Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

ADVATE 2 ml Veiligheidstoezicht na autorisatie (PASS)

15 maart 2021 bijgewerkt door: Baxalta now part of Shire

ADVATE 2 ml (gereconstitueerd in 2 ml SWFI) NA AUTORISATIE VEILIGHEIDSBEWAKINGSONDERZOEK

Dit is een Post-Authorization Safety Surveillance (PASS)-onderzoek dat is opgezet om gegevens te verzamelen over de veiligheid en effectiviteit van ADVATE gereconstitueerd in 2 ml steriel water voor injectie (SWFI) tijdens routinematige klinische praktijk bij kinderen tot 12 jaar. Deze surveillancestudie is een toezegging na licentiestatus voor ADVATE gereconstitueerd in SWFI van 2 ml.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

65

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Duitsland
      • Stuttgart, Duitsland, 70176
        • Klinikum Stuttgart, Olgahospital, Pädiatrie 5
    • Saarland
      • Homburg, Saarland, Duitsland, 66421
        • Universitätskliniken des Saarlandes, Klinik für pädiatrische Onkologie und Hämatologie
  • Frankrijk
      • BORDEAUX Cedex, Frankrijk, 33076
        • CHRU Pellegrin, Hématologie - CRTH
      • Chambery Cedex, Frankrijk, 73011
        • Centre Hospitalier Générale, CTH
      • Dijon Cedex, Frankrijk, 21034
        • CRTH Laboratoire d'Hématologie CHRU - Hôpital du Bocage
      • REIMS Cedex, Frankrijk, 51092
        • American Memorial Hospital, Service de Pédiatrie
      • Rennes Cedex 09, Frankrijk, 35033
        • CHU de Rennes Hopital Pontchaillou
      • Saint Priest En Jarez, Frankrijk, 42270
        • Hôpital Nord, Pédiatrie
      • TOULOUSE Cedex 9, Frankrijk, 31059
        • CHRU Purpan, CRTH - Pavillon Sénac
      • VANDOEUVRE-LES-NANCY Cedex, Frankrijk, 54511
        • CHU de Nancy - Hôpital de Brabois- CRTH - Laboratoire Hémato-Hémostase
  • Hongarije
      • Budapest, Hongarije, 1131
        • Heim Pál Children's Hospital, Department of Oncology
      • Miskolc, Hongarije, 3629
        • Borsod-Abaúj-Zemplén County Hospital, Pediatric Dep
      • Mohacs, Hongarije, 7700
        • Mohacsi Korhaz, Department of Pediatrics
      • Nyiregyhaza, Hongarije, 4400
        • Josa Andras Egyetemi Oktatokorhaz, Department of Pediatrics
  • Verenigd Koninkrijk
      • Birmingham, Verenigd Koninkrijk, B4 6NH
        • Birmingham Children's Hospital NHS Trust
      • London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
    • West Yorkshire
      • Leeds, West Yorkshire, Verenigd Koninkrijk, LS1 3EX
        • Leeds General Infirmary

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

Niet ouder dan 12 jaar (KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De onderzoekspopulatie zal bestaan ​​uit 60 evalueerbare deelnemers van = 12 jaar met ernstige of matig ernstige hemofilie A (factor VIII (FVIII) = 2%) met gedocumenteerde eerdere blootstelling aan FVIII-concentraten.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Ernstige of matig ernstige hemofilie A (baseline factor VIII (FVIII) ≤ 2%)
  • ≤12 jaar oud
  • De wettelijk bevoegde vertegenwoordiger(s) van de deelnemer hebben schriftelijke geïnformeerde toestemming gegeven
  • De deelnemer krijgt ADVATE voorgeschreven en krijgt alleen ADVATE gereconstitueerd in 2 ml steriel water voor injectie (SWFI)
  • Gedocumenteerde geschiedenis van eerdere blootstelling aan ADVATE
  • Gedocumenteerd bewijs van een negatief resultaat van de remmertest gedurende ≤10 ED's voorafgaand aan deelname aan het onderzoek

Uitsluitingscriteria:

  • Bekende overgevoeligheid voor de werkzame stof of voor één van de hulpstoffen
  • Bekende allergische reactie op muizen- of hamstereiwitten
  • Deelnemer heeft een vereiste voor een grote chirurgische ingreep op het moment van inschrijving
  • De deelnemer is niet eerder blootgesteld aan een FVIII-concentraat
  • Deelnemer die momenteel wordt behandeld met een immunotolerantie-inductie (ITI)-regime
  • Deelnemer is gediagnosticeerd met een erfelijke of verworven hemostatische afwijking anders dan hemofilie A (bijv. kwalitatief bloedplaatjesdefect of de ziekte van von Willebrand)
  • Deelnemer heeft deelgenomen aan een ander klinisch onderzoek met een onderzoeksproduct (IP) of onderzoeksapparaat binnen 30 dagen voorafgaand aan de inschrijving of staat gepland om deel te nemen aan een ander klinisch onderzoek met een IP of onderzoeksapparaat of PASS-register in de loop van dit onderzoek

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
ADVATE - 2 ml
Biologisch: Octocog alfa (recombinant humane stollingsfactor VIII) [ADVATE]
De onderzoekers bepalen alle behandelingsregimes volgens de informatie op het productetiket en de standaardpraktijk.
Andere namen:
  • ADVEREN
  • Antihemofiliefactor (Recombinant) - Plasma/albuminevrije methode (rAHF-PFM)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Incidentie van alle lokale en algemene, overgevoeligheids- en infusiegerelateerde reacties, ongeacht de productgerelateerde causaliteit van de bijwerkingen.
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal en type bijwerkingen (of bijwerkingen) die door de onderzoeker worden beschouwd als oorzakelijk verband met ADVATE gereconstitueerd in 2 ml steriel water voor injectie (SWFI)
Tijdsspanne: 6 maanden
Causaal gerelateerd = mogelijk of waarschijnlijk gerelateerd
6 maanden
Aantal factor VIII (FVIII)-remmers bij alle deelnemers
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Aantal factor VIII-remmers (FVIII-remmers bij eerder behandelde patiënten (PTP's) (> 50 blootstellingsdagen (ED's)) met baseline factor VIII (FVIII) < 1% en geen voorgeschiedenis van FVIII-remmers voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Aantal factor VIII-remmers (FVIII-remmers bij eerder behandelde patiënten (PTP's) (> 50 blootstellingsdagen (ED's)) met baseline factor VIII (FVIII) ≤ 2% en geen voorgeschiedenis van FVIII-remmers voorafgaand aan deelname aan het onderzoek
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Subjectieve beoordeling van de hemostatische effectiviteit van uitstekend, goed, redelijk of geen voor elke behandelde bloedingsepisode
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Aantal bloedingsepisoden behandeld met 1, 2, 3, ≥ 4 infusies van ADVATE gereconstitueerd in 2 ml steriel water voor injectie (SWFI)
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Totaal aantal eenheden ADVATE gereconstitueerd in 2 ml steriel water voor injectie (SWFI) toegediend om elke bloedingsepisode te behandelen
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Algehele effectiviteit van profylaxe bij deelnemers die een profylactisch regime volgen
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Globale beoordeling van de hemostatische effectiviteit van ADVATE gereconstitueerd in 2 ml steriel water voor injectie (SWFI) bij chirurgische of tandheelkundige ingrepen
Tijdsspanne: 6 maanden
Globale beoordelingsscore = uitstekend, goed, redelijk of geen
6 maanden
Verandering in factor VIII (FVIII) behandelingstevredenheid en voorkeursscores van verzorger tussen ADVATE gereconstitueerd in 5 ml en 2 ml steriel water voor injectie (SWFI)
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden
Verandering in factor VIII (FVIII) infusievolume en tijd om FVIII-behandeling te mengen en te infunderen tussen ADVATE gereconstitueerd in 5 ml en 2 ml steriel water voor injectie (SWFI)
Tijdsspanne: 6 maanden
6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Baxalta now part of Shire

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

20 september 2013

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

20 januari 2016

Studie voltooiing (WERKELIJK)

20 januari 2016

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

19 maart 2014

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

19 maart 2014

Eerst geplaatst (SCHATTING)

21 maart 2014

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

17 maart 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 061101

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Takeda biedt toegang tot de geanonimiseerde gegevens van individuele deelnemers (IPD) voor in aanmerking komende onderzoeken om gekwalificeerde onderzoekers te helpen bij het bereiken van legitieme wetenschappelijke doelstellingen (Takeda's toezegging voor het delen van gegevens is beschikbaar op https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5). Deze IPD's worden verstrekt in een beveiligde onderzoeksomgeving na goedkeuring van een verzoek om gegevens te delen en onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD-toegangscriteria voor delen

IPD van in aanmerking komende onderzoeken zal worden gedeeld met gekwalificeerde onderzoekers volgens de criteria en het proces beschreven op https://vivli.org/ourmember/takeda/. Voor goedgekeurde verzoeken krijgen de onderzoekers toegang tot geanonimiseerde gegevens (om de privacy van patiënten te respecteren in overeenstemming met de toepasselijke wet- en regelgeving) en tot informatie die nodig is om de onderzoeksdoelstellingen te verwezenlijken onder de voorwaarden van een overeenkomst voor het delen van gegevens.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • MVO

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Hemofilie A

Klinische onderzoeken op Octocog alfa (recombinant humane stollingsfactor VIII) [ADVATE]

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren