Estudo de Ataluren (PTC124) na Fibrose Cística
11 de março de 2020 atualizado por: PTC Therapeutics
Um estudo aberto de segurança e eficácia para pacientes com fibrose cística de mutação sem sentido previamente tratados com atalureno (PTC124)
O objetivo principal deste estudo é determinar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do atalureno em participantes com fibrose cística com mutação nonsense (nmCF) que completaram a participação no estudo duplo-cego PTC124-GD-009-CF (NCT00803205), conforme avaliado por eventos adversos e anormalidades laboratoriais.
O objetivo secundário deste estudo inclui a avaliação da eficácia do atalureno, conforme medido pelo volume expiratório forçado em 1 segundo (FEV1) e taxa de exacerbação pulmonar, e outros parâmetros de segurança (por exemplo, medições de eletrocardiograma [ECG] de 12 derivações, medidas vitais sinais).
Visão geral do estudo
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
61
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Brussels, Bélgica
- University Hospital Brussels
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Brussels, Bélgica
- Hôpital Universitaire Des Enfants Reine Fabiola
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Leuven, Bélgica
- University Hospital Leuven
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Madrid, Espanha
- Hospital Universitario La Paz
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
- University of Alabama-Birmingham
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California
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Long Beach, California, Estados Unidos, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Denver Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60614
- Children's Hospital Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Children's Hospital Boston
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10003
- Beth Israel Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
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Paris, França
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Toulouse, França, 31059
- Hopital des Enfants
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Jerusalem, Israel, 91240
- Hadassah University Hospital - Mount Scopus
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Roma, Itália
- Università La Sapienza
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Verona, Itália
- Azienda Ospedaliera di Verona
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Stockholm, Suécia
- Karolinska University Hospital, Huddinge
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Capacidade de fornecer consentimento informado por escrito (consentimento dos pais/responsável e consentimento do participante se menos de [<] 18 anos de idade).
- Evidência de participação completa no estudo duplo-cego, PTC124-GD-009-CF (Estudo 009).
- Peso corporal maior ou igual a (≥) 16 quilos (kg).
- Realização de um teste de espirometria válido e reprodutível usando o espirômetro específico do estudo durante o período de triagem.
- Valores laboratoriais confirmados dentro dos intervalos do laboratório central na triagem.
- Em participantes do sexo masculino e feminino que são sexualmente ativos, vontade de se abster de relações sexuais ou empregar uma barreira ou método médico de contracepção durante a administração do medicamento do estudo e o período de acompanhamento de 60 dias.
- Vontade e capacidade de cumprir todos os procedimentos e avaliações do estudo, incluindo consultas agendadas, plano de administração de medicamentos, exames laboratoriais e restrições do estudo.
Principais Critérios de Exclusão:
- Uso crônico de tobramicina sistêmica dentro de 4 semanas antes da triagem.
- Evidência de exacerbação pulmonar ou infecção aguda do trato respiratório superior ou inferior (incluindo doenças virais) dentro de 3 semanas antes da triagem ou entre a triagem e a randomização.
- Qualquer alteração (início, alteração no tipo de medicamento, modificação da dose, modificação do cronograma, interrupção, descontinuação ou reinício) em um regime crônico de tratamento/profilaxia para FC ou para condições relacionadas à FC dentro de 4 semanas antes da triagem e randomização.
- Hipersensibilidade conhecida a qualquer um dos ingredientes ou excipientes do medicamento em estudo.
- Exposição a outro medicamento experimental dentro de 4 semanas antes da triagem.
- Tratamento com antibióticos intravenosos dentro de 3 semanas antes da triagem.
- História de órgão sólido ou transplante hematológico.
- Terapia imunossupressora em andamento (exceto corticosteróides).
- Antígeno de superfície da hepatite B positivo, teste de anticorpos da hepatite C ou teste do vírus da imunodeficiência humana (HIV).
- Hipertensão portal conhecida.
- Gravidez ou amamentação.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Ataluren
Os participantes receberão suspensão de ataluren por via oral 3 vezes ao dia (TID), 10 miligramas/quilograma (mg/kg) pela manhã, 10 mg/kg ao meio-dia e 20 mg/kg à noite (dose diária total de 40 mg/kg) para 192 semanas.
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Ataluren será administrado por dose e horário especificados no braço.
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Número de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs)
Prazo: Linha de base (dia 1) até o final do estudo (semana 196)
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EA: qualquer ocorrência médica desfavorável em um participante que recebeu o medicamento do estudo sem considerar a possibilidade de relação causal.
A gravidade de um EA foi classificada como: leve (não interfere na função usual), moderada (interfere até certo ponto na função usual), grave (interfere significativamente na função usual), risco de vida (resulta em potencial risco de vida) e EAs fatais.
EAs relacionados ao medicamento: EAs com possível ou provável relação com o medicamento em estudo.
EAs graves: morte, EA com risco de vida, internação hospitalar ou prolongamento de hospitalização existente, deficiência ou incapacidade persistente ou significativa, anomalia congênita ou defeito congênito ou evento médico importante que prejudicou o participante e exigiu intervenção médica.
TEAE: EA que ocorreu ou piorou desde a primeira dose do medicamento em estudo até 4 semanas após a última dose do medicamento em estudo.
Um resumo de outros EAs não graves e de todos os EAs graves, independentemente da causalidade, está localizado na seção de EAs relatados.
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Linha de base (dia 1) até o final do estudo (semana 196)
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Número de participantes com anormalidades laboratoriais clinicamente significativas
Prazo: Linha de base (dia 1) até o final do estudo (semana 196)
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Os testes de parâmetros laboratoriais incluíram hematologia, ensaio bioquímico (valores hepáticos, renais e eletrolíticos séricos), ensaios adrenais e urinálise.
A significância clínica foi definida de acordo com o julgamento do investigador.
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Linha de base (dia 1) até o final do estudo (semana 196)
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Alteração da linha de base em porcentagem do volume expiratório forçado previsto em 1 segundo (FEV1) no final do tratamento (semana 192), conforme avaliado por espirometria
Prazo: Linha de base, Semana 192
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VEF1 é o volume de ar que pode ser expelido à força em um segundo, após inspiração total.
Porcentagem do VEF1 previsto = (valor observado)/(valor previsto) * 100%.
Foi relatada alteração desde a linha de base no percentual de VEF1 previsto no final do tratamento.
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Linha de base, Semana 192
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Porcentagem de participantes com exacerbação pulmonar, conforme avaliado pelos critérios Fuchs modificados
Prazo: Linha de base até a semana 192
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Os critérios de Fuchs modificados definiram exacerbação como a presença de pelo menos 4 dos 12 sinais e sintomas de Fuchs a seguir sem a necessidade de tratamento com antibióticos: alteração no escarro; hemoptise nova ou aumentada; aumento da tosse; aumento da dispneia; fadiga; temperatura superior a (>) 38 graus Celsius (°C); anorexia; Sinusite; mudança na descarga sinusal; alteração no exame físico do tórax; diminuição da função pulmonar em 10 por cento ou mais de um valor registrado anteriormente; ou alterações radiográficas indicativas de função pulmonar.
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Linha de base até a semana 192
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Porcentagem de participantes com exacerbação pulmonar, avaliada pelos critérios de Fuchs expandidos
Prazo: Linha de base até a semana 192
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Os critérios expandidos de Fuchs definiram exacerbação como a presença de pelo menos 4 dos 12 sinais e sintomas de Fuchs a seguir que requerem qualquer forma de tratamento antibiótico (inalatório, oral ou intravenoso): alteração no escarro; hemoptise nova ou aumentada; aumento da tosse; aumento da dispneia; fadiga; temperatura >38°C; anorexia; Sinusite; mudança na descarga sinusal; alteração no exame físico do tórax; diminuição da função pulmonar em 10 por cento ou mais de um valor registrado anteriormente; ou alterações radiográficas indicativas de função pulmonar.
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Linha de base até a semana 192
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Porcentagem de Participantes com Exacerbação Pulmonar, Conforme Avaliação pelos Critérios Clássicos de Fuchs
Prazo: Linha de base até a semana 192
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Os critérios clássicos de Fuchs definiram exacerbação como a presença de pelo menos 4 dos seguintes 12 sinais e sintomas de Fuchs que requerem tratamento com antibióticos parenterais: alteração no escarro; hemoptise nova ou aumentada; aumento da tosse; aumento da dispneia; fadiga; temperatura >38°C; anorexia; Sinusite; mudança na descarga sinusal; alteração no exame físico do tórax; diminuição da função pulmonar em 10 por cento ou mais de um valor registrado anteriormente; ou alterações radiográficas indicativas de função pulmonar.
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Linha de base até a semana 192
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Alteração da linha de base nos parâmetros do eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações na visita final (semana 196)
Prazo: Linha de base, Semana 196
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Os parâmetros de ECG incluíram duração RR, duração PR, duração QRS, duração QT, duração QTCB (fórmula de correção de Bazett), duração QTCF (fórmula de correção de Fridericia).
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Linha de base, Semana 196
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Alteração da linha de base na frequência cardíaca na visita final (semana 196), conforme avaliado pelo ECG de 12 derivações
Prazo: Linha de base, Semana 196
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A frequência cardíaca foi medida usando ECG de 12 derivações.
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Linha de base, Semana 196
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Alteração da linha de base nos sinais vitais na visita final (semana 196)
Prazo: Linha de base, Semana 196
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Os sinais vitais incluíram pressão arterial sistólica (PAS) e pressão arterial diastólica (PAD).
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Linha de base, Semana 196
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Mudança da linha de base em porcentagem da capacidade vital forçada prevista (FVC) no final do tratamento (semana 192), conforme avaliado por espirometria
Prazo: Linha de base, Semana 192
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A CVF é o volume de ar que pode ser expelido à força após uma inspiração total na posição vertical.
Porcentagem da CVF prevista = (valor observado)/(valor previsto) * 100%.
Mudança da linha de base em porcentagem prevista de CVF no final do tratamento foi relatada.
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Linha de base, Semana 192
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Alteração da linha de base em percentual de fluxo expiratório forçado previsto entre 25% e 75% da expiração (FEF25-75) no final do tratamento (semana 192), conforme avaliado por espirometria
Prazo: Linha de base, Semana 192
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FEF25-75 é o fluxo expiratório forçado entre 25 e 75% da capacidade vital.
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Linha de base, Semana 192
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics, Inc.
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
23 de maio de 2014
Conclusão Primária (Real)
5 de junho de 2017
Conclusão do estudo (Real)
5 de junho de 2017
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de abril de 2014
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
7 de abril de 2014
Primeira postagem (Estimativa)
8 de abril de 2014
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
11 de março de 2020
Última verificação
1 de março de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- PTC124-GD-023-CF
- 2013-005449-35 (Número EudraCT)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
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