ADVATE 2 mL Säkerhetsövervakning efter auktorisation (PASS)
15 mars 2021 uppdaterad av: Baxalta now part of Shire
ADVATE 2 mL (Rekonstituerad i 2 mL SWFI) SÄKERHETSÖVERVAKNINGSSTUDIE EFTER AUTORISERING
Detta är en Post-Authorization Safety Surveillance-studie (PASS) utformad för att samla in data om säkerheten och effektiviteten av ADVATE rekonstituerad i 2 mL sterilt vatten för injektion (SWFI) under rutinmässig klinisk praxis hos barn upp till 12 års ålder.
Denna övervakningsstudie är ett åtagande efter licensieringen av ADVATE rekonstituerad i 2 mL SWFI.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
65
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
BORDEAUX Cedex, Frankrike, 33076
- CHRU Pellegrin, Hématologie - CRTH
-
Chambery Cedex, Frankrike, 73011
- Centre Hospitalier Générale, CTH
-
Dijon Cedex, Frankrike, 21034
- CRTH Laboratoire d'Hématologie CHRU - Hôpital du Bocage
-
REIMS Cedex, Frankrike, 51092
- American Memorial Hospital, Service de Pédiatrie
-
Rennes Cedex 09, Frankrike, 35033
- Chu de Rennes Hopital Pontchaillou
-
Saint Priest En Jarez, Frankrike, 42270
- Hôpital Nord, Pédiatrie
-
TOULOUSE Cedex 9, Frankrike, 31059
- CHRU Purpan, CRTH - Pavillon Sénac
-
VANDOEUVRE-LES-NANCY Cedex, Frankrike, 54511
- CHU de Nancy - Hôpital de Brabois- CRTH - Laboratoire Hémato-Hémostase
-
-
-
-
-
Birmingham, Storbritannien, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
-
London, Storbritannien, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
-
-
West Yorkshire
-
Leeds, West Yorkshire, Storbritannien, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
-
-
-
-
-
Stuttgart, Tyskland, 70176
- Klinikum Stuttgart, Olgahospital, Pädiatrie 5
-
-
Saarland
-
Homburg, Saarland, Tyskland, 66421
- Universitätskliniken des Saarlandes, Klinik für pädiatrische Onkologie und Hämatologie
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern, 1131
- Heim Pál Children's Hospital, Department of Oncology
-
Miskolc, Ungern, 3629
- Borsod-Abaúj-Zemplén County Hospital, Pediatric Dep
-
Mohacs, Ungern, 7700
- Mohacsi Korhaz, Department of Pediatrics
-
Nyiregyhaza, Ungern, 4400
- Josa Andras Egyetemi Oktatokorhaz, Department of Pediatrics
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Inte äldre än 12 år (BARN)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Studiepopulationen kommer att inkludera 60 utvärderbara deltagare i åldern = 12 år med svår eller måttligt svår hemofili A (Faktor VIII (FVIII) = 2%) med dokumenterad tidigare exponering för FVIII-koncentrat.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Svår eller måttligt svår hemofili A (baslinjefaktor VIII (FVIII) ≤ 2 %)
- ≤12 år
- Deltagarens lagligt auktoriserade representant(er) har lämnat skriftligt informerat samtycke
- Deltagaren ordineras ADVATE och kommer endast att få ADVATE rekonstituerad i 2 mL sterilt vatten för injektion (SWFI)
- Dokumenterad historia av tidigare exponering för ADVATE
- Dokumenterade bevis på negativt hämmartestresultat under ≤10 EDs före studiestart
Exklusions kriterier:
- Känd överkänslighet mot den aktiva substansen eller mot något hjälpämne
- Känd allergisk reaktion mot mus- eller hamsterproteiner
- Deltagaren har ett krav på ett större kirurgiskt ingrepp vid tidpunkten för inskrivningen
- Deltagaren har ingen tidigare exponering för ett FVIII-koncentrat
- Deltagare som för närvarande behandlas med en immuntoleransinduktion (ITI) regim
- Deltagaren har diagnostiserats med en ärftlig eller förvärvad hemostatisk defekt annan än hemofili A (t.ex. kvalitativ trombocytdefekt eller von Willebrands sjukdom)
- Deltagaren har deltagit i en annan klinisk studie som involverar en prövningsprodukt (IP) eller undersökningsenhet inom 30 dagar före registreringen eller är planerad att delta i en annan klinisk studie som involverar en IP eller prövningsenhet eller PASS-register under studiens gång
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
ADVATE - 2mL
|
Utredarna ska fastställa alla behandlingsregimer enligt produktmärkningsinformation och standardpraxis.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Incidens av alla lokala och allmänna, överkänslighets- och infusionsrelaterade reaktioner, oavsett produktrelaterad orsakssamband för biverkningarna (AE).
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal och typ av biverkningar (eller biverkningar) (AE) som utredaren anser vara orsaksrelaterade till ADVATE beredd i 2 mL sterilt vatten för injektion (SWFI)
Tidsram: 6 månader
|
Orsaksrelaterade = möjligen eller sannolikt relaterad
|
6 månader
|
|
Antal faktor VIII (FVIII)-hämmare hos alla deltagare
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
|
Antal faktor VIII (FVIII)-hämmare hos tidigare behandlade patienter (PTP) (> 50 exponeringsdagar (ED)) med baseline Faktor VIII (FVIII) < 1 % och ingen historia av FVIII-hämmare innan studiestart
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
|
Antal faktor VIII (FVIII)-hämmare hos tidigare behandlade patienter (PTP) (> 50 exponeringsdagar (ED)) med grundlinjefaktor VIII (FVIII) ≤ 2 % och ingen historia av FVIII-hämmare innan studiestart
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
|
Subjektiv hemostatisk effektivitetsklassning utmärkt, bra, rättvis eller ingen för varje behandlad blödningsepisod
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
|
Antal blödningsepisoder som behandlats med 1, 2, 3, ≥ 4 infusioner av ADVATE rekonstituerad i 2 ml sterilt vatten för injektion (SWFI)
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
|
Totala enheter av ADVATE rekonstituerad i 2 ml sterilt vatten för injektion (SWFI) administrerat för att behandla varje blödningsepisod
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
|
Övergripande effektivitet av profylax hos deltagare som är på en profylaktisk regim
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
|
Global bedömning av hemostatisk effektivitet av ADVATE rekonstituerad i 2 mL sterilt vatten för injektion (SWFI) vid kirurgiska eller dentala procedurer
Tidsram: 6 månader
|
Globalt betyg = utmärkt, bra, rättvist eller ingen
|
6 månader
|
|
Förändring i faktor VIII (FVIII) behandlingstillfredsställelse och preferensbedömningar från vårdgivare mellan ADVATE rekonstituerad i 5 mL och 2 mL sterilt vatten för injektion (SWFI)
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
|
|
Förändring av faktor VIII (FVIII) infusionsvolym och tid för att blanda och infundera FVIII-behandling mellan ADVATE rekonstituerad i 5 mL och 2 mL sterilt vatten för injektion (SWFI)
Tidsram: 6 månader
|
6 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
20 september 2013
Primärt slutförande (FAKTISK)
20 januari 2016
Avslutad studie (FAKTISK)
20 januari 2016
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
19 mars 2014
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
19 mars 2014
Första postat (UPPSKATTA)
21 mars 2014
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
17 mars 2021
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
15 mars 2021
Senast verifierad
1 mars 2021
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 061101
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Takeda ger tillgång till de avidentifierade individuella deltagardata (IPD) för kvalificerade studier för att hjälpa kvalificerade forskare att ta itu med legitima vetenskapliga mål (Takedas åtagande om datadelning finns tillgängligt på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Dessa IPD:er kommer att tillhandahållas i en säker forskningsmiljö efter godkännande av en begäran om datadelning och under villkoren i ett datadelningsavtal.
Kriterier för IPD Sharing Access
IPD från kvalificerade studier kommer att delas med kvalificerade forskare enligt kriterierna och processen som beskrivs på https://vivli.org/ourmember/takeda/.
För godkända förfrågningar kommer forskarna att ges tillgång till anonymiserad data (för att respektera patientens integritet i enlighet med tillämpliga lagar och förordningar) och med information som är nödvändig för att uppnå forskningsmålen enligt villkoren i ett datadelningsavtal.
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .