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Studio di Ataluren (PTC124) nella fibrosi cistica

11 marzo 2020 aggiornato da: PTC Therapeutics

Uno studio in aperto sulla sicurezza e l'efficacia per i pazienti con fibrosi cistica con mutazione nonsenso precedentemente trattati con Ataluren (PTC124)

L'obiettivo principale di questo studio è determinare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di ataluren nei partecipanti con fibrosi cistica da mutazione senza senso (nmCF) che hanno completato la partecipazione allo studio in doppio cieco PTC124-GD-009-CF (NCT00803205), come valutato da eventi avversi e anomalie di laboratorio. L'obiettivo secondario di questo studio comprende la valutazione dell'efficacia di ataluren, misurata dal volume espiratorio forzato in 1 secondo (FEV1) e dal tasso di esacerbazione polmonare, e altri parametri di sicurezza (ad esempio, misurazioni dell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni [ECG], segni).

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

61

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Belgio
      • Brussels, Belgio
        • University Hospital Brussels
      • Brussels, Belgio
        • Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
      • Leuven, Belgio
        • University Hospital Leuven
  • Francia
      • Paris, Francia
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
      • Toulouse, Francia, 31059
        • Hopital Des Enfants
  • Israele
      • Jerusalem, Israele, 91240
        • Hadassah University Hospital - Mount Scopus
  • Italia
      • Roma, Italia
        • Università La Sapienza
      • Verona, Italia
        • Azienda Ospedaliera di Verona
  • Spagna
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Universitario La Paz
  • Stati Uniti
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
        • University of Alabama-Birmingham
    • California
      • Long Beach, California, Stati Uniti, 90806
        • Miller Children's Hospital Long Beach
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Denver Children's Hospital
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60614
        • Children's Hospital Chicago
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Children's Hospital Boston
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10003
        • Beth Israel Medical Center
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Rainbow Babies & Children's Hospital
  • Svezia
      • Stockholm, Svezia
        • Karolinska University Hospital, Huddinge

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

6 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Capacità di fornire il consenso informato scritto (consenso del genitore/tutore e consenso del partecipante se di età inferiore a [<] 18 anni).
  • Evidenza della partecipazione completata allo studio in doppio cieco, PTC124-GD-009-CF (Studio 009).
  • Peso corporeo maggiore o uguale a (≥) 16 chilogrammi (kg).
  • Esecuzione di un test spirometrico valido e riproducibile utilizzando lo spirometro specifico dello studio durante il periodo di screening.
  • Valori di laboratorio confermati all'interno degli intervalli del laboratorio centrale allo screening.
  • Nei partecipanti di sesso maschile e femminile che sono sessualmente attivi, disponibilità ad astenersi da rapporti sessuali o utilizzare una barriera o un metodo medico di contraccezione durante la somministrazione del farmaco in studio e il periodo di follow-up di 60 giorni.
  • Disponibilità e capacità di rispettare tutte le procedure e le valutazioni dello studio, comprese le visite programmate, il piano di somministrazione del farmaco, i test di laboratorio e le restrizioni dello studio.

Criteri chiave di esclusione:

  • Uso cronico di tobramicina sistemica entro 4 settimane prima dello screening.
  • Evidenza di esacerbazione polmonare o infezione acuta del tratto respiratorio superiore o inferiore (comprese le malattie virali) entro 3 settimane prima dello screening o tra lo screening e la randomizzazione.
  • Qualsiasi modifica (inizio, modifica del tipo di farmaco, modifica della dose, modifica del programma, interruzione, interruzione o ripresa) in un regime di trattamento/profilassi cronico per la FC o per condizioni correlate alla FC nelle 4 settimane precedenti lo screening e la randomizzazione.
  • Ipersensibilità nota a uno qualsiasi degli ingredienti o eccipienti del farmaco in studio.
  • Esposizione a un altro farmaco sperimentale entro 4 settimane prima dello screening.
  • Trattamento con antibiotici per via endovenosa entro 3 settimane prima dello screening.
  • Storia di trapianto di organo solido o ematologico.
  • Terapia immunosoppressiva in corso (diversa dai corticosteroidi).
  • Antigene di superficie dell'epatite B positivo, test anticorpale dell'epatite C o test del virus dell'immunodeficienza umana (HIV).
  • Ipertensione portale nota.
  • Gravidanza o allattamento.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Ataluren
I partecipanti riceveranno la sospensione di ataluren per via orale 3 volte al giorno (TID), 10 milligrammi/kg (mg/kg) al mattino, 10 mg/kg a mezzogiorno e 20 mg/kg alla sera (dose giornaliera totale 40 mg/kg) per 192 settimane.
Droga: Ataluren
Ataluren verrà somministrato secondo la dose e il programma specificati nel braccio.
Altri nomi:
  • PTC124

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE)
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino alla fine dello studio (settimana 196)
AE: qualsiasi evento medico spiacevole in un partecipante che ha ricevuto il farmaco oggetto dello studio, indipendentemente dalla possibilità di una relazione causale. La gravità di un evento avverso è stata classificata come: lieve (non interferisce con la normale funzione), moderata (interferisce in una certa misura con la normale funzione), grave (interferisce in modo significativo con la normale funzione), pericolosa per la vita (risulta in una potenziale minaccia per la vita) e eventi avversi fatali. Eventi avversi correlati al farmaco: eventi avversi con una possibile o probabile relazione con il farmaco oggetto dello studio. Eventi avversi gravi: morte, evento avverso potenzialmente letale, ricovero ospedaliero o prolungamento del ricovero esistente, disabilità o incapacità persistente o significativa, un'anomalia congenita o un difetto alla nascita o un evento medico importante che ha messo a repentaglio il partecipante e ha richiesto un intervento medico. TEAE: evento avverso verificatosi o peggiorato dalla prima dose del farmaco in studio a 4 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio. Un riepilogo di altri eventi avversi non gravi e di tutti gli eventi avversi gravi, indipendentemente dalla causalità, si trova nella sezione degli eventi avversi segnalati.
Basale (giorno 1) fino alla fine dello studio (settimana 196)
Numero di partecipanti con anomalie di laboratorio clinicamente significative
Lasso di tempo: Basale (giorno 1) fino alla fine dello studio (settimana 196)
I test dei parametri di laboratorio includevano esami ematologici, test biochimici (valori di elettroliti epatici, renali e sierici), test surrenali e analisi delle urine. Il significato clinico è stato definito secondo il giudizio dello sperimentatore.
Basale (giorno 1) fino alla fine dello studio (settimana 196)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale in percentuale del volume espiratorio forzato previsto in 1 secondo (FEV1) alla fine del trattamento (settimana 192), come valutato mediante spirometria
Lasso di tempo: Basale, settimana 192
FEV1 è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente in un secondo, dopo una completa inspirazione. Percentuale del FEV1 previsto = (valore osservato)/(valore previsto) * 100%. È stata segnalata la variazione rispetto al basale della percentuale del FEV1 predetto alla fine del trattamento.
Basale, settimana 192
Percentuale di partecipanti con riacutizzazione polmonare, come valutato dai criteri Fuchs modificati
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 192
I criteri di Fuchs modificati definivano la riacutizzazione come la presenza di almeno 4 dei seguenti 12 segni e sintomi di Fuchs senza necessità di trattamento con antibiotici: alterazione dell'espettorato; emottisi nuova o aumentata; aumento della tosse; aumento della dispnea; fatica; temperatura superiore a (>) 38 gradi Celsius (°C); anoressia; dolore ai seni; cambiamento nella secrezione del seno; cambiamento nell'esame fisico del torace; diminuzione della funzione polmonare del 10% o più rispetto a un valore registrato in precedenza; o cambiamenti radiografici indicativi della funzione polmonare.
Linea di base fino alla settimana 192
Percentuale di partecipanti con riacutizzazione polmonare, valutata in base ai criteri di Fuchs ampliati
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 192
I criteri ampliati di Fuchs definivano l'esacerbazione come la presenza di almeno 4 dei seguenti 12 segni e sintomi di Fuchs che richiedono qualsiasi forma di trattamento antibiotico (inalatorio, orale o endovenoso): alterazione dell'espettorato; emottisi nuova o aumentata; aumento della tosse; aumento della dispnea; fatica; temperatura >38°C; anoressia; dolore ai seni; cambiamento nella secrezione del seno; cambiamento nell'esame fisico del torace; diminuzione della funzione polmonare del 10% o più rispetto a un valore registrato in precedenza; o cambiamenti radiografici indicativi della funzione polmonare.
Linea di base fino alla settimana 192
Percentuale di partecipanti con riacutizzazione polmonare, valutata secondo i criteri classici di Fuchs
Lasso di tempo: Linea di base fino alla settimana 192
I criteri classici di Fuchs definiscono la riacutizzazione come la presenza di almeno 4 dei seguenti 12 segni e sintomi di Fuchs che richiedono un trattamento con antibiotici per via parenterale: alterazione dell'espettorato; emottisi nuova o aumentata; aumento della tosse; aumento della dispnea; fatica; temperatura >38°C; anoressia; dolore ai seni; cambiamento nella secrezione del seno; cambiamento nell'esame fisico del torace; diminuzione della funzione polmonare del 10% o più rispetto a un valore registrato in precedenza; o cambiamenti radiografici indicativi della funzione polmonare.
Linea di base fino alla settimana 192
Variazione rispetto al basale dei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni alla visita finale (settimana 196)
Lasso di tempo: Basale, settimana 196
I parametri ECG includevano durata RR, durata PR, durata QRS, durata QT, durata QTCB (formula di correzione di Bazett), durata QTCF (formula di correzione di Fridericia).
Basale, settimana 196
Variazione rispetto al basale della frequenza cardiaca alla visita finale (settimana 196), come valutato dall'ECG a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Basale, settimana 196
La frequenza cardiaca è stata misurata utilizzando l'ECG a 12 derivazioni.
Basale, settimana 196
Variazione rispetto al basale dei segni vitali alla visita finale (settimana 196)
Lasso di tempo: Basale, settimana 196
I segni vitali includevano la pressione arteriosa sistolica (SBP) e la pressione arteriosa diastolica (DBP).
Basale, settimana 196

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale della capacità vitale forzata (FVC) percentuale prevista alla fine del trattamento (settimana 192), valutata mediante spirometria
Lasso di tempo: Basale, settimana 192
FVC è il volume d'aria che può essere espulso forzatamente dopo una completa inspirazione in posizione eretta. Percentuale della FVC prevista = (valore osservato)/(valore previsto) * 100%. È stata segnalata la variazione rispetto al basale della percentuale prevista di FVC alla fine del trattamento.
Basale, settimana 192
Variazione rispetto al basale della percentuale del flusso espiratorio forzato previsto tra il 25% e il 75% dell'espirazione (FEF25-75) alla fine del trattamento (settimana 192), come valutato dalla spirometria
Lasso di tempo: Basale, settimana 192
FEF25-75 è il flusso espiratorio forzato tra il 25 e il 75% della capacità vitale.
Basale, settimana 192

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

PTC Therapeutics

Investigatori

  • Direttore dello studio: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

23 maggio 2014

Completamento primario (Effettivo)

5 giugno 2017

Completamento dello studio (Effettivo)

5 giugno 2017

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 aprile 2014

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

7 aprile 2014

Primo Inserito (Stima)

8 aprile 2014

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2020

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2020

Ultimo verificato

1 marzo 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PTC124-GD-023-CF
  • 2013-005449-35 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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