Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

ADVATE 2 mL Sikkerhedsovervågning efter godkendelse (PASS)

15. marts 2021 opdateret af: Baxalta now part of Shire

ADVATE 2 mL (rekonstitueret i 2 mL SWFI) SIKKERHEDSOVERVÅGNINGSUNDERSØGELSE EFTER GODKENDELSE

Dette er en post-autorisation sikkerhedsovervågning (PASS) undersøgelse designet til at indsamle data om sikkerheden og effektiviteten af ​​ADVATE rekonstitueret i 2 mL sterilt vand til injektion (SWFI) under rutinemæssig klinisk praksis hos børn indtil 12 år. Denne overvågningsundersøgelse er en post-licensering forpligtelse for ADVATE rekonstitueret i 2 mL SWFI.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

65

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Birmingham, Det Forenede Kongerige, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3JH
        • Great Ormond street Hospital for Children NHS Trust
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Det Forenede Kongerige, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary
  • Frankrig
      • BORDEAUX Cedex, Frankrig, 33076
        • CHRU Pellegrin, Hématologie - CRTH
      • Chambery Cedex, Frankrig, 73011
        • Centre Hospitalier Générale, CTH
      • Dijon Cedex, Frankrig, 21034
        • CRTH Laboratoire d'Hématologie CHRU - Hôpital du Bocage
      • REIMS Cedex, Frankrig, 51092
        • American Memorial Hospital, Service de Pédiatrie
      • Rennes Cedex 09, Frankrig, 35033
        • CHU de Rennes Hôpital Pontchaillou
      • Saint Priest En Jarez, Frankrig, 42270
        • Hôpital Nord, Pédiatrie
      • TOULOUSE Cedex 9, Frankrig, 31059
        • CHRU Purpan, CRTH - Pavillon Sénac
      • VANDOEUVRE-LES-NANCY Cedex, Frankrig, 54511
        • CHU de Nancy - Hôpital de Brabois- CRTH - Laboratoire Hémato-Hémostase
  • Tyskland
      • Stuttgart, Tyskland, 70176
        • Klinikum Stuttgart, Olgahospital, Pädiatrie 5
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Tyskland, 66421
        • Universitätskliniken des Saarlandes, Klinik für pädiatrische Onkologie und Hämatologie
  • Ungarn
      • Budapest, Ungarn, 1131
        • Heim Pál Children's Hospital, Department of Oncology
      • Miskolc, Ungarn, 3629
        • Borsod-Abaúj-Zemplén County Hospital, Pediatric Dep
      • Mohacs, Ungarn, 7700
        • Mohacsi Korhaz, Department of Pediatrics
      • Nyiregyhaza, Ungarn, 4400
        • Josa Andras Egyetemi Oktatokorhaz, Department of Pediatrics

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

Ikke ældre end 12 år (BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Studiepopulationen vil omfatte 60 evaluerbare deltagere i alderen = 12 år med svær eller moderat svær hæmofili A (Faktor VIII (FVIII) = 2%) med dokumenteret tidligere eksponering for FVIII-koncentrater.

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Svær eller moderat svær hæmofili A (basislinjefaktor VIII (FVIII) ≤ 2 %)
  • ≤12 år
  • Deltagerens juridisk autoriserede repræsentant(er) har givet skriftligt informeret samtykke
  • Deltageren får ordineret ADVATE og vil kun modtage ADVATE rekonstitueret i 2 ml sterilt vand til injektion (SWFI)
  • Dokumenteret historie om tidligere eksponering for ADVATE
  • Dokumenteret tegn på negativt inhibitortestresultat under ≤10 ED'er før studiestart

Ekskluderingskriterier:

  • Kendt overfølsomhed over for det aktive stof eller over for et eller flere af hjælpestofferne
  • Kendt allergisk reaktion på mus- eller hamsterproteiner
  • Deltager har et krav om et større kirurgisk indgreb på tidspunktet for tilmeldingen
  • Deltageren har ikke tidligere været udsat for et FVIII-koncentrat
  • Deltager i øjeblikket i behandling med en immuntolerance-induktion (ITI) regime
  • Deltageren er blevet diagnosticeret med en arvelig eller erhvervet hæmostatisk defekt anden end hæmofili A (f.eks. kvalitativ blodpladedefekt eller von Willebrands sygdom)
  • Deltageren har deltaget i et andet klinisk studie, der involverer et forsøgsprodukt (IP) eller forsøgsudstyr inden for 30 dage før tilmelding eller er planlagt til at deltage i et andet klinisk studie, der involverer en IP eller undersøgelsesanordning eller PASS-register i løbet af denne undersøgelse

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
ADVATE - 2mL
Biologisk: Octocog alfa (rekombinant human koagulationsfaktor VIII) [ADVATE]
Efterforskerne skal fastlægge alle behandlingsregimer i henhold til produktmærkningsoplysninger og standardpraksis.
Andre navne:
  • ADVATE
  • Antihæmofil faktor (rekombinant) - Plasma/albuminfri metode (rAHF-PFM)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Forekomst af alle lokale og generelle, overfølsomheds- og infusionsrelaterede reaktioner, uanset produktrelateret kausalitet for bivirkningerne (AE'er).
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal og type af uønskede hændelser (eller uønskede oplevelser) (AE'er), som af investigator anses for at være kausalt relateret til ADVATE rekonstitueret i 2 mL sterilt vand til injektion (SWFI)
Tidsramme: 6 måneder
Kausalt relateret = muligvis eller sandsynligvis relateret
6 måneder
Antal faktor VIII (FVIII) inhibitorer hos alle deltagere
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Antal faktor VIII (FVIII)-hæmmere hos tidligere behandlede patienter (PTP'er) (> 50 eksponeringsdage (ED'er)) med baseline Faktor VIII (FVIII) < 1 % og ingen historie med FVIII-hæmmere før studiestart
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Antal faktor VIII (FVIII)-hæmmere hos tidligere behandlede patienter (PTP'er) (> 50 eksponeringsdage (ED'er)) med basislinjefaktor VIII (FVIII) ≤ 2 % og ingen historie med FVIII-hæmmere før undersøgelsens start
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Subjektiv hæmostatisk effektivitetsvurdering af fremragende, god, rimelig eller ingen for hver behandlet blødningsepisode
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Antal blødningsepisoder behandlet med 1, 2, 3, ≥ 4 infusioner af ADVATE rekonstitueret i 2 ml sterilt vand til injektion (SWFI)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Totalenheder af ADVATE rekonstitueret i 2 mL sterilt vand til injektion (SWFI) indgivet til behandling af hver blødningsepisode
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Samlet effektivitet af profylakse hos deltagere, der er på et profylaktisk regime
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Global vurdering af hæmostatisk effektivitet af ADVATE rekonstitueret i 2 mL sterilt vand til injektion (SWFI) ved kirurgiske eller dentale procedurer
Tidsramme: 6 måneder
Global vurderingsvurdering = fremragende, god, fair eller ingen
6 måneder
Ændring i faktor VIII (FVIII) behandlingstilfredshed og præferencevurderinger fra pårørende mellem ADVATE rekonstitueret i 5 mL og 2 mL sterilt vand til injektion (SWFI)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder
Ændring i faktor VIII (FVIII) infusionsvolumen og tid til at blande og infundere FVIII-behandling mellem ADVATE rekonstitueret i 5 mL og 2 mL sterilt vand til injektion (SWFI)
Tidsramme: 6 måneder
6 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

20. september 2013

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

20. januar 2016

Studieafslutning (FAKTISKE)

20. januar 2016

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

19. marts 2014

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

19. marts 2014

Først opslået (SKØN)

21. marts 2014

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

17. marts 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 061101

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Takeda giver adgang til de afidentificerede individuelle deltagerdata (IPD) for kvalificerede undersøgelser for at hjælpe kvalificerede forskere med at løse legitime videnskabelige mål (Takedas tilsagn om datadeling er tilgængelig på https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Disse IPD'er vil blive leveret i et sikkert forskningsmiljø efter godkendelse af en anmodning om datadeling og under betingelserne i en datadelingsaftale.

IPD-delingsadgangskriterier

IPD fra kvalificerede undersøgelser vil blive delt med kvalificerede forskere i henhold til kriterierne og processen beskrevet på https://vivli.org/ourmember/takeda/. For godkendte anmodninger vil forskerne få adgang til anonymiserede data (for at respektere patientens privatliv i overensstemmelse med gældende love og regler) og med oplysninger, der er nødvendige for at opfylde forskningsmålene i henhold til vilkårene i en datadelingsaftale.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • CSR

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A

Kliniske forsøg med Octocog alfa (rekombinant human koagulationsfaktor VIII) [ADVATE]

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahamas

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner