ADVATE 2 ml poregistrační bezpečnostní dohled (PASS)
15. března 2021 aktualizováno: Baxalta now part of Shire
ADVATE 2 ml (rekonstituovaný ve 2 ml SWFI) POREGIZAČNÍ STUDIE BEZPEČNOSTNÍHO DOHLEDU
Toto je post-registrační bezpečnostní dozor (PASS) navržený ke sběru údajů o bezpečnosti a účinnosti ADVATE rekonstituovaného ve 2 ml sterilní vody na injekci (SWFI) během běžné klinické praxe u dětí do 12 let věku.
Tato sledovací studie je závazkem po udělení licence pro ADVATE rekonstituovaný ve 2 ml SWFI.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
65
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
BORDEAUX Cedex, Francie, 33076
- CHRU Pellegrin, Hématologie - CRTH
-
Chambery Cedex, Francie, 73011
- Centre Hospitalier Générale, CTH
-
Dijon Cedex, Francie, 21034
- CRTH Laboratoire d'Hématologie CHRU - Hôpital du Bocage
-
REIMS Cedex, Francie, 51092
- American Memorial Hospital, Service de Pédiatrie
-
Rennes Cedex 09, Francie, 35033
- CHU de Rennes Hopital Pontchaillou
-
Saint Priest En Jarez, Francie, 42270
- Hôpital Nord, Pédiatrie
-
TOULOUSE Cedex 9, Francie, 31059
- CHRU Purpan, CRTH - Pavillon Sénac
-
VANDOEUVRE-LES-NANCY Cedex, Francie, 54511
- CHU de Nancy - Hôpital de Brabois- CRTH - Laboratoire Hémato-Hémostase
-
-
-
-
-
Budapest, Maďarsko, 1131
- Heim Pál Children's Hospital, Department of Oncology
-
Miskolc, Maďarsko, 3629
- Borsod-Abaúj-Zemplén County Hospital, Pediatric Dep
-
Mohacs, Maďarsko, 7700
- Mohacsi Korhaz, Department of Pediatrics
-
Nyiregyhaza, Maďarsko, 4400
- Josa Andras Egyetemi Oktatokorhaz, Department of Pediatrics
-
-
-
-
-
Stuttgart, Německo, 70176
- Klinikum Stuttgart, Olgahospital, Pädiatrie 5
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Německo, 66421
- Universitätskliniken des Saarlandes, Klinik für pädiatrische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Birmingham, Spojené království, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Spojené království, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Ne starší než 12 let (DÍTĚ)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Pohlaví způsobilá ke studiu
Všechno
Metoda odběru vzorků
Vzorek nepravděpodobnosti
Studijní populace
Populace studie bude zahrnovat 60 hodnotitelných účastníků ve věku = 12 let s těžkou nebo středně těžkou hemofilií A (faktor VIII (FVIII) = 2 %) s dokumentovanou předchozí expozicí koncentrátům FVIII.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Těžká nebo středně těžká hemofilie A (výchozí faktor VIII (FVIII) ≤ 2 %)
- ≤ 12 let věku
- Zákonný zástupce (zástupci) účastníka poskytl(a) písemný informovaný souhlas
- Účastník má předepsaný ADVATE a obdrží pouze ADVATE rekonstituovaný ve 2 ml sterilní vody na injekci (SWFI)
- Dokumentovaná historie předchozí expozice ADVATE
- Zdokumentovaný důkaz negativního výsledku testu na inhibitor během ≤10 ED před vstupem do studie
Kritéria vyloučení:
- Známá přecitlivělost na léčivou látku nebo na kteroukoli pomocnou látku
- Známá alergická reakce na myší nebo křeččí proteiny
- Účastník má v době zápisu požadavek na velký chirurgický zákrok
- Účastník neměl žádnou předchozí expozici koncentrátu FVIII
- Účastník je v současné době léčen režimem indukce imunitní tolerance (ITI).
- Účastníkovi byl diagnostikován zděděný nebo získaný hemostatický defekt jiný než hemofilie A (např. kvalitativní defekt krevních destiček nebo von Willebrandova choroba)
- Účastník se účastnil jiné klinické studie zahrnující hodnocený produkt (IP) nebo zkoumané zařízení během 30 dnů před zařazením nebo je naplánován k účasti v jiné klinické studii zahrnující IP nebo hodnocené zařízení nebo registr PASS v průběhu této studie
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
ADVATE - 2 ml
|
Zkoušející určí všechny léčebné režimy podle informací na etiketě přípravku a standardní praxe.
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Výskyt všech lokálních a celkových reakcí přecitlivělosti a reakcí souvisejících s infuzí, bez ohledu na kauzalitu nežádoucích účinků (AE) související s přípravkem.
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet a typ nežádoucích příhod (nebo nežádoucích účinků) (AE), které zkoušející považuje za kauzálně související s ADVATE rekonstituovaným ve 2 ml sterilní vody na injekci (SWFI)
Časové okno: 6 měsíců
|
Příčinně související = možná nebo pravděpodobně související
|
6 měsíců
|
|
Počet inhibitorů faktoru VIII (FVIII) u všech účastníků
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Počet inhibitorů faktoru VIII (FVIII) u dříve léčených pacientů (PTP) (> 50 dnů expozice (ED)) s výchozí hodnotou faktoru VIII (FVIII) < 1 % a žádnou anamnézou inhibitorů FVIII před vstupem do studie
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Počet inhibitorů faktoru VIII (FVIII) u dříve léčených pacientů (PTP) (> 50 dnů expozice (ED)) s výchozí hodnotou faktoru VIII (FVIII) ≤ 2 % a žádnou anamnézou inhibitorů FVIII před vstupem do studie
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Hodnocení subjektivní hemostatické účinnosti vynikající, dobrá, spravedlivá nebo žádná pro každou léčenou epizodu krvácení
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Počet krvácivých epizod léčených 1, 2, 3, ≥ 4 infuzemi ADVATE rekonstituovaného ve 2 ml sterilní vody na injekci (SWFI)
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Celkový počet jednotek ADVATE rekonstituovaného ve 2 ml sterilní vody na injekci (SWFI) podávaných k léčbě každé krvácivé epizody
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Celková účinnost profylaxe u účastníků, kteří jsou na profylaktickém režimu
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Globální hodnocení hemostatické účinnosti přípravku ADVATE rekonstituovaného ve 2 ml sterilní vody na injekci (SWFI) při chirurgických nebo stomatologických zákrocích
Časové okno: 6 měsíců
|
Globální hodnocení = vynikající, dobré, spravedlivé nebo žádné
|
6 měsíců
|
|
Změna v hodnocení spokojenosti a preference léčby faktorem VIII (FVIII) od pečovatele mezi ADVATE rekonstituovaným v 5 ml a 2 ml sterilní vody na injekci (SWFI)
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
|
|
Změna objemu infuze faktoru VIII (FVIII) a doby pro smíchání a podání infuze FVIII mezi ADVATE rekonstituovaným v 5 ml a 2 ml sterilní vody na injekci (SWFI)
Časové okno: 6 měsíců
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (AKTUÁLNÍ)
20. září 2013
Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)
20. ledna 2016
Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)
20. ledna 2016
Termíny zápisu do studia
První předloženo
19. března 2014
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. března 2014
První zveřejněno (ODHAD)
21. března 2014
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)
17. března 2021
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
15. března 2021
Naposledy ověřeno
1. března 2021
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 061101
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Takeda poskytuje přístup k deidentifikovaným údajům jednotlivých účastníků (IPD) pro způsobilé studie, aby pomohla kvalifikovaným výzkumníkům při řešení legitimních vědeckých cílů (závazek společnosti Takeda sdílet data je k dispozici na https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Tyto IPD budou poskytovány v bezpečném výzkumném prostředí po schválení žádosti o sdílení dat a za podmínek dohody o sdílení dat.
Kritéria přístupu pro sdílení IPD
IPD ze způsobilých studií bude sdílena s kvalifikovanými výzkumníky podle kritérií a procesu popsaného na https://vivli.org/ourmember/takeda/.
V případě schválených žádostí bude výzkumníkům poskytnut přístup k anonymizovaným údajům (za účelem respektování soukromí pacientů v souladu s platnými zákony a předpisy) a k informacím nezbytným k řešení cílů výzkumu podle podmínek dohody o sdílení údajů.
Typ podpůrných informací pro sdílení IPD
- PROTOKOL STUDY
- MÍZA
- ICF
- CSR
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .