声帯瘢痕化および加齢に伴う発声障害に対するアズフィセル-T の安全性と有効性を評価するための対照研究
声帯瘢痕化および加齢に伴う発声障害の治療におけるアズフィセル-T の安全性と有効性を評価する第 II 相ランダム化二重盲検プラセボ対照試験
調査の概要
詳細な説明
声帯瘢痕または加齢に伴う発声障害を患う被験者 20 名が、自家培養線維芽細胞 (azficel-T、n=14) またはプラセボ (生理食塩水、n=6) による治療のために無作為に割り付けられます。 被験者は固有層区画の声帯の治療を受けます。
この研究では、片側および両側の声帯瘢痕を有する被験者が治療されます。 各治療セッションでは 1 つの声帯のみが治療され、次の治療では反対側の声帯 (該当する場合) が交互に治療されます。 被験者は、声帯が 1 つ治療される場合は治験薬（アズフィセル T またはプラセボ）で合計 3 回の治療を受け、声帯が 2 つ治療される場合は治験薬（アズフィセル T またはプラセボ）で合計 6 回の治療を受けることになります。約2週間の間隔で治療を受けます。 フォローアップ検査は、最後の治療から1、4、8、12か月後に行われます。 明らかな安全上の問題がある場合、その後の治療は延期または延期されます。
研究の盲検段階では、最終治療後4か月間、被験者の安全性と有効性を追跡調査します。 すべての被験者が4か月の追跡調査訪問を完了した後、研究は盲検化されず、被験者は最終治療後12か月間安全性のために追跡調査が継続されます。 有効性の評価は、効果の持続期間を記録するために、12 か月後のフォローアップ訪問を通じて行われます。 生検から 4 か月のフォローアップ訪問までの発症日を持つすべての AE が記録されます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90095
- Surgery/Head and Neck, David Geffen School of Medicine at UCLA
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Stanford、California、アメリカ、94305-5328
- Dept of Otolaryngology, Stanford Univ Medical Center
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New York
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New York、New York、アメリカ、10016
- NYU Langone Medical Center
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
受講資格のある性別
説明
包含基準:
- 被験者は治療前に治験審査委員会（IRB）承認のインフォームドコンセントフォーム（ICF）を読み、署名している
- 対象者は18歳以上です
- 病歴および身体検査によって診断された対象には、片側または両側の声帯瘢痕化または加齢に伴う発声障害の存在がある
- 被験者はビデオストロボスコープで判定されたグレード 1 ～ 2 の粘膜波動を持っている必要があります
- 被験者は、スクリーニング前の逆流防止療法、言語療法、または声帯注射増強を含むがこれらに限定されない以下の治療のいずれか1つまたは複数に失敗した
- 被験者は自分の声質が大きなハンディキャップであると感じている
- 被験者は血液サンプルを検査し、ヒト免疫不全ウイルス-1（HIV-1）抗体、B型肝炎表面抗原、およびC型肝炎ウイルス（HCV）抗体に対して反応性がないことが判明している必要があります。
- 被験者が女性で妊娠の可能性がある場合、医学的に許容される避妊手段を使用することに同意し、尿妊娠検査で陰性でなければなりません。
- 被験者は研究手順と指示に喜んで従うことができなければなりません
除外基準:
- 対象者は妊娠中または授乳中です
- 対象者は喫煙者です
- 対象者はベースライン時に上気道感染症を患っている（対象者は4週間後に再スケジュール可能）
- 被験者はすでに参加している、または登録前30日以内に治療介入を伴う別の臨床試験に参加している
- 被験者はこの研究の過程で他の声帯療法を開始または継続する予定である
- 被験者は除去が必要な病変を含む他の喉頭病変を併発している
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アズフィセル-T (自己線維芽細胞)
アズフィセル-T は 2 週間間隔で 3 回声帯に注射されます。
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自己線維芽細胞は、3 つの 3 mm の耳介パンチ後の生検から培養されます。 生検材料は臨床現場からフィブロセル製造現場に輸送され、そこで細胞が採取され、無菌性、エンドトキシンレベル、細胞の同一性、生存率、濃度が検査されます。 所望の細胞数に達すると、細胞は輸送培地中の懸濁液として調査現場に輸送されます。 各被験者の臨床状況に応じて、各声帯の固有層に治験薬1.0mLを沈着させるために、声帯に経口または経皮的に注射する。 注射プロセスは、鼻孔から挿入された柔軟な光ファイバー喉頭鏡によって視覚化されます。
他の名前：
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プラセボコンパレーター：コントロール
滅菌生理食塩水を声帯に 2 週間間隔で 3 回注入します。
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プラセボに無作為に割り付けられた被験者は、声帯に滅菌生理食塩水の注射を受けます。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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粘膜波動グレードがベースラインから改善した参加者の数
時間枠：最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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ビデオストロボコピーを使用して声帯の柔軟性を評価する粘膜波動グレードのベースラインからの改善。参加者が持続母音を発声している間に、声帯表面上の粘膜波として視覚化されます。
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最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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音声ハンディキャップ指数スコアがベースラインから絶対的に変化した（18 ポイント以上の減少）参加者の数
時間枠：最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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最終治療から 4 か月後の音声ハンディキャップ インデックス (VHI) スコアのベースラインからの絶対変化 (18 ポイント以上の減少)。 VHI は、感情、身体、機能の 3 つの下位尺度に 10 項目からなる 30 項目のテストです。 各項目は 5 ポイント スケールで採点されます。「0」は被験者が音声の問題についてこれまで感じたことがないことを示し、「4」は被験者が常にこの問題が当てはまると感じていたことを示します。 任意の下位尺度（下位尺度範囲 0 ～ 40、値が高いほど悪い結果を表す）での 8 ポイントの差は、合計 VHI スコア（合計尺度範囲 0 ～ 120、値が大きいほど悪い結果を表します)。 |
最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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音声ハンディキャップ指数スコアのベースラインからの平均変化率
時間枠：最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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最終治療から 4 か月後の音声ハンディキャップ インデックス (VHI) スコアのベースラインからの平均変化率。
VHI は、感情、身体、機能の 3 つの下位尺度に 10 項目からなる 30 項目のテストです。
各項目は 5 ポイント スケールで採点されます。「0」は被験者が音声の問題についてこれまで感じたことがないことを示し、「4」は被験者が常にこの問題が当てはまると感じていたことを示します。
任意の下位尺度（下位尺度範囲 0 ～ 40、値が高いほど悪い結果を表す）での 8 ポイントの差は、合計 VHI スコア（合計尺度範囲 0 ～ 120、値が大きいほど悪い結果を表します)。
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最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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GRBAS スケールを使用した発声障害の知覚分析において少なくとも 1 レベルの改善が見られた参加者の数。
時間枠：最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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発声障害のグレード、粗さ、息苦しさ、無力症、緊張（GRBAS）スケールを使用した発声障害の知覚分析は、最終治療の 4 か月後に盲検の音声臨床医によって評価されます。
音声臨床医は、治療前および治療後の音声録音を検討し、GRBAS スケールで個々のパラメーター (不在、軽度、中程度、重度) を分類します。
軽度、中等度、重度のスコアは、欠席のスコアよりも転帰がますます悪化することを表します。
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最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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GRBAS スケールを使用した粗さの知覚分析で少なくとも 1 レベルの改善が見られた参加者の数。
時間枠：最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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発声障害、粗さ、息苦しさ、無力症、緊張のグレード (GRBAS) スケールを使用した粗さの知覚分析は、最終治療の 4 か月後に盲検の音声臨床医によって評価されます。
音声臨床医は、治療前および治療後の音声録音を検討し、GRBAS スケールで個々のパラメーター (不在、軽度、中程度、重度) を分類します。
軽度、中等度、重度のスコアは、欠席のスコアよりも転帰がますます悪化することを表します。
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最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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GRBAS スケールを使用した息苦しさの知覚分析において少なくとも 1 レベルの改善が見られた参加者の数。
時間枠：最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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発声障害、粗さ、息苦しさ、無力症、緊張のグレード (GRBAS) スケールを使用した息苦しさの知覚分析は、最終治療の 4 か月後に盲検の音声臨床医によって評価されます。
音声臨床医は、治療前および治療後の音声録音を検討し、GRBAS スケールで個々のパラメーター (不在、軽度、中程度、重度) を分類します。
軽度、中等度、重度のスコアは、欠席のスコアよりも転帰がますます悪化することを表します。
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最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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GRBAS スケールを使用した無力症の知覚分析で少なくとも 1 レベルの改善が見られた参加者の数。
時間枠：最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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発声障害、粗さ、息苦しさ、無力症、緊張度（GRBAS）スケールを使用した無力症の知覚分析は、最終治療の 4 か月後に盲検の音声臨床医によって評価されます。
音声臨床医は、治療前および治療後の音声録音を検討し、GRBAS スケールで個々のパラメーター (不在、軽度、中程度、重度) を分類します。
軽度、中等度、重度のスコアは、欠席のスコアよりも転帰がますます悪化することを表します。
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最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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GRBAS スケールを使用したひずみの知覚分析において少なくとも 1 レベルの改善が得られた参加者の数。
時間枠：最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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発声障害、粗さ、息苦しさ、無力症、緊張のグレード (GRBAS) スケールを使用した緊張の知覚分析は、最終治療の 4 か月後に盲検の音声臨床医によって評価されます。
音声臨床医は、治療前および治療後の音声録音を検討し、GRBAS スケールで個々のパラメーター (不在、軽度、中程度、重度) を分類します。
軽度、中等度、重度のスコアは、欠席のスコアよりも転帰がますます悪化することを表します。
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最終治療後 4 か月、または片側治療の場合はベースラインから合計 25 週間、両側治療の場合はベースラインから 27 週間
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Dinesh Chhetri, MD、University of California, Los Angeles
出版物と役立つリンク
研究記録日
主要日程の研究
研究開始
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (見積もり)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
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