낭포성 섬유증에서의 아탈루렌(PTC124) 연구
2020년 3월 11일 업데이트: PTC Therapeutics
이전에 아탈루렌(PTC124)으로 치료받은 넌센스 돌연변이 낭포성 섬유증 환자에 대한 공개 라벨 안전성 및 효능 연구
이 연구의 1차 목적은 이중 맹검 연구 PTC124-GD-009-CF(NCT00803205)에 참여를 완료한 난센스 돌연변이 낭포성 섬유증(nmCF) 참가자를 대상으로 아탈루렌의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다. 부작용 및 실험실 이상에 의해.
이 연구의 2차 목적에는 1초간 강제 호기량(FEV1)과 폐 악화율 및 기타 안전 매개변수(예: 12-리드 심전도[ECG] 측정, 필수 표지판).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
61
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Alabama
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Birmingham, Alabama, 미국, 35233
- University of Alabama-Birmingham
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California
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Long Beach, California, 미국, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
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Colorado
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Aurora, Colorado, 미국, 80045
- Denver Children's Hospital
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60614
- Children's Hospital Chicago
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Children's Hospital Boston
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New York
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New York, New York, 미국, 10003
- Beth Israel Medical Center
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Ohio
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Cleveland, Ohio, 미국, 44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
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Brussels, 벨기에
- University Hospital Brussels
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Brussels, 벨기에
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
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Leuven, 벨기에
- University Hospital Leuven
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Stockholm, 스웨덴
- Karolinska University Hospital, Huddinge
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Madrid, 스페인
- Hospital Universitario La Paz
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Jerusalem, 이스라엘, 91240
- Hadassah University Hospital - Mount Scopus
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Roma, 이탈리아
- Università La Sapienza
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Verona, 이탈리아
- Azienda Ospedaliera di Verona
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Paris, 프랑스
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Toulouse, 프랑스, 31059
- Hopital des Enfants
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- 서면 동의서를 제공할 수 있는 능력(부모/보호자 동의 및 18세 미만인 경우 참가자 동의).
- 이중 맹검 연구인 PTC124-GD-009-CF(연구 009)에 참여했다는 증거.
- 체중이 16kg 이상(≥)입니다.
- 선별 기간 동안 연구별 폐활량계를 사용하여 유효하고 재현 가능한 폐활량계 검사를 수행합니다.
- 스크리닝 시 중앙 실험실 범위 내에서 확인된 실험실 값.
- 성적으로 활동적인 남성 및 여성 참가자에서 연구 약물 투여 및 60일 추적 기간 동안 성교를 자제하거나 장벽 또는 의학적 피임 방법을 사용하려는 의지.
- 예정된 방문, 약물 투여 계획, 실험실 테스트 및 연구 제한을 포함하여 모든 연구 절차 및 평가를 준수할 의지와 능력.
주요 제외 기준:
- 스크리닝 전 4주 이내에 전신 토브라마이신의 만성 사용.
- 스크리닝 전 3주 이내 또는 스크리닝과 무작위화 사이에 폐 악화 또는 급성 상기도 또는 하기도 감염(바이러스성 질병 포함)의 증거.
- 선별 및 무작위화 전 4주 이내에 CF 또는 CF 관련 상태에 대한 만성 치료/예방 요법의 모든 변경(시작, 약물 유형 변경, 용량 수정, 일정 수정, 중단, 중단 또는 재개시).
- 연구 약물의 성분 또는 부형제에 대해 알려진 과민성.
- 스크리닝 전 4주 이내에 다른 연구 약물에 노출.
- 스크리닝 전 3주 이내에 정맥내 항생제 치료.
- 고형 장기 또는 혈액 이식의 병력.
- 지속적인 면역억제 요법(코르티코스테로이드 제외).
- 양성 B형 간염 표면 항원, C형 간염 항체 검사 또는 인체 면역결핍 바이러스(HIV) 검사.
- 알려진 문맥 고혈압.
- 임신 또는 모유 수유.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아탈루렌
참가자는 아탈루렌 현탁액을 하루 3회(TID), 아침에 10mg/kg(mg/kg), 정오에 10mg/kg, 저녁에 20mg/kg(총 일일 복용량 40mg/kg)을 받습니다. 192주.
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아탈루렌은 팔에 지정된 용량 및 일정에 따라 투여됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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치료 관련 부작용(TEAE)이 있는 참여자 수
기간: 기준선(1일)부터 연구 종료(196주)까지
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AE: 인과 관계의 가능성에 관계없이 연구 약물을 받은 참가자의 모든 비정상적인 의학적 발생.
AE의 중증도는 다음과 같이 분류되었습니다: 경증(정상적인 기능을 방해하지 않음), 중등도(정상적인 기능을 어느 정도 방해함), 중증(정상적인 기능을 상당히 방해함), 생명을 위협하는(생명에 잠재적인 위협을 초래함), 및 치명적인 AE.
약물 관련 AE: 연구 약물과 가능한 또는 개연성 있는 관계가 있는 AE.
심각한 AE: 사망, 생명을 위협하는 AE, 입원 환자 입원 또는 기존 입원의 연장, 지속적이거나 상당한 장애 또는 무능력, 선천적 기형 또는 선천적 결함, 또는 참가자를 위험에 빠뜨리고 의학적 개입이 필요한 중요한 의학적 사건.
TEAE: 연구 약물의 첫 번째 투여로부터 연구 약물의 마지막 투여 후 4주까지 발생하거나 악화된 AE.
인과관계에 관계없이 기타 심각하지 않은 AE 및 모든 심각한 AE의 요약은 보고된 AE 섹션에 있습니다.
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기준선(1일)부터 연구 종료(196주)까지
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임상적으로 중요한 검사실 이상이 있는 참가자 수
기간: 기준선(1일)부터 연구 종료(196주)까지
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실험실 매개변수 테스트에는 혈액학, 생화학 분석(간, 신장 및 혈청 전해질 값), 부신 분석 및 소변 검사가 포함되었습니다.
임상적 의미는 조사자의 판단에 따라 정의되었습니다.
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기준선(1일)부터 연구 종료(196주)까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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폐활량계로 평가한 치료 종료 시(192주차) 1초 내 예상 강제 호기량(FEV1)의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 192주차
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FEV1은 완전 흡기 후 1초 동안 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
예측 FEV1의 백분율 = (관측값)/(예측값) * 100%.
치료 종료 시 예측된 FEV1 백분율의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 192주차
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수정된 Fuchs 기준으로 평가한 폐 악화가 있는 참가자의 비율
기간: 192주까지의 기준선
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수정된 Fuchs의 기준은 항생제 치료가 필요하지 않은 다음 12개의 Fuchs 징후 및 증상 중 적어도 4개의 존재로 악화를 정의했습니다. 가래의 변화; 신규 또는 증가된 객혈; 기침 증가; 호흡 곤란 증가; 피로; 섭씨 38도(°C)보다 높은(>) 온도; 신경성 식욕 부진증; 부비동 통증; 부비동 분비물의 변화; 흉부 신체 검사의 변화; 이전에 기록된 값에서 10% 이상의 폐 기능 감소; 또는 폐 기능을 나타내는 방사선학적 변화.
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192주까지의 기준선
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확장된 Fuchs 기준으로 평가한 폐 악화가 있는 참가자의 비율
기간: 192주까지의 기준선
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확장된 Fuchs의 기준은 모든 형태의 항생제 치료(흡입, 경구 또는 정맥 주사)를 필요로 하는 다음 12개의 Fuchs 징후 및 증상 중 적어도 4개의 존재로 악화를 정의했습니다. 신규 또는 증가된 객혈; 기침 증가; 호흡 곤란 증가; 피로; 온도 >38°C; 신경성 식욕 부진증; 부비동 통증; 부비동 분비물의 변화; 흉부 신체 검사의 변화; 이전에 기록된 값에서 10% 이상의 폐 기능 감소; 또는 폐 기능을 나타내는 방사선학적 변화.
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192주까지의 기준선
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Classic Fuchs 기준으로 평가한 폐 악화가 있는 참가자의 비율
기간: 192주까지의 기준선
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Classic Fuchs의 기준은 악화를 비경구적 항생제 치료가 필요한 다음 12개의 Fuchs 징후 및 증상 중 적어도 4개의 존재로 정의했습니다. 신규 또는 증가된 객혈; 기침 증가; 호흡 곤란 증가; 피로; 온도 >38°C; 신경성 식욕 부진증; 부비동 통증; 부비동 분비물의 변화; 흉부 신체 검사의 변화; 이전에 기록된 값에서 10% 이상의 폐 기능 감소; 또는 폐 기능을 나타내는 방사선학적 변화.
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192주까지의 기준선
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최종 방문 시 12-리드 심전도(ECG) 매개변수의 기준선에서 변경(196주차)
기간: 기준선, 196주차
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ECG 매개변수에는 RR 지속 시간, PR 지속 시간, QRS 지속 시간, QT 지속 시간, QTCB(Bazett 보정 공식) 지속 시간, QTCF(Fridericia 보정 공식) 지속 시간이 포함됩니다.
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기준선, 196주차
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12-리드 ECG에 의해 평가된 최종 방문(196주차) 심박수의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 196주차
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심박수는 12-lead ECG를 사용하여 측정되었습니다.
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기준선, 196주차
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최종 방문 시 활력 징후의 기준치로부터의 변화(196주차)
기간: 기준선, 196주차
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활력 징후에는 수축기 혈압(SBP)과 확장기 혈압(DBP)이 포함됩니다.
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기준선, 196주차
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기타 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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폐활량측정법으로 평가한 치료 종료 시점(192주차)의 예상 강제 폐활량(FVC) 백분율의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 192주차
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FVC는 직립 자세에서 완전히 흡기한 후 강제로 내뿜을 수 있는 공기의 양입니다.
예측 FVC의 백분율 = (관측값)/(예측값) * 100%.
치료 종료 시점에 예측된 FVC 백분율의 기준선으로부터의 변화가 보고되었습니다.
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기준선, 192주차
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폐활량계로 평가한 바와 같이, 치료 종료 시(192주) 호기(FEF25-75)의 25% 내지 75% 사이에서 예측된 강제 호기 흐름의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 192주차
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FEF25-75는 폐활량의 25~75% 사이의 강제 호기 흐름입니다.
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기준선, 192주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 책임자: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics, Inc.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2014년 5월 23일
기본 완료 (실제)
2017년 6월 5일
연구 완료 (실제)
2017년 6월 5일
연구 등록 날짜
최초 제출
2014년 4월 4일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2014년 4월 7일
처음 게시됨 (추정)
2014년 4월 8일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 3월 11일
마지막으로 확인됨
2020년 3월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .