Estudio controlado para evaluar la seguridad y eficacia de Azficel-T para la cicatrización de las cuerdas vocales y la disfonía relacionada con la edad
Estudio de fase II, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para evaluar la seguridad y la eficacia de Azficel-T para el tratamiento de la cicatrización de las cuerdas vocales y la disfonía relacionada con la edad
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Veinte sujetos con disfonía causada por cicatrices en las cuerdas vocales o disfonía relacionada con la edad serán aleatorizados para recibir tratamiento con fibroblastos cultivados autólogos (azficel-T, n=14) o placebo (solución salina, n=6). Los sujetos recibirán tratamiento en las cuerdas vocales en el compartimento de lámina propia.
En este estudio se tratarán sujetos con cicatrices en las cuerdas vocales unilaterales y bilaterales. Solo se tratará una cuerda vocal en cada sesión de tratamiento alternando con la cuerda vocal opuesta (si corresponde) en el próximo tratamiento. Los sujetos deben recibir un total de tres tratamientos con el fármaco del estudio (azficel-T o placebo) si se va a tratar una cuerda vocal y hasta un total de seis tratamientos con el fármaco del estudio (azficel-T o placebo) si se van a tratar dos cuerdas vocales. ser tratados en intervalos de aproximadamente 2 semanas. Se realizarán exámenes de seguimiento a los 1, 4, 8 y 12 meses después del tratamiento final. Si hay problemas de seguridad evidentes, los tratamientos de seguimiento se retrasarán o suspenderán.
En la fase ciega del estudio, se realizará un seguimiento de la seguridad y la eficacia de los sujetos durante 4 meses después del tratamiento final. Después de que todos los sujetos hayan completado la visita de seguimiento de 4 meses, se abrirá el cegamiento del estudio y se continuará el seguimiento de seguridad de los sujetos durante 12 meses después del tratamiento final. Las evaluaciones de eficacia se realizarán durante la visita de seguimiento de 12 meses para documentar la duración del efecto. Se registrarán todos los AA que tengan una fecha de inicio desde la biopsia hasta la visita de seguimiento a los 4 meses.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
-
-
California
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- Surgery/Head and Neck, David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Stanford, California, Estados Unidos, 94305-5328
- Dept of Otolaryngology, Stanford Univ Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10016
- NYU Langone Medical Center
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- El sujeto ha leído y firmado el formulario de consentimiento informado (ICF) aprobado por la Junta de Revisión Institucional (IRB) antes del tratamiento
- El sujeto tiene al menos 18 años de edad.
- El sujeto tiene presencia de cicatrices unilaterales o bilaterales en las cuerdas vocales o disfonía relacionada con la edad, según lo diagnosticado por la historia clínica y el examen físico.
- El sujeto debe tener ondas mucosas de Grado 1-2 según lo determinado por videoestroboscopia
- El sujeto ha fallado en uno o más de los siguientes tratamientos, incluidos, entre otros, el régimen antirreflujo, la terapia del habla o el aumento de la inyección de las cuerdas vocales antes de la selección.
- El sujeto siente que la calidad de su voz es una gran desventaja
- El sujeto debe tener una muestra de sangre analizada y no reactiva para el anticuerpo del virus de la inmunodeficiencia humana 1 (VIH-1), el antígeno de superficie de la hepatitis B y el anticuerpo del virus de la hepatitis C (VHC).
- Si el sujeto es mujer y está en edad fértil, debe aceptar usar un método anticonceptivo médicamente aceptable y dar negativo en una prueba de embarazo en orina.
- El sujeto debe estar dispuesto y ser capaz de seguir los procedimientos e instrucciones del estudio.
Criterio de exclusión:
- El sujeto está embarazada o amamantando
- El sujeto es fumador.
- El sujeto tiene una infección de las vías respiratorias superiores al inicio (el sujeto puede ser reprogramado después de cuatro semanas)
- El sujeto ya está participando o ha participado en otro ensayo clínico que involucra una intervención terapéutica dentro de los 30 días anteriores a la inscripción
- El sujeto planea comenzar o continuar con otras terapias de las cuerdas vocales durante el transcurso de este estudio.
- El sujeto tiene otra patología laríngea concurrente, incluidas lesiones que requerirían extirpación
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: Azficel-T (fibroblastos autólogos)
Azficel-T se inyectará en las cuerdas vocales tres veces en intervalos de dos semanas.
|
Los fibroblastos autólogos se cultivarán a partir de tres biopsias con sacabocados postauriculares de 3 mm. Las biopsias se enviarán desde los sitios clínicos hasta el sitio de fabricación de Fibrocell, donde se recolectarán las células, se analizarán en cuanto a esterilidad, nivel de endotoxinas, identidad celular, viabilidad y concentración. Cuando se alcance el número de células deseado, las células se transportarán al sitio de investigación como una suspensión en medios de transporte. Dependiendo de las circunstancias clínicas de cada sujeto, las cuerdas vocales se inyectarán por vía transoral o percutánea para depositar 1,0 ml del fármaco del estudio en la capa de la lámina propia de cada cuerda vocal. El proceso de inyección se visualizará a través de un laringoscopio de fibra óptica flexible insertado a través de la fosa nasal.
Otros nombres:
|
|
Comparador de placebos: Control
Se inyectará solución salina estéril en las cuerdas vocales tres veces en intervalos de dos semanas.
|
Los sujetos asignados al azar al placebo recibirán inyecciones de solución salina estéril en las cuerdas vocales.
Otros nombres:
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Número de participantes con alguna mejora desde el inicio en el grado de la onda mucosa
Periodo de tiempo: Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
Cualquier mejora con respecto al valor inicial en el grado de la onda de la mucosa usando videoestroboscopía para evaluar la flexibilidad de las cuerdas vocales, que se visualiza como ondas de la mucosa en la superficie de las cuerdas vocales mientras un participante está fonando un sonido vocálico sostenido.
|
Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
|
Número de participantes con un cambio absoluto en la puntuación del índice de discapacidad de la voz (disminución de 18 o más puntos) desde el inicio
Periodo de tiempo: Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
Cambio absoluto (disminución de 18 o más puntos) desde el inicio en la puntuación del Voice Handicap Index (VHI) 4 meses después del tratamiento final. El VHI es una prueba de 30 ítems con 10 ítems en 3 subescalas: emocional, física y funcional. Cada elemento se califica en una escala de 5 puntos: "0" indica que el sujeto nunca sintió esto por el problema de la voz y "4" indica que el sujeto siempre sintió que era así. Se ha encontrado que una diferencia de 8 puntos en cualquier subescala (rango de subescala 0-40, los valores más altos representan peores resultados) es significativa, al igual que una diferencia de 18 puntos en la puntuación total del VHI (rango de escala total 0-120, los valores más altos representan peores resultados). |
Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
|
Cambio porcentual medio desde el inicio en la puntuación del índice de discapacidad de la voz
Periodo de tiempo: Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
Cambio porcentual medio desde el inicio en la puntuación del Voice Handicap Index (VHI) 4 meses después del tratamiento final.
El VHI es una prueba de 30 ítems con 10 ítems en 3 subescalas: emocional, física y funcional.
Cada elemento se califica en una escala de 5 puntos: "0" indica que el sujeto nunca sintió esto por el problema de la voz y "4" indica que el sujeto siempre sintió que era así.
Se ha encontrado que una diferencia de 8 puntos en cualquier subescala (rango de subescala 0-40, los valores más altos representan peores resultados) es significativa, al igual que una diferencia de 18 puntos en la puntuación total del VHI (rango de escala total 0-120, los valores más altos representan peores resultados).
|
Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
|
Número de participantes con al menos un nivel de mejora en el análisis perceptivo de la disfonía mediante la escala GRBAS.
Periodo de tiempo: Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
El análisis perceptivo de la disfonía utilizando la escala Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) es evaluado por un médico de voz cegado 4 meses después del tratamiento final.
El médico de voz considera las grabaciones de voz previas y posteriores al tratamiento y clasifica los parámetros individuales en la escala GRBAS (ausente, leve, moderado y grave).
Las puntuaciones leves, moderadas o graves representan resultados cada vez peores que una puntuación ausente.
|
Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
|
Número de participantes con al menos un nivel de mejora en el análisis perceptivo de rugosidad utilizando la escala GRBAS.
Periodo de tiempo: Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
El análisis perceptivo de la aspereza utilizando la escala Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) es evaluado por un médico de voz cegado 4 meses después del tratamiento final.
El médico de voz considera las grabaciones de voz previas y posteriores al tratamiento y clasifica los parámetros individuales en la escala GRBAS (ausente, leve, moderado y grave).
Las puntuaciones leves, moderadas o graves representan resultados cada vez peores que una puntuación ausente.
|
Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
|
Número de participantes con al menos un nivel de mejora en el análisis perceptivo de la respiración utilizando la escala GRBAS.
Periodo de tiempo: Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
El análisis perceptivo de la respiración entrecortada utilizando la escala Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) es evaluado por un médico de voz cegado 4 meses después del tratamiento final.
El médico de voz considera las grabaciones de voz previas y posteriores al tratamiento y clasifica los parámetros individuales en la escala GRBAS (ausente, leve, moderado y grave).
Las puntuaciones de leve, moderado o grave representan resultados cada vez peores que una puntuación de ausencia.
|
Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
|
Número de participantes con al menos un nivel de mejora en el análisis de percepción de la astenia utilizando la escala GRBAS.
Periodo de tiempo: Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
El análisis perceptivo de la astenia utilizando la escala Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) es evaluado por un médico de voz cegado 4 meses después del tratamiento final.
El médico de voz considera las grabaciones de voz previas y posteriores al tratamiento y clasifica los parámetros individuales en la escala GRBAS (ausente, leve, moderado y grave).
Las puntuaciones leves, moderadas o graves representan resultados cada vez peores que una puntuación ausente.
|
Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
|
Número de participantes con al menos un nivel de mejora en el análisis perceptivo de la tensión mediante la escala GRBAS.
Periodo de tiempo: Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
El análisis perceptivo de la tensión utilizando la escala Grade of Dysphonia, Roughness, Breathiness, Asthenia, Strain (GRBAS) es evaluado por un médico de voz cegado 4 meses después del tratamiento final.
El médico de voz considera las grabaciones de voz previas y posteriores al tratamiento y clasifica los parámetros individuales en la escala GRBAS (ausente, leve, moderado y grave).
Las puntuaciones leves, moderadas o graves representan resultados cada vez peores que una puntuación ausente.
|
Cuatro meses después del tratamiento final, o hasta un total de 25 semanas desde el inicio con tratamiento unilateral y 27 semanas desde el inicio para tratamiento bilateral
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Dinesh Chhetri, MD, University of California, Los Angeles
Publicaciones y enlaces útiles
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimar)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Trastornos de la respiración
- Manifestaciones neurológicas
- Enfermedades Otorrinolaringológicas
- Signos y Síntomas Respiratorios
- Fibrosis
- Enfermedades de la laringe
- Trastornos de la voz
- Cicatriz
- Afonía
- Ronquera
Otros números de identificación del estudio
- FI-V-002
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Azficel-T (fibroblastos autólogos)
-
Castle Creek Biosciences, LLC.TerminadoInsuficiencia papilar interdentalEstados Unidos
-
Castle Creek Biosciences, LLC.TerminadoCicatrización del acné en la caraEstados Unidos
-
Castle Creek Biosciences, LLC.TerminadoArrugas de los pliegues nasolabiales bilateralesEstados Unidos
-
Castle Creek Biosciences, LLC.TerminadoArrugas de los pliegues nasolabiales bilateralesEstados Unidos