ADVATE 2 ml Vigilancia de seguridad posterior a la autorización (PASS)
15 de marzo de 2021 actualizado por: Baxalta now part of Shire
ADVATE 2 mL (Reconstituido en 2 mL SWFI) ESTUDIO DE VIGILANCIA DE SEGURIDAD POSTERIOR A LA AUTORIZACIÓN
Este es un estudio de vigilancia de seguridad posterior a la autorización (PASS) diseñado para recopilar datos sobre la seguridad y eficacia de ADVATE reconstituido en 2 ml de agua estéril para inyección (SWFI) durante la práctica clínica habitual en niños hasta los 12 años de edad.
Este estudio de vigilancia es un compromiso posterior a la obtención de la licencia para ADVATE reconstituido en 2 ml de SWFI.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
65
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Stuttgart, Alemania, 70176
- Klinikum Stuttgart, Olgahospital, Pädiatrie 5
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Saarland
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Homburg, Saarland, Alemania, 66421
- Universitätskliniken des Saarlandes, Klinik für pädiatrische Onkologie und Hämatologie
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BORDEAUX Cedex, Francia, 33076
- CHRU Pellegrin, Hématologie - CRTH
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Chambery Cedex, Francia, 73011
- Centre Hospitalier Générale, CTH
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Dijon Cedex, Francia, 21034
- CRTH Laboratoire d'Hématologie CHRU - Hôpital du Bocage
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REIMS Cedex, Francia, 51092
- American Memorial Hospital, Service de Pédiatrie
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Rennes Cedex 09, Francia, 35033
- Chu de Rennes Hopital Pontchaillou
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Saint Priest En Jarez, Francia, 42270
- Hôpital Nord, Pédiatrie
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TOULOUSE Cedex 9, Francia, 31059
- CHRU Purpan, CRTH - Pavillon Sénac
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VANDOEUVRE-LES-NANCY Cedex, Francia, 54511
- CHU de Nancy - Hôpital de Brabois- CRTH - Laboratoire Hémato-Hémostase
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Budapest, Hungría, 1131
- Heim Pál Children's Hospital, Department of Oncology
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Miskolc, Hungría, 3629
- Borsod-Abaúj-Zemplén County Hospital, Pediatric Dep
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Mohacs, Hungría, 7700
- Mohacsi Korhaz, Department of Pediatrics
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Nyiregyhaza, Hungría, 4400
- Josa Andras Egyetemi Oktatokorhaz, Department of Pediatrics
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Birmingham, Reino Unido, B4 6NH
- Birmingham Children's Hospital NHS Trust
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London, Reino Unido, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Trust
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West Yorkshire
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Leeds, West Yorkshire, Reino Unido, LS1 3EX
- Leeds General Infirmary
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 12 años (NIÑO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
La población del estudio incluirá 60 participantes evaluables de = 12 años con hemofilia A grave o moderadamente grave (Factor VIII (FVIII) = 2 %) con exposición previa documentada a concentrados de FVIII.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hemofilia A grave o moderadamente grave (Factor VIII (FVIII) inicial ≤ 2 %)
- ≤12 años de edad
- Los representantes legalmente autorizados del participante han proporcionado su consentimiento informado por escrito.
- Al participante se le receta ADVATE y solo recibirá ADVATE reconstituido en 2 ml de agua estéril para inyección (SWFI)
- Historial documentado de exposición previa a ADVATE
- Evidencia documentada de resultado negativo de la prueba del inhibidor durante ≤10 ED antes del ingreso al estudio
Criterio de exclusión:
- Hipersensibilidad conocida al principio activo o a alguno de los excipientes
- Reacción alérgica conocida a proteínas de ratón o hámster
- El participante tiene un requisito para un procedimiento quirúrgico mayor en el momento de la inscripción
- El participante no ha tenido exposición previa a un concentrado de FVIII
- Participante actualmente en tratamiento con un régimen de inducción de tolerancia inmunológica (ITI)
- Al participante se le ha diagnosticado un defecto hemostático heredado o adquirido que no sea hemofilia A (p. ej., defecto plaquetario cualitativo o enfermedad de von Willebrand)
- El participante ha participado en otro estudio clínico que involucra un producto en investigación (IP) o dispositivo en investigación dentro de los 30 días anteriores a la inscripción o está programado para participar en otro estudio clínico que involucra un IP o dispositivo en investigación o registro PASS durante el curso de este estudio
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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ADVATE - 2mL
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Los investigadores determinarán todos los regímenes de tratamiento de acuerdo con la información de la etiqueta del producto y la práctica estándar.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de todas las reacciones locales y generales, de hipersensibilidad y relacionadas con la infusión, independientemente de la causalidad relacionada con el producto para los eventos adversos (AA).
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Número y tipo de eventos adversos (o experiencias adversas) (AE) considerados por el investigador como causalmente relacionados con ADVATE reconstituido en 2 ml de agua estéril para inyección (SWFI)
Periodo de tiempo: 6 meses
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Causalmente relacionado = posiblemente o probablemente relacionado
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6 meses
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Número de inhibidores del factor VIII (FVIII) en todos los participantes
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Número de inhibidores del factor VIII (FVIII) en pacientes tratados previamente (PTP) (> 50 días de exposición (ED)) con factor VIII (FVIII) inicial < 1 % y sin antecedentes de inhibidores del FVIII antes del ingreso al estudio
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Número de inhibidores del factor VIII (FVIII) en pacientes tratados previamente (PTP) (> 50 días de exposición (DE)) con factor VIII (FVIII) inicial ≤ 2 % y sin antecedentes de inhibidores del FVIII antes del ingreso al estudio
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Calificación subjetiva de la eficacia hemostática de excelente, buena, regular o ninguna para cada episodio de sangrado tratado
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Número de episodios hemorrágicos tratados con 1, 2, 3, ≥ 4 infusiones de ADVATE reconstituido en 2 ml de agua estéril para inyección (SWFI)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Unidades totales de ADVATE reconstituidas en 2 ml de agua estéril para inyección (SWFI) administradas para tratar cada episodio de sangrado
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Efectividad general de la profilaxis en participantes que están en un régimen profiláctico
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Calificación de evaluación global de la eficacia hemostática de ADVATE reconstituido en 2 ml de agua estéril para inyección (SWFI) en procedimientos quirúrgicos o dentales
Periodo de tiempo: 6 meses
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Calificación de evaluación global = excelente, buena, regular o ninguna
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6 meses
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Cambio en las calificaciones de preferencia y satisfacción del tratamiento con factor VIII (FVIII) del cuidador entre ADVATE reconstituido en 5 ml y 2 ml de agua estéril para inyección (SWFI)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambio en el volumen de infusión de factor VIII (FVIII) y el tiempo para mezclar e infundir el tratamiento con FVIII entre ADVATE reconstituido en 5 ml y 2 ml de agua estéril para inyección (SWFI)
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
20 de septiembre de 2013
Finalización primaria (ACTUAL)
20 de enero de 2016
Finalización del estudio (ACTUAL)
20 de enero de 2016
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de marzo de 2014
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de marzo de 2014
Publicado por primera vez (ESTIMAR)
21 de marzo de 2014
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
17 de marzo de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
15 de marzo de 2021
Última verificación
1 de marzo de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 061101
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Takeda brinda acceso a los datos de participantes individuales anonimizados (IPD) para estudios elegibles para ayudar a los investigadores calificados a abordar objetivos científicos legítimos (el compromiso de intercambio de datos de Takeda está disponible en https://clinicaltrials.takeda.com/takedas-commitment?commitment= 5).
Estos IPD se proporcionarán en un entorno de investigación seguro luego de la aprobación de una solicitud de intercambio de datos y bajo los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Criterios de acceso compartido de IPD
La IPD de los estudios elegibles se compartirá con investigadores calificados de acuerdo con los criterios y el proceso descritos en https://vivli.org/ourmember/takeda/.
Para las solicitudes aprobadas, los investigadores tendrán acceso a datos anónimos (para respetar la privacidad del paciente de acuerdo con las leyes y regulaciones aplicables) y con la información necesaria para abordar los objetivos de la investigación según los términos de un acuerdo de intercambio de datos.
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- RSC
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .