高リスク血管腫瘍の治療のためにビンクリスチンとシロリムスを比較する研究

包含基準:

• 診断: すべての患者は、臨床的、放射線学的、および組織学的基準によって決定される次の血管異常のいずれかを持っている必要があります (可能な場合)。 推奨される免疫染色による生検が強く推奨されます (必須ではありません): CD34、PROX-1 または D240、Glut-1 および MIB-1。

  1. カポジ型血管内皮腫
  2. 房状血管腫

高リスク層別化: 上記の診断に加えて、次のすべての基準を満たす必要があります。

a.診断時の血小板数が 50,000 K/μl 未満および/またはフィブリノゲン レベルが 100 mg/dl 未満であると定義されるカサバッハ メリット症候群。

• 年齢: 患者は研究登録時に0～31歳でなければなりません。 登録には、両方の性別およびすべての民族グループの患者が含まれます。

• 臓器機能要件:

  1. 以下のように定義される適切な肝機能：

     1. -総ビリルビン≤1.5 x年齢のULN、および
     2. SGPT (ALT) ≤ 5 x 年齢の ULN、および
     3. 血清アルブミン >/= 2 g/dL。
     4. 空腹時LDLコレステロール
     5. 空腹時トリグリセリド

  2. 次のように定義された適切な骨髄機能：

     1. 末梢絶対好中球数 (ANC) >/= 1000/uL
     2. ヘモグロビン >/= 8.0 g/dL (RBC 輸血を受ける可能性があります)
     3. 血小板の必要なし

  3. 適切な腎機能の定義:

     1. 年齢に基づく血清クレアチニンは次のとおりです。

        年齢 (歳) 血清クレアチニンの最大値 (mg/dL)

        • 5 0.8 6 ～ ≤10 1.0 11 ～ ≤15 1.2 >15 1.5
     2. 尿タンパク対クレアチニン比 (UPC) < 0.3 g/l
• パフォーマンスステータス: Karnofsky >/= 50 (≥16 歳) および Lansky >/= 50 の患者

• 以前の治療

  1. -手術/処置後にすべての選択基準を満たす場合、外科的切除または疾病管理のためのインターベンショナル放射線処置を受けた患者は適格です
  2. 手術：大手術を受けてから少なくとも2週間
  3. 放射線: 関連するフィールド放射線から > 6 ヶ月
  4. 以前のビンクリスチン療法は許可されています。 患者は、無作為化の前にビンクリスチンを最大 2 回投与されている場合もあります。

除外基準:

• 研究への参加を危うくする可能性のある重度のおよび/または制御されていない医学的疾患の同時発生 (例: コントロールされていない糖尿病、コントロールされていない高血圧、重度の感染症、重度の栄養失調、慢性肝臓または腎臓病、活動的な上部消化管潰瘍）。
• 同時発生する病状を制御するために、抗けいれん薬を含むCYP3A4酵素活性の強力な阻害剤/誘導剤（付録II）である薬物療法を必要とする患者は適格ではありません。 研究治療の開始前に1週間のウォッシュアウトで禁止されている薬物の使用を中止した患者は適格です。
• -HIV血清陽性または既知の免疫不全の既知の病歴。 状態が疑われる場合を除き、検査は必要ありません。
• シロリムスの吸収を著しく変化させる可能性のある胃腸機能障害または胃腸疾患（例： 潰瘍性疾患、制御不能な吐き気、嘔吐、下痢、吸収不良症候群または小腸切除)。 胃管または経鼻胃管は許可されています。
• 妊娠中または授乳中の女性。
• 生殖能力のある男性または女性は、治験薬の投与期間中およびその後 3 か月間、効果的な避妊法を使用することに同意しない限り、参加できません。 禁欲は避妊の許容可能な方法です。 出産の可能性のある女性は、試験治療の投与前の7日以内に妊娠検査を受け、尿または血清妊娠検査が陰性でなければなりません。
• -mTOR阻害剤による以前の治療を受けた患者。
• -プロトコルを遵守したくない、または遵守できない患者、または治験責任医師の意見では、研究の安全性モニタリング要件を遵守できない可能性があります。
• -現在、抗生物質の静脈内投与を受けていると定義される、制御されていない感染症にかかっている患者。