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Étude de l'Ataluren (PTC124) dans la mucoviscidose

11 mars 2020 mis à jour par: PTC Therapeutics

Une étude ouverte d'innocuité et d'efficacité pour les patients atteints de fibrose kystique par mutation non-sens précédemment traités par Ataluren (PTC124)

L'objectif principal de cette étude est de déterminer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'ataluren chez les participants atteints de mucoviscidose par mutation non-sens (nmCF) qui ont participé à l'étude en double aveugle PTC124-GD-009-CF (NCT00803205), telle qu'évaluée par des événements indésirables et des anomalies de laboratoire. L'objectif secondaire de cette étude comprend l'évaluation de l'efficacité de l'ataluren, telle que mesurée par le volume expiratoire maximal en 1 seconde (FEV1) et le taux d'exacerbation pulmonaire, et d'autres paramètres de sécurité (par exemple, les mesures de l'électrocardiogramme [ECG] à 12 dérivations, les paramètres vitaux panneaux).

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

61

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Belgique
      • Brussels, Belgique
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Belgique
        • Hôpital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgique
        • University Hospital Leuven
  • Espagne
      • Madrid, Espagne
        • Hospital Universitario La Paz
  • France
      • Paris, France
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, France, 31059
        • Hôpital des Enfants
  • Israël
      • Jerusalem, Israël, 91240
        • Hadassah University Hospital - Mount Scopus
  • Italie
      • Roma, Italie
        • Università La Sapienza
      • Verona, Italie
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Suède
      • Stockholm, Suède
        • Karolinska University Hospital, Huddinge
  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama-Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, États-Unis, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Denver Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60614
        • Children's Hospital Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10003
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

6 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Capacité à fournir un consentement éclairé écrit (consentement des parents/tuteurs et consentement du participant si moins de [<] 18 ans).
  • Preuve de participation complète à l'étude en double aveugle, PTC124-GD-009-CF (étude 009).
  • Poids corporel supérieur ou égal à (≥) 16 kilogrammes (kg).
  • Réalisation d'un test de spirométrie valide et reproductible à l'aide du spiromètre spécifique à l'étude pendant la période de dépistage.
  • Valeurs de laboratoire confirmées dans les plages du laboratoire central lors du dépistage.
  • Chez les participants masculins et féminins sexuellement actifs, volonté de s'abstenir de rapports sexuels ou d'utiliser une barrière ou une méthode médicale de contraception pendant l'administration du médicament à l'étude et la période de suivi de 60 jours.
  • Volonté et capacité à se conformer à toutes les procédures et évaluations de l'étude, y compris les visites programmées, le plan d'administration des médicaments, les tests de laboratoire et les restrictions de l'étude.

Critères d'exclusion clés :

  • Utilisation chronique de tobramycine systémique dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  • Preuve d'exacerbation pulmonaire ou d'infection aiguë des voies respiratoires supérieures ou inférieures (y compris les maladies virales) dans les 3 semaines précédant le dépistage ou entre le dépistage et la randomisation.
  • Tout changement (initiation, changement de type de médicament, modification de la dose, modification du calendrier, interruption, arrêt ou réinitiation) dans un régime de traitement/prophylaxie chronique pour la mucoviscidose ou pour des affections liées à la mucoviscidose dans les 4 semaines précédant le dépistage et la randomisation.
  • Hypersensibilité connue à l'un des ingrédients ou excipients du médicament à l'étude.
  • Exposition à un autre médicament expérimental dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  • Traitement avec des antibiotiques intraveineux dans les 3 semaines précédant le dépistage.
  • Antécédents de transplantation d'organe solide ou hématologique.
  • Traitement immunosuppresseur en cours (autre que les corticoïdes).
  • Antigène de surface de l'hépatite B positif, test d'anticorps anti-hépatite C ou test du virus de l'immunodéficience humaine (VIH).
  • Hypertension portale connue.
  • Grossesse ou allaitement.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ataluren
Les participants recevront une suspension d'ataluren par voie orale 3 fois par jour (TID), 10 milligrammes/kilogramme (mg/kg) le matin, 10 mg/kg à midi et 20 mg/kg le soir (dose quotidienne totale de 40 mg/kg) pendant 192 semaines.
Médicament: Ataluren
Ataluren sera administré selon la dose et le calendrier spécifiés dans le bras.
Autres noms:
  • PTC124

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE)
Délai: Au départ (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (semaine 196)
EI : tout événement médical indésirable chez un participant qui a reçu le médicament à l'étude sans égard à la possibilité d'un lien de causalité. La gravité d'un EI a été classée comme : légère (n'interfère pas avec la fonction habituelle), modérée (interfère dans une certaine mesure avec la fonction habituelle), grave (interfère de manière significative avec la fonction habituelle), potentiellement mortelle (entraine une menace potentielle pour la vie) et EI mortels. EI liés au médicament : EI ayant une relation possible ou probable avec le médicament à l'étude. EI graves : décès, EI menaçant le pronostic vital, hospitalisation ou prolongation d'une hospitalisation existante, invalidité ou incapacité persistante ou importante, anomalie congénitale ou anomalie congénitale, ou événement médical important qui a mis en danger le participant et a nécessité une intervention médicale. TEAE : EI qui s'est produit ou s'est aggravé entre la première dose du médicament à l'étude et 4 semaines après la dernière dose du médicament à l'étude. Un résumé des autres EI non graves et de tous les EI graves, quelle que soit la causalité, se trouve dans la section EI signalés.
Au départ (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (semaine 196)
Nombre de participants présentant des anomalies de laboratoire cliniquement significatives
Délai: Au départ (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (semaine 196)
Les tests de paramètres de laboratoire comprenaient l'hématologie, le dosage biochimique (valeurs des électrolytes hépatiques, rénaux et sériques), les dosages surrénaliens et l'analyse d'urine. La signification clinique a été définie selon le jugement de l'investigateur.
Au départ (jour 1) jusqu'à la fin de l'étude (semaine 196)

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ en pourcentage du volume expiratoire forcé prévu en 1 seconde (FEV1) à la fin du traitement (semaine 192), tel qu'évalué par spirométrie
Délai: Ligne de base, semaine 192
Le FEV1 est le volume d'air qui peut être expulsé de force en une seconde, après une inspiration complète. Pourcentage du VEMS prédit = (valeur observée)/(valeur prédite) * 100 %. Un changement par rapport à la ligne de base du pourcentage du VEMS prédit à la fin du traitement a été signalé.
Ligne de base, semaine 192
Pourcentage de participants présentant une exacerbation pulmonaire, tel qu'évalué par les critères de Fuchs modifiés
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 192
Les critères de Fuchs modifiés définissaient l'exacerbation comme la présence d'au moins 4 des 12 signes et symptômes de Fuchs suivants sans qu'il soit nécessaire de recourir à un traitement antibiotique : modification des expectorations ; hémoptysie nouvelle ou accrue ; augmentation de la toux; dyspnée accrue; fatigue; température supérieure à (>) 38 degrés Celsius (°C); anorexie; douleur des sinus; modification de la décharge sinusale ; modification de l'examen physique de la poitrine ; diminution de la fonction pulmonaire de 10 % ou plus par rapport à une valeur précédemment enregistrée ; ou des changements radiographiques révélateurs de la fonction pulmonaire.
Ligne de base jusqu'à la semaine 192
Pourcentage de participants présentant une exacerbation pulmonaire, tel qu'évalué par les critères de Fuchs élargis
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 192
Les critères élargis de Fuchs définissaient l'exacerbation comme la présence d'au moins 4 des 12 signes et symptômes de Fuchs suivants nécessitant toute forme de traitement antibiotique (inhalé, oral ou intraveineux) : modification des expectorations ; hémoptysie nouvelle ou accrue ; augmentation de la toux; dyspnée accrue; fatigue; température >38°C ; anorexie; douleur des sinus; modification de la décharge sinusale ; modification de l'examen physique de la poitrine ; diminution de la fonction pulmonaire de 10 % ou plus par rapport à une valeur précédemment enregistrée ; ou des changements radiographiques révélateurs de la fonction pulmonaire.
Ligne de base jusqu'à la semaine 192
Pourcentage de participants présentant une exacerbation pulmonaire, selon les critères classiques de Fuchs
Délai: Ligne de base jusqu'à la semaine 192
Les critères de Fuchs classiques définissaient l'exacerbation comme la présence d'au moins 4 des 12 signes et symptômes de Fuchs suivants nécessitant un traitement avec des antibiotiques parentéraux : modification des expectorations ; hémoptysie nouvelle ou accrue ; augmentation de la toux; dyspnée accrue; fatigue; température >38°C ; anorexie; douleur des sinus; modification de la décharge sinusale ; modification de l'examen physique de la poitrine ; diminution de la fonction pulmonaire de 10 % ou plus par rapport à une valeur précédemment enregistrée ; ou des changements radiographiques révélateurs de la fonction pulmonaire.
Ligne de base jusqu'à la semaine 192
Modification par rapport à la ligne de base des paramètres de l'électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations lors de la visite finale (semaine 196)
Délai: Ligne de base, semaine 196
Les paramètres ECG comprenaient la durée RR, la durée PR, la durée QRS, la durée QT, la durée QTCB (formule de correction de Bazett), la durée QTCF (formule de correction de Fridericia).
Ligne de base, semaine 196
Changement par rapport au départ de la fréquence cardiaque lors de la visite finale (semaine 196), tel qu'évalué par un ECG à 12 dérivations
Délai: Ligne de base, semaine 196
La fréquence cardiaque a été mesurée à l'aide d'un ECG à 12 dérivations.
Ligne de base, semaine 196
Changement par rapport à la ligne de base des signes vitaux lors de la visite finale (semaine 196)
Délai: Ligne de base, semaine 196
Les signes vitaux comprenaient la pression artérielle systolique (PAS) et la pression artérielle diastolique (PAD).
Ligne de base, semaine 196

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au départ en pourcentage de la capacité vitale forcée (CVF) prévue à la fin du traitement (semaine 192), telle qu'évaluée par spirométrie
Délai: Ligne de base, semaine 192
FVC est le volume d'air qui peut être expulsé de force après une inspiration complète en position verticale. Pourcentage de CVF prédit = (valeur observée)/(valeur prédite) * 100 %. Un changement par rapport au départ du pourcentage de CVF prédit à la fin du traitement a été signalé.
Ligne de base, semaine 192
Changement par rapport à la ligne de base du pourcentage de débit expiratoire forcé prévu entre 25 % et 75 % de l'expiration (FEF25-75) à la fin du traitement (semaine 192), tel qu'évalué par spirométrie
Délai: Ligne de base, semaine 192
Le FEF25-75 est le débit expiratoire forcé entre 25 et 75 % de la capacité vitale.
Ligne de base, semaine 192

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

PTC Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

23 mai 2014

Achèvement primaire (Réel)

5 juin 2017

Achèvement de l'étude (Réel)

5 juin 2017

Dates d'inscription aux études

Première soumission

4 avril 2014

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 avril 2014

Première publication (Estimation)

8 avril 2014

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 mars 2020

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

11 mars 2020

Dernière vérification

1 mars 2020

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • PTC124-GD-023-CF
  • 2013-005449-35 (Numéro EudraCT)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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