Badanie Atalurenu (PTC124) w mukowiscydozie
11 marca 2020 zaktualizowane przez: PTC Therapeutics
Otwarte badanie bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z mutacją nonsensowną Mukowiscydoza, wcześniej leczonych Atalurenem (PTC124)
Głównym celem tego badania jest określenie długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji atalurenu u uczestników z mukowiscydozą z mutacją nonsensowną (nmCF), którzy ukończyli udział w podwójnie ślepym badaniu PTC124-GD-009-CF (NCT00803205), zgodnie z oceną przez zdarzenia niepożądane i nieprawidłowości laboratoryjne.
Celem drugorzędnym tego badania jest ocena skuteczności atalurenu mierzonej natężoną objętością wydechową w ciągu 1 sekundy (FEV1) i częstością zaostrzeń płucnych oraz innych parametrów bezpieczeństwa (m.in. oznaki).
Przegląd badań
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
61
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Brussels, Belgia
- University Hospital Brussels
-
Brussels, Belgia
- Hopital Universitaire des Enfants Reine Fabiola
-
Leuven, Belgia
- University Hospital Leuven
-
-
-
-
-
Paris, Francja
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
Toulouse, Francja, 31059
- Hopital des Enfants
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania
- Hospital Universitario La Paz
-
-
-
-
-
Jerusalem, Izrael, 91240
- Hadassah University Hospital - Mount Scopus
-
-
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
- University of Alabama-Birmingham
-
-
California
-
Long Beach, California, Stany Zjednoczone, 90806
- Miller Children's Hospital Long Beach
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Denver Children's Hospital
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60614
- Children's Hospital Chicago
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Children's Hospital Boston
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10003
- Beth Israel Medical Center
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- Rainbow Babies & Children's Hospital
-
-
-
-
-
Stockholm, Szwecja
- Karolinska University Hospital, Huddinge
-
-
-
-
-
Roma, Włochy
- Università La Sapienza
-
Verona, Włochy
- Azienda Ospedaliera di Verona
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Zdolność do wyrażenia pisemnej świadomej zgody (zgoda rodzica/opiekuna i zgoda uczestnika, jeśli ma mniej niż [<] 18 lat).
- Dowód ukończenia udziału w badaniu z podwójnie ślepą próbą, PTC124-GD-009-CF (badanie 009).
- Masa ciała większa lub równa (≥) 16 kilogramów (kg).
- Wykonanie ważnego, powtarzalnego badania spirometrycznego przy użyciu spirometru specyficznego dla badania w okresie przesiewowym.
- Potwierdzone wartości laboratoryjne w zakresach laboratorium centralnego podczas badania przesiewowego.
- U aktywnych seksualnie uczestników płci męskiej i żeńskiej chęć powstrzymania się od współżycia seksualnego lub zastosowania mechanicznej lub medycznej metody antykoncepcji podczas podawania badanego leku i 60-dniowego okresu obserwacji.
- Chęć i zdolność do przestrzegania wszystkich procedur badawczych i ocen, w tym planowanych wizyt, planu podawania leków, testów laboratoryjnych i ograniczeń badania.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Przewlekłe stosowanie ogólnoustrojowe tobramycyny w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Dowody na zaostrzenie płuc lub ostre zakażenie górnych lub dolnych dróg oddechowych (w tym choroby wirusowe) w ciągu 3 tygodni przed badaniem przesiewowym lub między badaniem przesiewowym a randomizacją.
- Jakakolwiek zmiana (rozpoczęcie, zmiana rodzaju leku, modyfikacja dawki, modyfikacja schematu, przerwanie, odstawienie lub ponowne rozpoczęcie) w schemacie przewlekłego leczenia/profilaktyki mukowiscydozy lub chorób związanych z mukowiscydozą w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym i randomizacją.
- Znana nadwrażliwość na którykolwiek ze składników lub substancji pomocniczych badanego leku.
- Ekspozycja na inny badany lek w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Leczenie dożylnymi antybiotykami w ciągu 3 tygodni przed badaniem przesiewowym.
- Historia przeszczepu narządu miąższowego lub hematologicznego.
- Trwająca terapia immunosupresyjna (inna niż kortykosteroidy).
- Dodatni wynik testu na obecność antygenu powierzchniowego wirusa zapalenia wątroby typu B, testu na obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C lub testu na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności (HIV).
- Znane nadciśnienie wrotne.
- Ciąża lub karmienie piersią.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Ataluren
Uczestnicy będą otrzymywać ataluren w postaci zawiesiny doustnie 3 razy dziennie (TID), 10 miligramów/kilogram (mg/kg) rano, 10 mg/kg w południe i 20 mg/kg wieczorem (całkowita dawka dobowa 40 mg/kg) przez 192 tygodnie.
|
Ataluren będzie podawany zgodnie z dawką i schematem określonym w ramieniu.
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (TEAE)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) do końca badania (196. tydzień)
|
AE: jakiekolwiek niepożądane zdarzenie medyczne u uczestnika, który otrzymał badany lek, bez względu na możliwość związku przyczynowego.
Stopień ciężkości zdarzenia niepożądanego został sklasyfikowany jako: łagodny (nie zaburza normalnego funkcjonowania), umiarkowany (w pewnym stopniu zaburza normalne funkcjonowanie), ciężki (znacznie zaburza normalne funkcjonowanie), zagrażający życiu (skutkujący potencjalnym zagrożeniem życia) i śmiertelne zdarzenia niepożądane.
AE związane z lekiem: AE z możliwym lub prawdopodobnym związkiem z badanym lekiem.
Poważne zdarzenia niepożądane: śmierć, zdarzenie niepożądane zagrażające życiu, hospitalizacja w szpitalu lub przedłużenie istniejącej hospitalizacji, trwała lub znaczna niepełnosprawność lub niezdolność do pracy, wada wrodzona lub wada wrodzona lub ważne zdarzenie medyczne, które naraziło uczestnika na niebezpieczeństwo i wymagało interwencji medycznej.
TEAE: AE, które wystąpiło lub nasiliło się od pierwszej dawki badanego leku do 4 tygodni po ostatniej dawce badanego leku.
Podsumowanie innych niepoważnych zdarzeń niepożądanych i wszystkich poważnych zdarzeń niepożądanych, niezależnie od związku przyczynowego, znajduje się w części Zgłoszone działania niepożądane.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1.) do końca badania (196. tydzień)
|
|
Liczba uczestników z istotnymi klinicznie nieprawidłowościami laboratoryjnymi
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (dzień 1.) do końca badania (196. tydzień)
|
Badania parametrów laboratoryjnych obejmowały badania hematologiczne, biochemiczne (wartości elektrolitów w wątrobie, nerkach i surowicy), badania nadnerczy i analizę moczu.
Istotność kliniczną zdefiniowano zgodnie z oceną badacza.
|
Wartość wyjściowa (dzień 1.) do końca badania (196. tydzień)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w procentach przewidywanej natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy (FEV1) na koniec leczenia (tydzień 192), oceniana za pomocą spirometrii
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 192
|
FEV1 to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę w ciągu jednej sekundy po pełnym wdechu.
Procent przewidywanej wartości FEV1 = (wartość obserwowana)/(wartość przewidywana) * 100%.
Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości początkowej wyrażoną w procentach wartości należnej FEV1 na koniec leczenia.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 192
|
|
Odsetek uczestników z zaostrzeniem choroby płuc, oceniany według zmodyfikowanych kryteriów Fuchsa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 192
|
Zmodyfikowane kryteria Fuchsa definiowały zaostrzenie jako obecność co najmniej 4 z 12 następujących objawów przedmiotowych i podmiotowych Fuchsa bez konieczności leczenia antybiotykami: zmiana w plwocinie; nowy lub nasilony krwioplucie; zwiększony kaszel; zwiększona duszność; zmęczenie; temperatura wyższa niż (>) 38 stopni Celsjusza (°C); anoreksja; ból zatok; zmiana wydzieliny z zatok; zmiana w badaniu fizykalnym klatki piersiowej; spadek czynności płuc o 10 procent lub więcej w stosunku do wcześniej zarejestrowanej wartości; lub zmiany radiologiczne wskazujące na czynność płuc.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 192
|
|
Odsetek uczestników z zaostrzeniem choroby płuc, oceniany na podstawie rozszerzonych kryteriów Fuchsa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 192
|
Rozszerzone kryteria Fuchsa definiowały zaostrzenie jako obecność co najmniej 4 z następujących 12 objawów przedmiotowych i podmiotowych Fuchsa wymagających jakiejkolwiek formy leczenia antybiotykami (wziewnych, doustnych lub dożylnych): zmiana w plwocinie; nowy lub nasilony krwioplucie; zwiększony kaszel; zwiększona duszność; zmęczenie; temperatura >38°C; anoreksja; ból zatok; zmiana wydzieliny z zatok; zmiana w badaniu fizykalnym klatki piersiowej; spadek czynności płuc o 10 procent lub więcej w stosunku do wcześniej zarejestrowanej wartości; lub zmiany radiologiczne wskazujące na czynność płuc.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 192
|
|
Odsetek uczestników z zaostrzeniem choroby płuc, oceniany na podstawie klasycznych kryteriów Fuchsa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do tygodnia 192
|
Klasyczne kryteria Fuchsa definiowały zaostrzenie jako obecność co najmniej 4 z 12 następujących objawów przedmiotowych i podmiotowych Fuchsa wymagających leczenia antybiotykami podawanymi pozajelitowo: zmiana w plwocinie; nowy lub nasilony krwioplucie; zwiększony kaszel; zwiększona duszność; zmęczenie; temperatura >38°C; anoreksja; ból zatok; zmiana wydzieliny z zatok; zmiana w badaniu fizykalnym klatki piersiowej; spadek czynności płuc o 10 procent lub więcej w stosunku do wcześniej zarejestrowanej wartości; lub zmiany radiologiczne wskazujące na czynność płuc.
|
Wartość wyjściowa do tygodnia 192
|
|
Zmiana parametrów 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG) w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty końcowej (tydzień 196)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 196
|
Parametry EKG obejmowały czas trwania RR, czas trwania PR, czas trwania zespołu QRS, czas trwania QT, czas trwania QTCB (wzór korekcyjny Bazetta), czas trwania QTCF (wzór korekcyjny Fridericii).
|
Punkt wyjściowy, tydzień 196
|
|
Zmiana częstości akcji serca w stosunku do wartości początkowej podczas wizyty końcowej (tydzień 196), oceniana na podstawie 12-odprowadzeniowego EKG
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 196
|
Częstość akcji serca mierzono za pomocą 12-odprowadzeniowego EKG.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 196
|
|
Zmiana parametrów życiowych w stosunku do wartości wyjściowych podczas wizyty końcowej (tydzień 196)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 196
|
Funkcje życiowe obejmowały skurczowe ciśnienie krwi (SBP) i rozkurczowe ciśnienie krwi (DBP).
|
Punkt wyjściowy, tydzień 196
|
Inne miary wyników
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana od wartości początkowej w procentach przewidywanej natężonej pojemności życiowej (FVC) na koniec leczenia (tydzień 192), oceniana za pomocą spirometrii
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 192
|
FVC to objętość powietrza, którą można wydmuchać na siłę po pełnym wdechu w pozycji pionowej.
Procent przewidywanego FVC = (wartość obserwowana)/(wartość przewidywana) * 100%.
Zgłoszono zmianę w stosunku do wartości początkowej w procentach wartości należnej FVC na koniec leczenia.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 192
|
|
Zmiana od wartości wyjściowej w procentach przewidywanego wymuszonego przepływu wydechowego między 25% a 75% wydechu (FEF25-75) na koniec leczenia (tydzień 192), oceniana spirometrycznie
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy, tydzień 192
|
FEF25-75 to wymuszony przepływ wydechowy między 25 a 75% pojemności życiowej.
|
Punkt wyjściowy, tydzień 192
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Joseph McIntosh, MD, PTC Therapeutics, Inc.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
23 maja 2014
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
5 czerwca 2017
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
5 czerwca 2017
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
4 kwietnia 2014
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
7 kwietnia 2014
Pierwszy wysłany (Oszacować)
8 kwietnia 2014
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
25 marca 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
11 marca 2020
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- PTC124-GD-023-CF
- 2013-005449-35 (Numer EudraCT)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .