAUX Cedex, Frankrike, 33076
- CHRU Pellegrin, Hématologie - CRTH
-
Chambery Cedex, Frankrike, 73011
- Centre Hospitalier Générale, CTH
-
Dijon Cedex, Frankrike, 21034
- CRTH Laboratoire d'Hématologie CHRU - Hôpital du Bocage
-
REIMS Cedex, Frankrike, 51092
- American Memorial Hospital, Service de Pédiatrie
-
Rennes Cedex 09, Frankrike, 35033
- Chu de Rennes Hopital Pontchaillou
-
Saint Priest En Jarez, Frankrike, 42270
- Hôpital Nord, Pédiatrie
-
TOULOUSE Cedex 9, Frankrike, 31059
- CHRU Purpan, CRTH - Pavillon Sénac
-
VANDOEUVRE-LES-NANCY Cedex, Frankrike, 54511
- CHU de Nancy - Hôpital de Brabois- CRTH - Laboratoire Hémato-Hémostase
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannia, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Storbritannia, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
-
-
-
-
-
Stuttgart, Tyskland, 70176
- Klinikum Stuttgart, Olgahospital, Pädiatrie 5
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Tyskland, 66421
- Universitätskliniken des Saarlandes, Klinik für pädiatrische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Budapest, Ungarn, 1131
- Heim Pál Children's Hospital, Department of Oncology
-
Miskolc, Ungarn, 3629
- Borsod-Abaúj-Zemplén County Hospital, Pediatric Dep
-
Mohacs, Ungarn, 7700
- Mohacsi Korhaz, Department of Pediatrics
-
Nyiregyhaza, Ungarn, 4400
- Josa Andras Egyetemi Oktatokorhaz, Department of Pediatrics
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Ikke eldre enn 12 år (BARN)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Studiepopulasjonen vil inkludere 60 evaluerbare deltakere i alderen = 12 år med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili A (faktor VIII (FVIII) = 2%) med dokumentert tidligere eksponering for FVIII-konsentrater.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Alvorlig eller moderat alvorlig hemofili A (grunnlinjefaktor VIII (FVIII) ≤ 2 %)
- ≤12 år
- Deltakers juridisk autoriserte representant(er) har gitt skriftlig informert samtykke
- Deltakeren får foreskrevet ADVATE og vil kun motta ADVATE rekonstituert i 2 mL sterilt vann til injeksjon (SWFI)
- Dokumentert historie med tidligere eksponering for ADVATE
- Dokumentert bevis på negativt inhibitortestresultat under ≤10 EDs før studiestart
Ekskluderingskriterier:
- Kjent overfølsomhet overfor virkestoffet eller overfor noen av hjelpestoffene
- Kjent allergisk reaksjon på mus- eller hamsterproteiner
- Deltaker har krav om et større kirurgisk inngrep ved påmelding
- Deltakeren har ingen tidligere eksponering for et FVIII-konsentrat
- Deltaker som for tiden behandles med en immuntoleranse-induksjon (ITI)-regime
- Deltakeren har blitt diagnostisert med en arvelig eller ervervet hemostatisk defekt annet enn hemofili A (f.eks. kvalitativ blodplatedefekt eller von Willebrands sykdom)
- Deltakeren har deltatt i en annen klinisk studie som involverer et undersøkelsesprodukt (IP) eller undersøkelsesutstyr innen 30 dager før registrering eller er planlagt å delta i en annen klinisk studie som involverer en IP eller undersøkelsesenhet eller PASS-register i løpet av denne studien
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
ADVATE - 2mL
|
Utforskerne skal bestemme alle behandlingsregimer i henhold til produktmerkingsinformasjon og standard praksis.
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Forekomst av alle lokale og generelle, overfølsomhets- og infusjonsrelaterte reaksjoner, uavhengig av produktrelatert årsakssammenheng for bivirkningene (AE).
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall og type uønskede hendelser (eller uønskede opplevelser) (AE) ansett av utrederen å være årsaksrelatert til ADVATE rekonstituert i 2 mL sterilt vann til injeksjon (SWFI)
Tidsramme: 6 måneder
|
Årsaksbeslektet = mulig eller sannsynligvis beslektet
|
6 måneder
|
|
Antall faktor VIII (FVIII)-hemmere hos alle deltakere
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
|
Antall faktor VIII (FVIII)-hemmere hos tidligere behandlede pasienter (PTP) (> 50 eksponeringsdager (ED)) med grunnlinjefaktor VIII (FVIII) < 1 % og ingen historie med FVIII-hemmere før studiestart
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
|
Antall faktor VIII (FVIII)-hemmere hos tidligere behandlede pasienter (PTP) (> 50 eksponeringsdager (ED)) med grunnlinjefaktor VIII (FVIII) ≤ 2 % og ingen historie med FVIII-hemmere før studiestart
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
|
Subjektiv hemostatisk effektivitetsvurdering av utmerket, god, rettferdig eller ingen for hver behandlede blødningsepisode
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
|
Antall blødningsepisoder behandlet med 1, 2, 3, ≥ 4 infusjoner av ADVATE rekonstituert i 2 mL sterilt vann til injeksjon (SWFI)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
|
Totale enheter av ADVATE rekonstituert i 2 mL sterilt vann til injeksjon (SWFI) administrert for å behandle hver blødningsepisode
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
|
Samlet effektivitet av profylakse hos deltakere som er på et profylaktisk regime
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
|
Global vurdering av hemostatisk effektivitet av ADVATE rekonstituert i 2 mL sterilt vann til injeksjon (SWFI) ved kirurgiske eller dentale prosedyrer
Tidsramme: 6 måneder
|
Global vurdering = utmerket, god, rettferdig eller ingen
|
6 måneder
|
|
Endring i faktor VIII (FVIII) behandlingstilfredshet og preferansevurderinger fra omsorgsperson mellom ADVATE rekonstituert i 5 mL og 2 mL sterilt vann til injeksjon (SWFI)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
|
|
Endring i faktor VIII (FVIII) infusjonsvolum og tid for å blande og infundere FVIII-behandling mellom ADVATE rekonstituert i 5 mL og 2 mL sterilt vann til injeksjon (SWFI)
Tidsramme: 6 måneder
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Hjelpsomme linker
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (FAKTISKE)
20. september 2013
Primær fullføring (FAKTISKE)
20. januar 2016
Studiet fullført (FAKTISKE)
20. januar 2016
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
19. mars 2014
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
19. mars 2014
Først lagt ut (ANSLAG)
21. mars 2014
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)
17. mars 2021
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
15. mars 2021
Sist bekreftet
1. mars 2021
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 061101
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Takeda gir tilgang til de avidentifiserte individuelle deltakerdataene (IPD) for kvalifiserte studier for å hjelpe kvalifiserte forskere med å adressere legitime vitenskapelige mål (Takedas forpliktelse til å dele data er tilgjengelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Disse IPD-ene vil bli levert i et sikkert forskningsmiljø etter godkjenning av en forespørsel om datadeling, og under vilkårene i en datadelingsavtale.
Tilgangskriterier for IPD-deling
IPD fra kvalifiserte studier vil bli delt med kvalifiserte forskere i henhold til kriteriene og prosessen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
For godkjente forespørsler vil forskerne få tilgang til anonymiserte data (for å respektere pasientens personvern i tråd med gjeldende lover og forskrifter) og med informasjon som er nødvendig for å imøtekomme forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsavtale.
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .