嚢胞性線維症におけるアタルレン（PTC124）の研究
2020年3月11日 更新者：PTC Therapeutics
以前にアタルレン（PTC124）で治療されたナンセンス変異嚢胞性線維症の患者に対する非盲検の安全性と有効性研究
この研究の主な目的は、二重盲検研究PTC124-GD-009-CF（NCT00803205）への参加を完了したナンセンス突然変異嚢胞性線維症（nmCF）の参加者におけるアタルレンの長期的な安全性と忍容性を評価することです。有害事象および実験室の異常によって。
この研究の第 2 の目的には、1 秒間の強制呼気量 (FEV1) および肺増悪率によって測定されるアタルレンの有効性の評価、およびその他の安全性パラメーター (例えば、12 誘導心電図 [ECG] 測定、バイタル兆候）。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
61
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama-Birmingham
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California
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Long Beach、California、アメリカ、90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
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Colorado
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Aurora、Colorado、アメリカ、80045
- Denver Children's Hospital
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60614
- Children's Hospital Chicago
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Children's Hospital Boston
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New York
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New York、New York、アメリカ、10003
- Beth Israel Medical Center
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Ohio
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Cleveland、Ohio、アメリカ、44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
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Jerusalem、イスラエル、91240
- Hadassah University Hospital - Mount Scopus
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Roma、イタリア
- Università La Sapienza
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Verona、イタリア
- Azienda Ospedaliera di Verona
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Stockholm、スウェーデン
- Karolinska University Hospital, Huddinge
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario La Paz
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Paris、フランス
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Toulouse、フランス、31059
- Hopital des Enfants
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Brussels、ベルギー
- University Hospital Brussels
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Brussels、ベルギー
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
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Leuven、ベルギー
- University Hospital Leuven
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な採用基準:
- -書面によるインフォームドコンセントを提供する能力（親/保護者の同意および[<] 18歳未満の場合は参加者の同意）。
- 二重盲検試験、PTC124-GD-009-CF (試験 009) への完全な参加の証拠。
- -体重が16キログラム（kg）以上（≥）。
- スクリーニング期間中の研究固有のスパイロメーターを使用した、有効で再現性のあるスパイロメトリー検査の実施。
- -スクリーニング時に中央検査室の範囲内で確認された検査値。
- -性的に活発な男性および女性の参加者では、治験薬投与および60日間の追跡期間中に性交を控えるか、バリアまたは避妊の医学的方法を採用する意欲。
- -予定された訪問、薬物投与計画、臨床検査、および研究制限を含む、すべての研究手順と評価を順守する意欲と能力。
主な除外基準:
- -スクリーニング前4週間以内の全身トブラマイシンの慢性使用。
- -スクリーニング前の3週間以内またはスクリーニングと無作為化の間の肺増悪または急性上気道または下気道感染症（ウイルス性疾患を含む）の証拠。
- -スクリーニングおよび無作為化前4週間以内のCFまたはCF関連状態の慢性治療/予防レジメンにおける変更（開始、薬剤の種類の変更、用量変更、スケジュール変更、中断、中止、または再開）。
- -治験薬の成分または賦形剤に対する既知の過敏症。
- -スクリーニング前4週間以内の別の治験薬への曝露。
- -スクリーニング前3週間以内の静脈内抗生物質による治療。
- -固形臓器または血液移植の病歴。
- 進行中の免疫抑制療法（コルチコステロイド以外）。
- -陽性のB型肝炎表面抗原、C型肝炎抗体検査またはヒト免疫不全ウイルス（HIV）検査。
- 既知の門脈圧亢進症。
- 妊娠中または授乳中。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アタルレン
参加者は、アタルレン懸濁液を 1 日 3 回 (TID)、朝に 10 ミリグラム/キログラム (mg/kg)、正午に 10 mg/kg、夜に 20 mg/kg (1 日総投与量 40 mg/kg) を経口投与されます。 192週。
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アタルレンは、アームで指定された用量およびスケジュールに従って投与されます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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治療中に発生した有害事象（TEAE）のある参加者の数
時間枠：ベースライン（1日目）から研究終了まで（196週）
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AE: 因果関係の可能性に関係なく治験薬を投与された参加者における不都合な医学的出来事。
AE の重症度は、軽度 (通常の機能を妨げない)、中等度 (通常の機能をある程度妨げる)、重度 (通常の機能を著しく妨げる)、生命を脅かす (生命に潜在的な脅威をもたらす)、および致命的な AE。
薬物関連の AE: 治験薬との関係の可能性または可能性のある AE。
重篤な有害事象: 死亡、生命を脅かす有害事象、入院患者への入院または既存の入院の延長、持続的または重大な障害または不能、先天異常または先天性欠損症、または参加者を危険にさらし、医療介入を必要とする重要な医療イベント。
TEAE: 治験薬の初回投与から治験薬の最終投与後 4 週間までに発生または悪化した AE。
因果関係に関係なく、その他の重篤ではない AE とすべての重篤な AE の概要は、報告された AE セクションにあります。
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ベースライン（1日目）から研究終了まで（196週）
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臨床的に重大な臨床検査値異常のある参加者の数
時間枠：ベースライン（1日目）から研究終了まで（196週）
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検査項目の検査には、血液学、生化学検査 (肝臓、腎臓、および血清の電解質値)、副腎検査、および尿検査が含まれていました。
臨床的意義は、研究者の判断に従って定義されました。
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ベースライン（1日目）から研究終了まで（196週）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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スパイロメトリーによって評価された、治療終了時 (192 週目) の 1 秒間の予測強制呼気量 (FEV1) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、192週
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FEV1 は、完全に吸気した後、1 秒間に強制的に吹き出せる空気の量です。
予測 FEV1 のパーセント = (観測値)/(予測値) * 100%。
治療終了時の予測 FEV1 パーセントのベースラインからの変化が報告されました。
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ベースライン、192週
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修正フックス基準によって評価された、肺増悪を伴う参加者の割合
時間枠：192週までのベースライン
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修正されたフックスの基準では、抗生物質による治療を必要とせずに、次の 12 のフックスの徴候と症状のうち少なくとも 4 つが存在することを増悪と定義しました。新規または増加した喀血;咳の増加;呼吸困難の増加;倦怠感;摂氏 38 度 (°C) を超える (>) 温度。食欲不振;副鼻腔の痛み;副鼻腔分泌の変化;胸部の身体検査の変化;以前に記録された値から 10% 以上の肺機能の低下;または肺機能を示すレントゲン写真の変化。
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192週までのベースライン
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拡張フックス基準によって評価された、肺増悪を伴う参加者の割合
時間枠：192週までのベースライン
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拡大されたフックスの基準は、増悪を次の 12 のフックスの徴候および症状のうち少なくとも 4 つが存在することとして定義し、何らかの形の抗生物質治療 (吸入、経口、または静脈内) を必要としました。新規または増加した喀血;咳の増加;呼吸困難の増加;倦怠感;温度 >38°C;食欲不振;副鼻腔の痛み;副鼻腔分泌の変化;胸部の身体検査の変化;以前に記録された値から 10% 以上の肺機能の低下;または肺機能を示すレントゲン写真の変化。
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192週までのベースライン
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古典的なフックスの基準によって評価された、肺の増悪を伴う参加者の割合
時間枠：192週までのベースライン
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古典的フックスの基準では、非経口抗生物質による治療を必要とする次の 12 のフックスの徴候および症状のうち少なくとも 4 つが存在することを増悪と定義しました。新規または増加した喀血;咳の増加;呼吸困難の増加;倦怠感;温度 >38°C;食欲不振;副鼻腔の痛み;副鼻腔分泌の変化;胸部の身体検査の変化;以前に記録された値から 10% 以上の肺機能の低下;または肺機能を示すレントゲン写真の変化。
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192週までのベースライン
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最終訪問時（196週）の12誘導心電図（ECG）パラメータのベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、196週
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ＥＣＧパラメータには、ＲＲ持続時間、ＰＲ持続時間、ＱＲＳ持続時間、ＱＴ持続時間、ＱＴＣＢ（バゼットの補正式）持続時間、ＱＴＣＦ（フリデリシアの補正公式）持続時間が含まれた。
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ベースライン、196週
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12 誘導 ECG によって評価される、最終訪問時 (196 週) の心拍数のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、196週
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心拍数は 12 誘導 ECG を使用して測定されました。
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ベースライン、196週
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最終来院時のバイタルサインのベースラインからの変化（196週）
時間枠：ベースライン、196週
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バイタル サインには、収縮期血圧 (SBP) と拡張期血圧 (DBP) が含まれます。
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ベースライン、196週
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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スパイロメトリーによって評価された、治療終了時 (192 週目) の予測される強制肺活量 (FVC) のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、192週
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FVC とは、立位で完全に吸気した後に強制的に吹き出せる空気の量です。
予測 FVC の割合 = (観測値)/(予測値) * 100%。
治療終了時の予測 FVC パーセントのベースラインからの変化が報告されました。
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ベースライン、192週
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スパイロメトリーによって評価された、治療終了時 (192 週目) の呼気の 25% から 75% (FEF25-75) の間の予測強制呼気流量のベースラインからの変化
時間枠：ベースライン、192週
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FEF25-75 は、肺活量の 25 ～ 75% の間の強制呼気流量です。
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ベースライン、192週
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Joseph McIntosh, MD、PTC Therapeutics, Inc.
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2014年5月23日
一次修了 (実際)
2017年6月5日
研究の完了 (実際)
2017年6月5日
試験登録日
最初に提出
2014年4月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2014年4月7日
最初の投稿 (見積もり)
2014年4月8日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年3月11日
最終確認日
2020年3月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。