ADVATE 2 ml Sorveglianza di sicurezza post-autorizzazione (PASS)
15 marzo 2021 aggiornato da: Baxalta now part of Shire
ADVATE 2 mL (ricostituito in 2 mL SWFI) STUDIO DI SORVEGLIANZA SULLA SICUREZZA POST-AUTORIZZAZIONE
Questo è uno studio di sorveglianza della sicurezza post-autorizzazione (PASS) progettato per raccogliere dati sulla sicurezza e l'efficacia di ADVATE ricostituito in 2 ml di acqua sterile per preparazioni iniettabili (SWFI) durante la pratica clinica di routine nei bambini fino a 12 anni di età.
Questo studio di sorveglianza è un impegno post-autorizzazione per ADVATE ricostituito in 2 ml di SWFI.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Effettivo)
65
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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BORDEAUX Cedex, Francia, 33076
- CHRU Pellegrin, Hématologie - CRTH
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Chambery Cedex, Francia, 73011
- Centre Hospitalier Générale, CTH
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Dijon Cedex, Francia, 21034
- CRTH Laboratoire d'Hématologie CHRU - Hôpital du Bocage
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REIMS Cedex, Francia, 51092
- American Memorial Hospital, Service de Pédiatrie
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Rennes Cedex 09, Francia, 35033
- CHU de Rennes Hôpital Pontchaillou
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Saint Priest En Jarez, Francia, 42270
- Hôpital Nord, Pédiatrie
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TOULOUSE Cedex 9, Francia, 31059
- CHRU Purpan, CRTH - Pavillon Sénac
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VANDOEUVRE-LES-NANCY Cedex, Francia, 54511
- CHU de Nancy - Hôpital de Brabois- CRTH - Laboratoire Hémato-Hémostase
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Stuttgart, Germania, 70176
- Klinikum Stuttgart, Olgahospital, Pädiatrie 5
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Saarland
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Homburg, Saarland, Germania, 66421
- Universitätskliniken des Saarlandes, Klinik für pädiatrische Onkologie und Hämatologie
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Birmingham, Regno Unito, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
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London, Regno Unito, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Regno Unito, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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Budapest, Ungheria, 1131
- Heim Pál Children's Hospital, Department of Oncology
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Miskolc, Ungheria, 3629
- Borsod-Abaúj-Zemplén County Hospital, Pediatric Dep
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Mohacs, Ungheria, 7700
- Mohacsi Korhaz, Department of Pediatrics
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Nyiregyhaza, Ungheria, 4400
- Josa Andras Egyetemi Oktatokorhaz, Department of Pediatrics
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Non più vecchio di 12 anni (BAMBINO)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
La popolazione dello studio includerà 60 partecipanti valutabili di età = 12 anni con emofilia A grave o moderatamente grave (Fattore VIII (FVIII) = 2%) con precedente esposizione documentata a concentrati di FVIII.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Emofilia A grave o moderatamente grave (fattore VIII (FVIII) al basale ≤ 2%)
- ≤12 anni di età
- Il/i rappresentante/i legalmente autorizzato/i del partecipante ha fornito il consenso informato scritto
- Al partecipante viene prescritto ADVATE e riceverà solo ADVATE ricostituito in 2 ml di acqua sterile per preparazioni iniettabili (SWFI)
- Anamnesi documentata di precedente esposizione ad ADVATE
- Evidenza documentata del risultato negativo del test dell'inibitore durante ≤10 ED prima dell'ingresso nello studio
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità nota al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti
- Reazione allergica nota alle proteine del topo o del criceto
- Il partecipante ha un requisito per una procedura chirurgica importante al momento dell'arruolamento
- Il partecipante non ha avuto precedenti esposizioni a un concentrato di FVIII
- Partecipante attualmente in trattamento con un regime di induzione della tolleranza immunitaria (ITI).
- Al partecipante è stato diagnosticato un difetto emostatico ereditario o acquisito diverso dall'emofilia A (p. es., difetto piastrinico qualitativo o malattia di von Willebrand)
- - Il partecipante ha partecipato a un altro studio clinico che coinvolge un prodotto sperimentale (IP) o un dispositivo sperimentale entro 30 giorni prima dell'arruolamento o è programmato per partecipare a un altro studio clinico che coinvolge un IP o un dispositivo sperimentale o un registro PASS durante il corso di questo studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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ADVATE - 2 ml
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Gli investigatori determineranno tutti i regimi di trattamento in base alle informazioni sull'etichettatura del prodotto e alla pratica standard.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Incidenza di tutte le reazioni locali e generali, di ipersensibilità e correlate all'infusione, indipendentemente dalla causalità correlata al prodotto per gli eventi avversi (EA).
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Numero e tipo di eventi avversi (o esperienze avverse) (AE) considerati dallo sperimentatore causalmente correlati a ADVATE ricostituito in 2 mL di acqua sterile per preparazioni iniettabili (SWFI)
Lasso di tempo: 6 mesi
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Causalmente correlato = possibilmente o probabilmente correlato
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6 mesi
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Numero di inibitori del fattore VIII (FVIII) in tutti i partecipanti
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Numero di inibitori del fattore VIII (FVIII) in pazienti precedentemente trattati (PTP) (> 50 giorni di esposizione (ED)) con fattore VIII (FVIII) al basale < 1% e nessuna storia di inibitori del FVIII prima dell'ingresso nello studio
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Numero di inibitori del fattore VIII (FVIII) in pazienti precedentemente trattati (PTP) (> 50 giorni di esposizione (ED)) con fattore VIII (FVIII) al basale ≤ 2% e nessuna storia di inibitori del FVIII prima dell'ingresso nello studio
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Valutazione soggettiva dell'efficacia emostatica eccellente, buona, discreta o nulla per ogni episodio di sanguinamento trattato
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Numero di episodi emorragici trattati con 1, 2, 3, ≥ 4 infusioni di ADVATE ricostituito in 2 mL di acqua sterile per preparazioni iniettabili (SWFI)
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Unità totali di ADVATE ricostituite in 2 ml di acqua sterile per preparazioni iniettabili (SWFI) somministrate per trattare ogni episodio di sanguinamento
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Efficacia complessiva della profilassi nei partecipanti che seguono un regime profilattico
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Valutazione globale dell'efficacia emostatica di ADVATE ricostituito in 2 ml di acqua sterile per preparazioni iniettabili (SWFI) in procedure chirurgiche o odontoiatriche
Lasso di tempo: 6 mesi
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Punteggio di valutazione globale = eccellente, buono, discreto o nessuno
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6 mesi
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Variazione della soddisfazione per il trattamento con fattore VIII (FVIII) e valutazioni delle preferenze da parte dell'operatore sanitario tra ADVATE ricostituito in 5 mL e 2 mL di acqua sterile per preparazioni iniettabili (SWFI)
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Modifica del volume di infusione di Fattore VIII (FVIII) e del tempo di miscelazione e infusione del trattamento con FVIII tra ADVATE ricostituito in 5 mL e 2 mL di acqua sterile per preparazioni iniettabili (SWFI)
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (EFFETTIVO)
20 settembre 2013
Completamento primario (EFFETTIVO)
20 gennaio 2016
Completamento dello studio (EFFETTIVO)
20 gennaio 2016
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
19 marzo 2014
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 marzo 2014
Primo Inserito (STIMA)
21 marzo 2014
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)
17 marzo 2021
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
15 marzo 2021
Ultimo verificato
1 marzo 2021
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 061101
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Takeda fornisce l'accesso ai dati anonimizzati dei singoli partecipanti (IPD) per gli studi ammissibili per aiutare i ricercatori qualificati ad affrontare obiettivi scientifici legittimi (l'impegno di Takeda per la condivisione dei dati è disponibile su https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Questi DPI saranno forniti in un ambiente di ricerca sicuro dopo l'approvazione di una richiesta di condivisione dei dati e secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Criteri di accesso alla condivisione IPD
IPD da studi ammissibili saranno condivisi con ricercatori qualificati secondo i criteri e il processo descritti su https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Per le richieste approvate, i ricercatori avranno accesso a dati resi anonimi (per rispettare la privacy del paziente in linea con le leggi e i regolamenti applicabili) e con le informazioni necessarie per raggiungere gli obiettivi di ricerca secondo i termini di un accordo di condivisione dei dati.
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .