Atalureenin (PTC124) tutkimus kystisessä fibroosissa
keskiviikko 11. maaliskuuta 2020 päivittänyt: PTC Therapeutics
Avoin turvallisuus- ja tehotutkimus potilaille, joilla on nonsense-mutaatiokystinen fibroosi, joita on aiemmin hoidettu Atalurenilla (PTC124)
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on määrittää atalureenin pitkän aikavälin turvallisuus ja siedettävyys potilailla, joilla on nonsense-mutaatiokystinen fibroosi (nmCF), jotka osallistuivat kaksoissokkotutkimukseen PTC124-GD-009-CF (NCT00803205), kuten arvioitiin. haittatapahtumien ja laboratoriotulosten poikkeavuuksien vuoksi.
Tämän tutkimuksen toissijaisena tavoitteena on arvioida atalureenin tehoa mitattuna pakotetulla uloshengitystilavuudella 1 sekunnissa (FEV1) ja keuhkojen pahenemisnopeudella sekä muilla turvallisuusparametreilla (esim. 12-kytkentäinen EKG-mittaus, elintärkeä merkit).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
61
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussels, Belgia
- University Hospital Brussels
-
Brussels, Belgia
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
-
Leuven, Belgia
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah University Hospital - Mount Scopus
-
-
-
-
-
Roma, Italia
- Università La Sapienza
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera di Verona
-
-
-
-
-
Paris, Ranska
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Toulouse, Ranska, 31059
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Stockholm, Ruotsi
- Karolinska University Hospital, Huddinge
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
- University of Alabama-Birmingham
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
- Denver Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60614
- Children's Hospital Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- Beth Israel Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Kyky antaa kirjallinen tietoinen suostumus (vanhemman/huoltajan suostumus ja osallistujan suostumus, jos hän on alle [<] 18-vuotias).
- Todisteet osallistumisesta kaksoissokkotutkimukseen, PTC124-GD-009-CF (tutkimus 009).
- Ruumiinpaino suurempi tai yhtä suuri (≥) 16 kilogrammaa (kg).
- Kelvollisen, toistettavan spirometriatutkimuksen suorittaminen tutkimuskohtaisella spirometrillä seulontajakson aikana.
- Vahvistetut laboratorioarvot keskuslaboratorion sisällä ovat seulonnassa.
- Seksuaalisesti aktiivisilla mies- ja naispuolisilla osallistujilla halukkuus pidättäytyä seksuaalisesta kanssakäymisestä tai käyttää estettä tai lääketieteellistä ehkäisymenetelmää tutkimuslääkkeen annon ja 60 päivän seurantajakson aikana.
- Halu ja kyky noudattaa kaikkia tutkimusmenettelyjä ja arviointeja, mukaan lukien aikataulutetut vierailut, lääkkeenantosuunnitelma, laboratoriotestit ja opiskelurajoitukset.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Systeemisen tobramysiinin jatkuva käyttö 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Todisteet keuhkojen pahenemisesta tai akuutista ylempien tai alempien hengitysteiden infektiosta (mukaan lukien virussairaudet) 3 viikon sisällä ennen seulontoa tai seulontojen ja satunnaistamisen välillä.
- Kaikki muutokset (aloitus, muutos lääketyypissä, annoksen muutos, aikataulun muutos, keskeytys, lopettaminen tai uudelleenaloitus) kroonisessa CF:n tai CF:hen liittyvien sairauksien hoito-/profylaksia-ohjelmassa 4 viikon sisällä ennen seulontaa ja satunnaistamista.
- Tunnettu yliherkkyys jollekin tutkimuslääkkeen aineosalle tai apuaineelle.
- Altistuminen toiselle tutkimuslääkkeelle 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Hoito suonensisäisillä antibiooteilla 3 viikon sisällä ennen seulontaa.
- Aiemmat kiinteän elimen tai hematologiset siirrot.
- Meneillään oleva immunosuppressiivinen hoito (muu kuin kortikosteroidit).
- Positiivinen hepatiitti B -pinta-antigeeni, hepatiitti C -vasta-ainetesti tai ihmisen immuunikatovirus (HIV) -testi.
- Tunnettu portaalihypertensio.
- Raskaus tai imetys.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ataluren
Osallistujat saavat atalureenisuspensiota suun kautta 3 kertaa päivässä (TID), 10 milligrammaa/kg (mg/kg) aamulla, 10 mg/kg keskipäivällä ja 20 mg/kg illalla (kokonaisvuorokausiannos 40 mg/kg) 192 viikkoa.
|
Atalurenia annetaan käsivarressa määritellyn annoksen ja aikataulun mukaan.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE)
Aikaikkuna: Lähtötilanne (1. päivä) tutkimuksen loppuun asti (viikko 196)
|
AE: mikä tahansa ei-toivottu lääketieteellinen tapahtuma osallistujalla, joka sai tutkimuslääkettä, ottamatta huomioon mahdollisuutta syy-yhteyteen.
AE:n vakavuus luokiteltiin: lievä (ei häiritse tavanomaista toimintaa), kohtalainen (häiritsee jossain määrin tavanomaista toimintaa), vakava (häiritsee merkittävästi tavanomaista toimintaa), henkeä uhkaava (aiheuttaa mahdollisen hengenvaaran) ja kohtalokkaat AE:t.
Lääkkeisiin liittyvät haittavaikutukset: Haitat, joilla on mahdollinen tai todennäköinen yhteys tutkimuslääkkeeseen.
Vakavat haittavaikutukset: kuolema, henkeä uhkaava AE, sairaalahoito tai olemassa olevan sairaalahoidon pitkittyminen, jatkuva tai merkittävä vamma tai työkyvyttömyys, synnynnäinen poikkeavuus tai synnynnäinen epämuodostuma tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma, joka vaaransi osallistujan ja vaati lääkärinhoitoa.
TEAE: AE, joka ilmeni tai paheni ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta 4 viikkoon viimeisen tutkimuslääkeannoksen jälkeen.
Yhteenveto muista ei-vakavista haittavaikutuksista ja kaikista vakavista haittavaikutuksista syy-yhteydestä riippumatta on Raportoitu AE -osiossa.
|
Lähtötilanne (1. päivä) tutkimuksen loppuun asti (viikko 196)
|
|
Niiden osallistujien määrä, joilla on kliinisesti merkittäviä laboratoriopoikkeavuuksia
Aikaikkuna: Lähtötilanne (1. päivä) tutkimuksen loppuun asti (viikko 196)
|
Laboratorioparametritesteihin kuuluivat hematologia, biokemiallinen määritys (maksan, munuaisten ja seerumin elektrolyyttiarvot), lisämunuaistestit ja virtsaanalyysi.
Kliininen merkitys määriteltiin tutkijan arvion mukaan.
|
Lähtötilanne (1. päivä) tutkimuksen loppuun asti (viikko 196)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötilanteesta prosentteina ennustetusta pakotetusta uloshengityksen tilavuudesta 1 sekunnissa (FEV1) hoidon lopussa (viikko 192), spirometrialla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 192
|
FEV1 on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos sekunnissa täyden sisäänhengityksen jälkeen.
Prosenttiosuus ennustetusta FEV1:stä = (havaittu arvo)/(ennustettu arvo) * 100 %.
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustetussa FEV1:ssä hoidon lopussa.
|
Perustaso, viikko 192
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on keuhkojen paheneminen, muokatuilla Fuchs-kriteereillä arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 192 asti
|
Muunnetut Fuchsin kriteerit määrittelivät pahenemisen vähintään neljän seuraavista 12 Fuchsin oireesta ja oireesta ilman antibioottihoitoa: ysköksen muutos; uusi tai lisääntynyt hemoptysis; lisääntynyt yskä; lisääntynyt hengenahdistus; väsymys; lämpötila yli (>) 38 celsiusastetta (°C); anoreksia; poskiontelokipu; muutos sinusvuodon määrässä; muutos rintakehän fyysisessä tarkastuksessa; keuhkojen toiminnan heikkeneminen 10 prosentilla tai enemmän aiemmin tallennetusta arvosta; tai radiografiset muutokset, jotka viittaavat keuhkojen toimintaan.
|
Perustaso viikkoon 192 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on keuhkojen paheneminen, laajennettujen Fuchsin kriteerien mukaan
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 192 asti
|
Laajennetut Fuchsin kriteerit määrittelivät pahenemisen vähintään neljän seuraavista 12 Fuchsin oireesta ja oireesta, jotka vaativat kaikenlaista antibioottihoitoa (hengitettynä, suun kautta tai suonensisäisesti): muutos ysköksessä; uusi tai lisääntynyt hemoptysis; lisääntynyt yskä; lisääntynyt hengenahdistus; väsymys; lämpötila > 38 °C; anoreksia; poskiontelokipu; muutos sinusvuodon määrässä; muutos rintakehän fyysisessä tarkastuksessa; keuhkojen toiminnan heikkeneminen 10 prosentilla tai enemmän aiemmin tallennetusta arvosta; tai radiografiset muutokset, jotka viittaavat keuhkojen toimintaan.
|
Perustaso viikkoon 192 asti
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on keuhkojen paheneminen, Classic Fuchsin kriteerien mukaan
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 192 asti
|
Classic Fuchsin kriteerit määrittelivät pahenemisen vähintään neljän seuraavista 12 Fuchsin oireesta ja oireesta, jotka vaativat parenteraalista antibioottihoitoa: ysköksen muutos; uusi tai lisääntynyt hemoptysis; lisääntynyt yskä; lisääntynyt hengenahdistus; väsymys; lämpötila > 38 °C; anoreksia; poskiontelokipu; muutos sinusvuodon määrässä; muutos rintakehän fyysisessä tarkastuksessa; keuhkojen toiminnan heikkeneminen 10 prosentilla tai enemmän aiemmin tallennetusta arvosta; tai radiografiset muutokset, jotka viittaavat keuhkojen toimintaan.
|
Perustaso viikkoon 192 asti
|
|
Muutos lähtötilanteesta 12-kytkentäisissä elektrokardiogrammin (EKG) parametreissa viimeisellä käynnillä (viikko 196)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 196
|
EKG-parametreja olivat RR-kesto, PR-kesto, QRS-kesto, QT-kesto, QTCB (Bazettin korjauskaava) kesto, QTCF (Friderician korjauskaava) kesto.
|
Perustaso, viikko 196
|
|
Muutos lähtötasosta syke viimeisellä käynnillä (viikko 196), arvioituna 12-kytkentäisellä EKG:llä
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 196
|
Syke mitattiin 12-kytkentäisellä EKG:llä.
|
Perustaso, viikko 196
|
|
Muutos perustasosta elintoimintojen osalta viimeisellä käynnillä (viikko 196)
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 196
|
Elintoimintoihin kuuluivat systolinen verenpaine (SBP) ja diastolinen verenpaine (DBP).
|
Perustaso, viikko 196
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustettu pakotettu elinkapasiteetti (FVC) hoidon lopussa (viikko 192), spirometrialla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 192
|
FVC on ilmamäärä, joka voidaan väkisin puhaltaa ulos täyden sisäänhengityksen jälkeen pystyasennossa.
Prosenttiosuus ennustetusta FVC:stä = (havaittu arvo)/(ennustettu arvo) * 100 %.
Muutos lähtötasosta prosentteina ennustetusta FVC:stä hoidon lopussa.
|
Perustaso, viikko 192
|
|
Muutos lähtötasosta ennustetun pakotetun uloshengitysvirran prosentissa 25–75 % uloshengityksen (FEF25-75) välillä hoidon lopussa (viikko 192), spirometrialla arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 192
|
FEF25-75 on pakotettu uloshengitysvirtaus välillä 25-75 % elintärkeästä kapasiteetista.
|
Perustaso, viikko 192
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics, Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Perjantai 23. toukokuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 5. kesäkuuta 2017
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 5. kesäkuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 4. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 7. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (Arvio)
Tiistai 8. huhtikuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 25. maaliskuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. maaliskuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PTC124-GD-023-CF
- 2013-005449-35 (EudraCT-numero)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .