比较长春新碱与西罗莫司治疗高危血管肿瘤的研究

纳入标准：

• 诊断：根据临床、放射学和组织学标准（如果可能），所有患者都必须具有以下血管异常之一。 强烈建议（但不要求）使用建议的免疫染色进行活检：CD34、PROX-1 或 D240、Glut-1 和 MIB-1。

  1. 卡波西样血管内皮瘤
  2. 簇状血管瘤

高危分层：除上述诊断外，还需满足以下所有标准：

一个。 Kasabach Merritt 综合征定义为诊断时血小板计数低于 50,000 K/µl 和/或纤维蛋白原水平 < 100 mg/dl。

• 年龄：患者在进入研究时必须为 0 - 31 岁。 登记包括男女和所有种族的患者。

• 器官功能要求：

  1. 足够的肝功能定义为：

     1. 总胆红素≤ 1.5 x ULN 的年龄，和
     2. SGPT (ALT) ≤ 5 x ULN 对应年龄，并且
     3. 血清白蛋白 >/= 2 g/dL。
     4. 空腹低密度脂蛋白胆固醇
     5. 空腹甘油三酯

  2. 足够的骨髓功能定义为：

     1. 外周血中性粒细胞绝对计数 (ANC) >/= 1000/uL
     2. 血红蛋白 >/= 8.0 g/dL（可能接受红细胞输注）
     3. 无血小板要求

  3. 足够的肾功能定义为：

     1. 基于年龄的血清肌酐如下：

        年龄（岁） 最大血清肌酐 (mg/dL)

        • 5 0.8 6 至≤10 1.0 11 至≤15 1.2 >15 1.5
     2. 尿蛋白与肌酐比值 (UPC) < 0.3 g/l
• 性能状态：Karnofsky >/= 50（≥16 岁）和 Lansky >/= 50（患者）

• 既往治疗

  1. 接受过手术切除或介入放射学手术以控制疾病的患者如果在手术/手术后符合所有纳入标准，则符合资格
  2. 手术：接受任何大手术后至少 2 周
  3. 辐射：> 6 个月受累场辐射
  4. 允许事先进行长春新碱治疗。 患者在随机化之前也可能接受了多达 2 剂长春新碱。

排除标准：

• 可能影响参与研究的并发严重和/或不受控制的医学疾病（例如 未控制的糖尿病、未控制的高血压、严重感染、严重营养不良、慢性肝病或肾病、活动性上消化道溃疡）。
• 需要使用强抑制剂/诱导剂 CYP3A4 酶活性药物（包括抗惊厥药）（附录 II）来控制并发疾病的患者不符合条件。 在研究治疗开始前停止使用违禁药物并洗脱一周的患者符合条件。
• 已知的 HIV 血清阳性史或已知的免疫缺陷病史。 除非怀疑有病症，否则不需要进行检测。
• 胃肠道功能受损或胃肠道疾病可能会显着改变西罗莫司的吸收（例如 溃疡病、无法控制的恶心、呕吐、腹泻、吸收不良综合征或小肠切除术）。 允许使用胃管或鼻胃管。
• 怀孕或哺乳的女性。
• 具有生殖潜能的男性或女性不得参加，除非他们同意在接受研究药物期间和之后的 3 个月内使用有效的避孕方法。 禁欲是一种可接受的节育方法。 有生育能力的女性将在研究治疗药物给药前 7 天内接受妊娠试验，并且尿液或血清妊娠试验必须呈阴性。
• 先前接受过 mTOR 抑制剂治疗的患者。
• 不愿或不能遵守方案或研究者认为可能无法遵守研究安全监测要求的患者。
• 目前感染不受控制的患者，定义为接受静脉内抗生素治疗。